Edition du 22-01-2021

Mucoviscidose : résultats prometteurs pour KALYDECO™ de Vertex

Publié le jeudi 3 novembre 2011

Le laboratoire pharmaceutique américain Vertex annonce aujourd’hui que le New England Journal of Medicine (NEJM) a publié les données d’une étude de phase 3 évaluant KALYDECO™ (ivacaftor, VX-770), un médicament en cours de développement qui cible la protéine défectueuse à l’origine de la fibrose kystique (FK).

Dans cette étude, intitulée STRIVE, les patients atteints de FK âgés de 12 ans ou plus, porteurs d’au moins une mutation G551D, traités par KALYDECO (ka-li-de-ko) ont constaté une amélioration sensible de leur fonction pulmonaire et d’autres indicateurs de la maladie.  Des améliorations de la fonction pulmonaire (volume expiratoire maximal à la seconde, VEMS) ont été enregistrées dès la deuxième semaine et se sont maintenues pendant les 48 semaines de l’étude. Les effets adverses les plus souvent signalés étaient de nature respiratoire et comparables sur tous les groupes de traitement.

Les données de l’étude STRIVE seront publiées, conjointement avec un éditorial d’accompagnement dans le numéro du 3 novembre 2011 du NEJM. Les données d’une deuxième étude pivot de phase 3, ENVISION, qui a évalué KALYDECO chez des enfants de 6 à 11 ans atteints de FK, porteurs d’au moins une mutation G551D, seront présentées lors de la North American CF Conference, qui se tiendra du 3 au 5 novembre 2011 à Anaheim, en Californie.

 « Je m’intéresse aux soins et à la recherche sur la fibrose kystique depuis 30 ans et j’ai constaté des progrès importants dans la prise en charge des symptômes de la FK », a déclaré Bonnie Ramsey, M.D., auteur principal de l’étude STRIVE et directrice associée de la Cystic Fibrosis Clinic à l’Hôpital pour enfants de Seattle. « Ces données historiques sont les premières à indiquer que le ciblage de la cause sous-jacente de la maladie peut améliorer les résultats cliniques pour le patient ».

Les résultats de l’étude STRIVE ont constaté une amélioration absolue moyenne de la fonction pulmonaire de 10,6 points de pourcentage à la 24e semaine (critère principal) parmi les patients traités par KALYDECO, par rapport au placebo. Les modifications de la fonction pulmonaire à la 24e semaine représentaient une amélioration moyenne relative de 16,7 pour cent par rapport aux valeurs de référence et au placebo. À la 48e semaine, l’amélioration absolue moyenne de la fonction pulmonaire des patients traités par KALYDECO était de 10,5 points de pourcentage par rapport au placebo et l’amélioration moyenne relative était de 16,9 pour cent par rapport aux valeurs de référence et au placebo. Les résultats de phase 3 et la notice du produit des médicaments contre la FK actuellement disponibles décrivent en général des améliorations relatives de la fonction pulmonaire. Les effets adverses les plus courants parmi les patients traités par KALYDECO, par rapport au placebo, étaient : maux de tête, infections des voies respiratoires supérieures, congestion nasale, éruption cutanée, vertige et présence de bactéries dans les expectorations. Les effets plus fréquents dans le groupe placebo que dans le groupe KALYDECO étaient : exacerbation pulmonaire, toux, hémoptysie (crachement de sang) et diminution de la fonction pulmonaire.

« La découverte du gène de la FK il y a plus de vingt ans nous permet d’espérer, qu’un jour, nous serons en mesure de mettre au point des médicaments qui traiteront plus que les symptômes de cette maladie », a déclaré Peter Mueller, Ph.D., chef de la direction scientifique et premiervice-président de la recherche et du développement mondial chez Vertex. « Nous disposons actuellement d’un nouveau médicament potentiel qui cible la cause de la maladie et détient des propriétés permettant d’améliorer la fonction respiratoire de certains patients atteints de FK ».

« KALYDECO est une approche thérapeutique entièrement nouvelle de la FK qui reflète les progrès impressionnants que nous avons faits dans la lutte contre cette maladie », a déclaré Robert J. Beall, Ph.D., président-directeur général de la CF Foundation.

La FK est une maladie génétique qui met en jeu le pronostic vital, causée par un dysfonctionnement ou une diminution des niveaux de protéines régulatrices de la perméabilité transmembranaire de la fibrose cystique (CFTR), provoquant des mutations dans le gène CFTR. Le dysfonctionnement des protéines CFTR aboutit à un déséquilibre en sel et en eau au travers des membranes cellulaires dans un certain nombre d’organes, dont les poumons. Ce déséquilibre entraîne une accumulation de mucus anormalement épais et visqueux qui peut être à l’origine d’infections pulmonaires graves et de lésions pulmonaires évolutives. Les médicaments disponibles sur le marché améliorent le traitement et les résultats des personnes vivant avec la FK en ciblant les symptômes et certaines des complications de la maladie.

Chez certaines personnes, les protéines CFTR sont présentes à la surface des cellules mais ne fonctionnent pas correctement. Ce dysfonctionnement est appelé défaut de blocage, dont le plus courant est la mutation G551D. Près de 4 pour cent des personnes atteintes de FK, soit environ 1 200 personnes aux États-Unis et 1 000 en Europe, seraient porteuses de la mutation G551D. KALYDECO est conçu pour maintenir les canaux CFTR à la surface cellulaire ouverts plus longtemps afin d’améliorer le transport des ions chlorure à travers la membrane cellulaire chez les personnes porteuses de mutations de blocage. Si KALYDECO est approuvé, il deviendra le premier traitement à cibler la cause sous-jacente de la FK.

En octobre 2011, Vertex a déposé une demande d’homologation (New Drug Application, ou NDA) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMEA) pour KALYDECO, le « potentiateur » de CFTR de la société. Vertex a demandé à la FDA de traiter sa demande en priorité et a obtenu l’accord de l’EMEA pour l’évaluation accélérée de KALYDECO en Europe.

Source : Vertex








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