Edition du 08-05-2021

Mucoviscidose : résultats prometteurs pour KALYDECO™ de Vertex

Publié le jeudi 3 novembre 2011

Le laboratoire pharmaceutique américain Vertex annonce aujourd’hui que le New England Journal of Medicine (NEJM) a publié les données d’une étude de phase 3 évaluant KALYDECO™ (ivacaftor, VX-770), un médicament en cours de développement qui cible la protéine défectueuse à l’origine de la fibrose kystique (FK).

Dans cette étude, intitulée STRIVE, les patients atteints de FK âgés de 12 ans ou plus, porteurs d’au moins une mutation G551D, traités par KALYDECO (ka-li-de-ko) ont constaté une amélioration sensible de leur fonction pulmonaire et d’autres indicateurs de la maladie.  Des améliorations de la fonction pulmonaire (volume expiratoire maximal à la seconde, VEMS) ont été enregistrées dès la deuxième semaine et se sont maintenues pendant les 48 semaines de l’étude. Les effets adverses les plus souvent signalés étaient de nature respiratoire et comparables sur tous les groupes de traitement.

Les données de l’étude STRIVE seront publiées, conjointement avec un éditorial d’accompagnement dans le numéro du 3 novembre 2011 du NEJM. Les données d’une deuxième étude pivot de phase 3, ENVISION, qui a évalué KALYDECO chez des enfants de 6 à 11 ans atteints de FK, porteurs d’au moins une mutation G551D, seront présentées lors de la North American CF Conference, qui se tiendra du 3 au 5 novembre 2011 à Anaheim, en Californie.

 « Je m’intéresse aux soins et à la recherche sur la fibrose kystique depuis 30 ans et j’ai constaté des progrès importants dans la prise en charge des symptômes de la FK », a déclaré Bonnie Ramsey, M.D., auteur principal de l’étude STRIVE et directrice associée de la Cystic Fibrosis Clinic à l’Hôpital pour enfants de Seattle. « Ces données historiques sont les premières à indiquer que le ciblage de la cause sous-jacente de la maladie peut améliorer les résultats cliniques pour le patient ».

Les résultats de l’étude STRIVE ont constaté une amélioration absolue moyenne de la fonction pulmonaire de 10,6 points de pourcentage à la 24e semaine (critère principal) parmi les patients traités par KALYDECO, par rapport au placebo. Les modifications de la fonction pulmonaire à la 24e semaine représentaient une amélioration moyenne relative de 16,7 pour cent par rapport aux valeurs de référence et au placebo. À la 48e semaine, l’amélioration absolue moyenne de la fonction pulmonaire des patients traités par KALYDECO était de 10,5 points de pourcentage par rapport au placebo et l’amélioration moyenne relative était de 16,9 pour cent par rapport aux valeurs de référence et au placebo. Les résultats de phase 3 et la notice du produit des médicaments contre la FK actuellement disponibles décrivent en général des améliorations relatives de la fonction pulmonaire. Les effets adverses les plus courants parmi les patients traités par KALYDECO, par rapport au placebo, étaient : maux de tête, infections des voies respiratoires supérieures, congestion nasale, éruption cutanée, vertige et présence de bactéries dans les expectorations. Les effets plus fréquents dans le groupe placebo que dans le groupe KALYDECO étaient : exacerbation pulmonaire, toux, hémoptysie (crachement de sang) et diminution de la fonction pulmonaire.

« La découverte du gène de la FK il y a plus de vingt ans nous permet d’espérer, qu’un jour, nous serons en mesure de mettre au point des médicaments qui traiteront plus que les symptômes de cette maladie », a déclaré Peter Mueller, Ph.D., chef de la direction scientifique et premiervice-président de la recherche et du développement mondial chez Vertex. « Nous disposons actuellement d’un nouveau médicament potentiel qui cible la cause de la maladie et détient des propriétés permettant d’améliorer la fonction respiratoire de certains patients atteints de FK ».

« KALYDECO est une approche thérapeutique entièrement nouvelle de la FK qui reflète les progrès impressionnants que nous avons faits dans la lutte contre cette maladie », a déclaré Robert J. Beall, Ph.D., président-directeur général de la CF Foundation.

La FK est une maladie génétique qui met en jeu le pronostic vital, causée par un dysfonctionnement ou une diminution des niveaux de protéines régulatrices de la perméabilité transmembranaire de la fibrose cystique (CFTR), provoquant des mutations dans le gène CFTR. Le dysfonctionnement des protéines CFTR aboutit à un déséquilibre en sel et en eau au travers des membranes cellulaires dans un certain nombre d’organes, dont les poumons. Ce déséquilibre entraîne une accumulation de mucus anormalement épais et visqueux qui peut être à l’origine d’infections pulmonaires graves et de lésions pulmonaires évolutives. Les médicaments disponibles sur le marché améliorent le traitement et les résultats des personnes vivant avec la FK en ciblant les symptômes et certaines des complications de la maladie.

