Médicaments orphelins: une étude de Thomson Reuters confirme leur viabilité économique

La division de la propriété intellectuelle et des sciences de Thomson Reuters a publié les résultats de son étude sur les médicaments orphelins mis au point pour traiter les maladies rares, notant qu’ils sont susceptibles de générer autant de revenus à long terme que les médicaments utilisés pour des problèmes de santé plus communs. Les médicaments orphelins sont devenus des blockbusters en 2011 et génèrent un chiffre d’affaires de plus de 50 milliards de dollars US.

Les résultats sont présentés dans le document de Thomson Reuters « The Economic Power of Orphan Drugs » et dans « Drug Discovery Today ». Les maladies rares, parmi lesquelles la fibrose kystique, la maladie de Wilson et l’hypercholestérolémie familiale homozygote, peuvent affecter jusqu’à plus de 200 000.

Les chercheurs en sciences de la vie de Thomson Reuters ont constaté que les vecteurs de développement tels que les mesures incitatives du gouvernement, les essais cliniques plus courts et les taux élevés de réussite en matière de réglementation rendaient les principaux médicaments orphelins tout aussi viables économiquement que les médicaments non orphelins, même si le nombre de patients qui en bénéficient est nettement inférieur à ceux qui bénéficient des médicaments non orphelins.

« Ces nouvelles données valident économiquement l’importance de cibler les maladies rares sur le marché pharmaceutique mondial », a déclaré Kiran Meekings, titulaire d’un doctorat, consultant en sciences de la vie chez Thomson Reuters et co-auteur du rapport. « Non seulement cette focalisation aide les personnes affectées par les maladies rares, 25 millions uniquement aux États-Unis, mais cela permet également de poursuivre l’objectif de la médecine de précision et justifie les retours élevés prévus sur l’investissement R&D, en particulier pour les médicaments ayant reçu de multiples approbations de maladies orphelines. »

On estime à 250 les nouvelles maladies rares identifiées chaque année. Ce rapport fournit des preuves nombreuses et tangibles que le développement des médicaments orphelins est un élément important de la stratégie biopharmaceutique R&D et qu’un certain nombre de médicaments orphelins ont déjà obtenu un statut de blockbuster.

« La valeur plus élevée des entreprises ayant développé une stratégie forte en matière de médicaments orphelins reflète le degré croissant d’optimisme pour le potentiel des ventes et du profit du marché des maladies rares », a déclaré Brian Lester, analyste senior et directeur général du groupe sciences de la vie pour la société de services financiers Manning & Napier. « Nous nous attendons à ce que le modèle économique des maladies orphelines conserve à l’avenir un avantage concurrentiel sur le modèle économique traditionnel des soins primaires. »

Les données ont été compilées par les consultants en sciences de la vie de Thomson Reuters qui ont effectué, en étroite collaboration avec Cory Williams, docteur en médecine chez Pfizer, une analyse économique des médicaments orphelins par rapport aux non-orphelins dans leur rapport de conclusions.

Thomson Reuters a comparé la valeur totale des médicaments orphelins de 1990 à 2030 grâce à la grande diversité de solutions d’information, parmi lesquelles Cortellisâ„¢, Integrity et Newport Premiumâ„¢, tandis que les données comparatives de l’industrie ont été fournies par CMR International, une entreprise de Thomson Reuters chef de file de l’industrie en R&D pharmaceutique à l’échelle mondiale. Ces informations détaillées couvrent plusieurs disciplines et soutiennent la recherche pharmacologique ainsi que le cycle de développement.