Edition du 24-10-2020

L’AP-HP mobilisée pour « prévenir et guérir les grandes pathologies du cerveau »

Publié le lundi 16 mars 2009

L’AP-HP mobilisée pour « prévenir et guérir les grandes pathologies du cerveau » A l’occasion de la semaine internationale du cerveau du 16 au 22 mars, l’AP-HP passe en revue les récents progrès accomplis par la recherche neuroscientifique et revient notamment sur l’ouverture d’ici 2010 de l’Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière sur le site du groupe hospitalier Pitié-Salpêtrière.

100 milliards de cellules nerveuses capables de générer, chaque seconde, jusqu’à un milliard de milliards de signaux. Le tout au sein d’un organe, le cerveau, qui ne représente que 2% du poids du corps. Une étonnante complexité qui commence à être mieux connue du fait de l’essor considérable des neurosciences depuis quelques années.

Un individu sur huit concerné par une affection neurologie sévère
Aujourd’hui, la recherche neuroscientifique mobilise de nombreuses équipes en France notamment celles de l’AP-HP et représente l’activité de plus de 20% des organismes de recherche publics. L’enjeu est de taille puisque les maladies du système nerveux concernent une partie de plus en plus importante de la population: maladie d’Alzheimer, maladie de Parkinson, accidents vasculaires cérébraux, épilepsie, traumatismes crâniens et de la moelle épinière, maladies psychiatriques… En Europe, un individu sur huit sera un jour concerné par une affection neurologie sévère. Quatre à  cinq millions de personnes sont atteintes de la maladie d’Alzheimer, 3 millions de sujets sont victimes d’accidents vasculaires cérébraux, 2,5 à 3 millions sont épileptiques.

L’Institut du Cerveau et de la Moelle Epinière
Toutes les recherches et avancées en cours vont connaître un développement encore plus important avec l’ouverture d’ici un an, de l’Institut du cerveau et de la moelle épinière (ICM), implanté au cœur du groupe hospitalier Pitié-Salpêtrière sur près de 22 000 m2. Un projet qui selon l’AP-HP répond  aux réflexions actuellement menées sur la réforme des CHU visant à intégrer l’hôpital et les acteurs académiques (université, Etablissement Public à caractère Scientifique et Technologique) dans de grands instituts.

La mise au point de traitements innovants
L’ICM, dont l’objectif est de mener des recherches de pointe dans le domaine, réunira dans un même ensemble des approches qui étaient jusqu’alors dispersées : génétique, biologie moléculaire et cellulaire, neurophysiologie, sciences de la cognition, thérapeutique… Les meilleurs groupes de recherche français et étrangers, bénéficiant des dernières technologies, y sont attendus afin de concevoir et développer des projets scientifiques. Une importance particulière sera accordée à la recherche clinique avec comme objectif la mise au point de traitements innovants de haut niveau et rapidement applicables par les équipes cliniques du groupe hospitalier.








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Nicox : sélection d’un candidat au développement dans une nouvelle classe de composés modulés par le NO réduisant la pression intraoculaire

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Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé avoir sélectionné un nouveau candidat au développement, le NCX 1728, issu de son programme de recherche de composés brevetés axé sur des composés modulés par l’oxyde nitrique (NO) réduisant la pression intraoculaire (PIO). Un analogue de cette molécule a démontré1 des résultats positifs chez des primates non humains présentant une hypertension oculaire en comparaison avec le travoprost 0,1%, un analogue de prostaglandine.

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Publié le 23 octobre 2020
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Innate Pharma a annoncé qu’AstraZeneca a traité le premier patient dans son essai clinique de Phase 3, INTERLINK-1, évaluant monalizumab en combinaison avec cetuximab chez des patients présentant un carcinome épidermoïde de la tête et du cou en rechute ou métastatique et préalablement traités par une chimiothérapie à base de sels de platine ainsi qu’une immunothérapie anti-PD-(L)1 (« CETC r/m prétraités à l’IO »).

Alnylam : avis positif du CHMP pour OXLUMO™ afin de traiter l’hyperoxalurie primitive de type 1

Publié le 22 octobre 2020
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Alnylam Pharmaceuticals, le chef de file des ARNi thérapeutiques, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif vis-à-vis de l’approbation du lumasiran, un ARNi thérapeutique expérimental qui cible l’ARNm de l’hydroxyacide-oxydase 1 (HAO1), codant la glycolate oxydase (GO), en cours de développement pour le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1). S’il est approuvé par la Commission européenne (CE), le lumasiran sera commercialisé en Europe sous la marque OXLUMO™.

Onxeo : recrutement de la première patiente de l’étude de phase 1b/2 Revocan

Publié le 22 octobre 2020
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Onxeo a annoncé une nouvelle étape dans le développement clinique d’AsiDNA™ avec le traitement de la première patiente de l’étude de phase 1b/2 Revocan1 destinée à évaluer l’effet d’AsiDNA™, son inhibiteur « first-in-class » de la réponse aux dommages de l’ADN (DDR), sur la résistance acquise à l’inhibiteur de PARP (PARPi) niraparib dans le traitement d’entretien en deuxième ligne du cancer de l’ovaire en rechute. De premiers résultats de cette étude sont attendus début 2021.

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Genkyotex, société biopharmaceutique leader des thérapies NOX, annonce aujourd’hui que son principal candidat médicament, le setanaxib, a obtenu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP).

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Inventiva vient d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut « Fast Track » à odiparcil, son candidat médicament au stade clinique, pour le traitement de la MPS de type VI (MPS VI), une maladie génétique rare et progressive.

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