Chez certaines personnes, les protéines CFTR sont présentes à la surface des cellules mais ne fonctionnent pas correctement. Ce dysfonctionnement est appelé défaut de blocage, dont le plus courant est la mutation G551D. Près de 4 pour cent des personnes atteintes de FK, soit environ 1 200 personnes aux États-Unis et 1 000 en Europe, seraient porteuses de la mutation G551D. KALYDECO est conçu pour maintenir les canaux CFTR à la surface cellulaire ouverts plus longtemps afin d’améliorer le transport des ions chlorure à travers la membrane cellulaire chez les personnes porteuses de mutations de blocage. Si KALYDECO est approuvé, il deviendra le premier traitement à cibler la cause sous-jacente de la FK.

En octobre 2011, Vertex a déposé une demande d’homologation (New Drug Application, ou NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMEA) pour KALYDECO, le « potentiateur » de CFTR de la société. Vertex a demandé à la FDA de traiter sa demande en priorité et a obtenu l’accord de l’EMEA pour l’évaluation accélérée de KALYDECO en Europe.

Source : Vertex








MyPharma Editions

Isabelle Van Rycke nommée présidente et CEO d’UPSA

Publié le 6 mai 2021
Isabelle Van Rycke nommée présidente et CEO d'UPSA

Le groupe Taisho Pharmaceutical vient d’annoncer la nomination d’Isabelle Van Rycke en tant que présidente et CEO du laboratoire UPSA à compter du 10 mai 2021.

GSK : Benlysta approuvé dans l’UE pour les patients adultes atteints d’une glomérulonéphrite lupique (GNL) active

Publié le 6 mai 2021
GSK : Benlysta approuvé dans l'UE pour les patients adultes atteints d’une glomérulonéphrite lupique (GNL) active

GlaxoSmithKline (GSK) vient d’annoncer que la Commission européenne a approuvé l’utilisation de BENLYSTA (bélimumab) par voie intraveineuse et sous-cutanée, pour le traitement des patients adultes atteints de glomérulonéphrite lupique (GNL) active, en association avec des immunosuppresseurs.

Immunologie : Sanofi noue une collaboration de trois ans avec Stanford Medicine pour intensifier sa recherche

Publié le 6 mai 2021
Immunologie : Sanofi noue une collaboration de trois ans avec Stanford Medicine pour intensifier sa recherche

Sanofi vient de conclure une collaboration de trois ans avec la Faculté de médecine de l’Université de Stanford. Ensemble, et grâce à des échanges scientifiques ouverts, les deux organisations et leurs chercheurs s’emploieront à approfondir les connaissances en immunologie et inflammation.

Gustave Roussy rejoint le consortium WIN pour la médecine personnalisée du cancer

Publié le 5 mai 2021
Gustave Roussy rejoint le consortium WIN pour la médecine personnalisée du cancer

Gustave Roussy et le consortium WIN (Worldwide Innovative Networking) pour la médecine personnalisée du cancer s’associent pour faire progresser la recherche et l’innovation en cancérologie.

GamaMabs Pharma : acquisition par Exelixis de son programme d’anticorps humanisés first-in-class pour l’oncologie

Publié le 5 mai 2021
GamaMabs Pharma : acquisition par Exelixis de son programme d'anticorps humanisés first-in-class pour l'oncologie

GamaMabs Pharma, société de biotechnologie française spécialisée dans le développement d’anticorps thérapeutiques en oncologie, annonce aujourd’hui la signature d’un accord avec Exelixis, Inc. (Nasdaq: EXEL) pour l’acquisition de tous les droits, titres et intérêts de la technologie d’anticorps AMHR2 de GamaMabs (lors de la réalisation de l’achat et selon certaines conditions prévues au contrat).

Nicox : partenariat avec Laboratorios Grin pour ZERVIATE au Mexique

Publié le 5 mai 2021
Nicox : partenariat avec Laboratorios Grin pour ZERVIATE au Mexique

Nicox, société spécialisée en ophtalmologie, a annoncé la signature d’un accord de concession de licence exclusif avec Laboratorios Grin, une filiale à 100% de Lupin, pour l’enregistrement et la commercialisation au Mexique de ZERVIATETM (solution ophtalmique de cétirizine), 0,24% pour le traitement du prurit oculaire associé aux conjonctivites allergiques.

Sanofi va aider Moderna à produire son vaccin COVID-19 aux États-Unis

Publié le 5 mai 2021
Sanofi va aider Moderna à produire son vaccin COVID-19 aux États-Unis

Sanofi va aider Moderna à produire son vaccin COVID-19Sanofi a annoncé avoir conclu un accord avec Moderna, aux termes duquel le groupe pharmaceutique français contribuera à la fabrication du vaccin contre la COVID-19 de la biotech américaine afin de remédier à la pandémie et de satisfaire à la demande mondiale de vaccins.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents