Médicaments orphelins : les derniers avis et recommandations du Comité de l’EMA
L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) est revenu dans un point d’information sur la réunion du 6 au 8 octobre 2015 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu 16 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins ainsi que 9 avis favorables pour le maintien du statut orphelin de 4 médicaments.
Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :
– Glomérulosclérose segmentaire focale (médicament chimique)
– Leucémie lymphoblastique aiguë (thérapie cellulaire)
– Leucémie lymphoïde chronique/ lymphome lymphocytaire à petites cellules (thérapie cellulaire)
– Carcinome nasopharyngé (azacitidine)
– Maladie du greffon contre l’hôte (protéine de fusion)
– Syndrome respiratoire du Moyen-Orient (interferon alfa-n3)
– Hypersomnie idiopathique (pentetrazol)
– Tumeur à cellules plasmacytoïdes dendritiques blastiques (protéine de fusion)
– Cancer de l’ovaire (médicament chimique)
– Maladie de Wilson (thérapie génique)
– Amaurose congénitale de Leber (thérapie génique)
– Achromatopsie due à une mutation du gène CNGB3 (thérapie génique)
– Lymphome folliculaire (thérapie cellulaire)
– Leucémie aiguë myéloïde (anticorps monoclonal anti CD47)
– Neuroblastome (médicament chimique)
– Déficit en pyruvate déshydrogénase (sodium phenylbutyrate)
Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 4 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :
– BLINCYTO (blinatumomab) dans le traitement de la leucémie aigue lymphoblastique ,
– KOLBAM (acide cholique) dans le traitement des anomalies congénitales de synthèse des acides biliaires
– KYPROLIS (carfilzomib) dans le traitement du myélome multiple
– RAVICTI (glyceryl tri-(4-phenylbutyrate)) dans le traitement de L’acidurie argininosuccinique, du déficit en carbamoyl-phosphate synthase-1, de la citrullinémie de type 1 de l’hyperargininémie, du déficit en ornithine carbamoyltransferase, du déficit en ornithine translocase (syndrome d’hyperornithinémie-hyperammoniémie homocitrullinurie).
Consulter le communiqué du COMP d’octobre 2015 sur le site de l’Agence européenne des médicaments
Source : ANSM