Edition du 05-08-2021

Amyotrophie spinale: Trophos finalise le recrutement des patients pour son étude sur l’olesoxime

Publié le jeudi 8 septembre 2011

Trophos, la société pharmaceutique marseillaise qui développe des nouveaux traitements en neurologie et cardiologie, annonce aujourd’hui la fin du recrutement des patients pour l’étude pivot d’efficacité de l’olesoxime dans l’Amyotrophie Spinale (AS), une maladie neurodégénérative rare.
« L’amyotrophie spinale est une maladie neuromusculaire pour laquelle il existe un besoin crucial de traitements pouvant ralentir ou prévenir la perte de la fonction musculaire chez les malades qui ne disposent actuellement d’aucun traitement spécifique. », rappelle Jean-Louis Abitbol, Directeur Médical de Trophos.
Depuis le lancement de l’étude en octobre 2010, plus de 160 patients ont été recrutés dans 24 centres en France, en Italie, en Allemagne, au Royaume-Uni, en Belgique, aux Pays-Bas et en Pologne. L’étude est essentiellement financée par l’Association Française contre les Myopathies (AFM) dans le cadre d’un partenariat avec. Le protocole de l’essai a bénéficié d’une procédure de demande d’avis auprès de l’EMA (European Medicines Agency). Les résultats d’efficacité sont attendus pour le second semestre 2013.

L’étude est un essai de 24 mois réalisé en groupes parallèles, randomisés en double aveugle versus placebo, comparant l’olesoxime versus placebo chez des patients non ambulatoires atteints d’Amyotrophie Spinale Infantile (ASI) âgés de 3 à 25 ans. L’olesoxime est administrée en une dose de 10 mg/kg/jour, et les patients sont randomisés avec un ratio pour olesoxime de 2:1 versus placebo. L’étude est menée sur plus de 160 patients

Le critère principal d’évaluation de l’étude réside dans la différence par rapport au niveau de référence de l’échelle fonctionnelle MFM (Motor Function Measure). Les critères secondaires d’évaluation incluent l’échelle fonctionnelle Hammersmith et l’électromyographie (CMAP – Compound Muscle Action Potential – et MUNE – Motor Unit Number). Une analyse intermédiaire d’efficacité et de futilité sera effectuée après un an. L’innocuité et la tolérance seront également surveillées de près et un Comité indépendant de revue des données supervisera l’essai.

L’olesoxime de Trophos a obtenu deux désignations, celle de « médicament orphelin » par la FDA (Food & Drug Administration) américaine, et celle de « produit médical orphelin » par la Commission Européenne pour le traitement de la SLA et de l’AS en Europe.

Source : Trophos








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