Edition du 19-10-2021

Plan national Maladies rares : inquiétudes sur l’accès aux médicaments orphelins

Publié le mardi 21 octobre 2008

Alors que Nicolas Sarkozy vient d’annoncer la mise en place d’un deuxième Plan national maladies rares, associations, acteurs publics et Entreprises du Médicament font part de leurs préoccupations quant au financement de l’accès aux médicaments orphelins et au rôle moteur que la France se doit de jouer sur le plan européen. Aujourd’hui, les maladies rares touchent 30 millions d’européens dont 3 à 4 millions de français.

 Selon le message du président de République adressé lors du symposium européen du 10 octobre dernier, le nouveau Plan national maladies rares devrait rentrer en vigueur « au plus tard en 2010 ». Interrogée mercredi dernier lors de la séance de questions au gouvernement, la ministre de la Santé, Roselyne Bachelot a confirmé la volonté de l’exécutif en déclarant: « ne pensez pas que nous allons arrêter la mobilisation en faveur du plan maladies rares. « 40 millions d’euros » seront donnés aux centres de référence, « 2,5 millions d’euros » aux programmes de recherche et la banque de données Orphanet continuera à être aidée « pour 300.000 euros », a par ailleurs précisé la ministre.

 Si l’ensemble des acteurs tire un bilan positif du 1er plan 2005-2008 et se félicite de l’annonce présidentielle, les associations de malades déclarent qu’elles « resteront vigilantes sur les orientations du nouveau Plan et les moyens qui lui seront alloués, notamment en ce qui concerne le financement des centres de référence et de la recherche ».

 Par ailleurs, les différents acteurs expriment leur inquiétude sur le financement par la solidarité nationale de l’accès aux médicaments orphelins et déclarent « qu’il serait inconcevable que les 49 médicaments orphelins mis sur le marché depuis 2000 ainsi que ceux qui le seront prochainement, ne soient pas accessibles à tous les malades qui en ont besoin ».  En effet, selon Yann Le Cam, directeur général d’Eurordis (fédération d’associations de malade européenne), « de graves menaces pèsent sur la poursuite de l’accès à ces médicaments, en raison de discours alarmistes sur leur coût pour la société ». Par ailleurs, la présidente de l’AFM, Laurence Tiennot-Herment, a indiqué que deux-tiers du budget scientifique de l’association étaient dédiés au développement clinique, soit 45 millions d’euros, mais que « ces fonds sont très insuffisants ».

 Aussi, les associations souhaitent que la France saisisse l’opportunité de sa présidence pour œuvrer au sein de l’UE. En déclarant qu’il souhaitait que « la Communication de la Commission Européenne sur les maladies rares soit une des priorités de la Présidence Française de l’Union européenne dans le domaine de la santé », les acteurs espèrent voir cette dernière adoptée par La Commission européenne en novembre prochain.

Pour plus d’informations :

http://www.alliance-maladies-rares.org/
http://www.afm-france.org
http://www.eurordis.org/
http://www.epposi.org/
http://www.leem.org/








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AB Science : autorisation de l’ANSM pour initier une étude avec la molécule AB8939 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 19 octobre 2021

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM d’initier une étude clinique de Phase I/II (AB18001) évaluant la molécule AB8939 chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire. Cette autorisation intervient quelques semaines seulement après avoir reçu une autorisation similaire de l’autorité de santé canadienne [1].

Noxxon annonce l’expansion prévue de l’essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 19 octobre 2021
Noxxon annonce l'expansion prévue de l'essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les plans d’expansion de son étude clinique de phase 1/2 en cours sur NOX-A12 en association avec la radiothérapie chez les patients atteints de glioblastome (cancer du cerveau).

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 19 octobre 2021
Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Publié le 19 octobre 2021

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Publié le 19 octobre 2021
Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Publié le 19 octobre 2021
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Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Publié le 18 octobre 2021
Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Ipsen et Accent Therapeutics ont signé un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du programme METTL3 d’Accent. Cette collaboration avec Accent Therapeutics complète les partenariats annoncés dernièrement et soutient la stratégie d’expansion d’Ipsen dans les hémopathies malignes, avec un accent particulier sur la leucémie myéloïde aiguë.

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