Sanofi : Wayrilz recommandé par le CHMP pour être approuvé par l’UE dans le cadre du traitement de la thrombocytopénie immunitaire
Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments a rendu un avis favorable recommandant l’approbation de Wayrilz (rilzabrutinib) comme nouveau traitement de la thrombocytopénie immunitaire (TPI) chez les patients adultes réfractaires à d’autres traitements. Une décision finale est attendue dans les mois à venir.
« La recommandation du CHMP concernant l’approbation de Wayrilz constitue une avancée positive pour les personnes atteintes de TPI dans l’UE qui continuent de présenter des symptômes affectant leur vie quotidienne malgré un traitement par d’autres thérapies », a déclaré Brian Foard, vice-président exécutif et directeur des Soins spécialisés chez Sanofi. « Grâce à la modulation multi-immunitaire, Wayrilz s’avère prometteur pour traiter la cause profonde de la TPI, à savoir le dérèglement complexe du système immunitaire, renforçant ainsi l’engagement de Sanofi à trouver de nouvelles façons de répondre aux besoins non satisfaits des patients atteints de maladies rares et immunologiques. »
L’avis favorable du CHMP repose sur l’étude pivot de phase 3 LUNA 3 (identifiant de l’étude clinique : NCT04562766), présentée lors de la 66e réunion annuelle et de l’exposition de l’American Society of Hematology en décembre 2024 et également publiée dans Blood. Wayrilz a répondu aux critères d’évaluation principaux et secondaires, faisant de LUNA 3 la première étude de phase 3 à montrer un impact positif durable sur la numération plaquettaire, les saignements et d’autres symptômes de la TPI, grâce à un inhibiteur oral et réversible de la tyrosine kinase de Bruton (BTK).
Wayrilz a déjà été approuvé aux États-Unis et aux Émirats arabes unis. Outre l’UE, Wayrilz fait actuellement l’objet d’un examen réglementaire dans le cadre du traitement de la TPI en Chine. Il a obtenu les désignations d’évaluation accélérée et de médicament orphelin (Orphan Drug Designation, ODD) aux Etats-Unis pour la TPI, ainsi que des désignations de médicament orphelin similaires dans l’Union européenne et au Japon. Dans le cadre d’autres indications à l’étude, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à Wayrilz le statut d’ODD pour trois maladies rares supplémentaires, à savoir l’anémie hémolytique auto-immune à auto-anticorps chauds (wAHAI), la maladie liée aux IgG4 (IgG4-RD) et la drépanocytose (SCD). Wayrilz a également obtenu la désignation d’évaluation accélérée de la FDA et la désignation de médicament orphelin de l’UE dans le cadre de l’IgG4-RD.
Source : Sanofi