Généthon, lauréat du concours mondial de l’innovation 2030

Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a été désigné lauréat du Concours Mondial de l’Innovation 2030 (phase 2). Un prix qui vient récompenser son expertise et son leadership dans le domaine de la thérapie génique pour le développement d’un procédé de production industrielle de vecteurs de thérapie génique.

La thérapie génique représente un domaine à fort potentiel médical et économique. En effet, cette thérapie innovante, qui consiste à remplacer un gène malade par un gène fonctionnel, a multiplié les succès thérapeutiques tant pour des maladies rares (qui concernent 3 millions de personnes en France, 30 millions en Europe) que pour des maladies fréquentes. Les besoins à venir peuvent donc concerner des dizaines de milliers de patients par an. L’enjeu est désormais d’industrialiser les procédés de fabrication des vecteurs de thérapie génique, ces « transporteurs » de gènes-médicaments, très complexes à produire. L’objectif du programme de Généthon, baptisé IGT, vise à mettre en place un procédé générique de production de vecteurs lentiviraux visée industrielle.

Les études cliniques ont, en effet, démontré la fiabilité de ces vecteurs, leur efficacité et leur sécurité renforcée par rapport à leurs précurseurs rétroviraux. Ce procédé permettra donc de les produire à grande échelle, dans des conditions pharmaceutiques c’est-à-dire selon les Bonnes Pratiques de Fabrication (BPF), en développant un modèle économique spécifique.

C’est dans le cadre de l’Ambition stratégique « Médecine individualisée » que le Concours mondial de l’innovation a attribué une enveloppe de 1 298 000 euros au programme IGT de Généthon qui répond à des enjeux de santé publique et de développement économique sur un secteur à forte valeur ajoutée ainsi qu’à une perspective de maitrise en France de la production de biothérapies innovantes.

Source : Généthon