Aelis Farma : avis favorable du Comité Pédiatrique de l’EMA sur le Plan d’Investigation Pédiatrique de AEF0217 dans la trisomie 21

Aelis Farma, société biopharmaceutique au stade clinique spécialisée dans le développement de traitements des maladies cérébrales et périphériques impliquant le récepteur CB1, annonce aujourd’hui que le Comité pédiatrique (PDCO) de l’EMA a émis un avis favorable au consensus sur le Plan d’Investigation Pédiatrique (PIP) de AEF0217 (EMA/PE/0000243385 ; IRIS : 0075800000532) dans le traitement de la trisomie 21.

Un PIP est un schéma de développement rigoureux visant à garantir l’obtention des données nécessaires, via des études dédiées, afin de soutenir à terme une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) d’un médicament chez l’enfant. L’avis favorable du PDCO sur le PIP élaboré par Aelis Farma pour AEF0217 confirme l’alignement du programme de développement de AEF0217 avec les exigences européennes de développement pédiatrique.

Une étape réglementaire clé pour AEF0217

Le PIP validé par le PDCO couvre les enfants de la naissance à moins de 18 ans et cible le traitement des troubles du comportement adaptatif et des altérations cognitives dans la trisomie 21.

Il comprend notamment un programme clinique progressif par tranches d’âge, soutenu par des études d’extension à long terme et par une modélisation pharmacocinétique de population afin de confirmer ou d’ajuster les doses pédiatriques, ainsi que, si nécessaire, l’adaptation de la formulation actuelle pour les enfants de moins de 2 ans. Le PDCO a également considéré que le dossier de toxicologie préclinique déjà réalisé était approprié et suffisant.

Pour Aelis Farma et AEF0217, l’accord du PDCO est particulièrement significatif car il :

• Renforce la crédibilité réglementaire en validant un plan de développement pédiatrique jugé robuste sur les plans scientifique et méthodologique ;
• Sécurise le programme de développement en établissant des attentes claires et partagées sur les exigences et calendriers pédiatriques, réduisant le risque de demandes « bloquantes » à un stade avancé ;
• Améliore la visibilité de la feuille de route vers les futures demandes d’AMM en Europe, où les obligations pédiatriques constituent un élément clé de validation et de conformité réglementaires ;
• Permet une approche pragmatique et progressive, fondée sur les données générées dans les études antérieures avant d’étendre le développement à des populations de plus en plus jeunes.

Une stratégie clinique progressive alignée avec le programme en cours de la Société

Le PIP s’inscrit pleinement dans le plan de développement clinique d’Aelis Farma évaluant l’efficacité et la sécurité de AEF0217 chez les personnes avec une trisomie 21, structuré en deux volets :

• Le premier volet comprend une étude de Phase 2B chez des adolescents plus âgés et de jeunes adultes avec une trisomie 21, âgés de 16 à 32 ans.
• Le second volet, couvert par le PIP, prévoit des études ultérieures incluant progressivement les enfants âgés de 6 à <16 ans, puis de 2 à <6 ans, et potentiellement de la naissance à <2 ans.

Cette approche progressive vise à fonder les essais de chaque tranche d’âge sur les données issues des études précédentes. L’objectif est de proposer un traitement complémentaire aux prises en charge éducatives et rééducatives existantes, afin d’offrir aux personnes avec une trisomie 21 et à leurs familles davantage de possibilités de progression au quotidien. En recueillant et en analysant de manière systématique les observations et retours d’expérience des participants et de leurs familles, le programme vise également à produire des informations fiables sur les difficultés quotidiennes et les progrès observés chez les enfants avec une trisomie 21. Ce programme devrait faciliter la mise en œuvre d’une prise en charge précoce des enfants, susceptible d’avoir un impact positif sur leur développement, en particulier sur leurs apprentissages et leurs capacités cognitives, ainsi que sur leur qualité de vie globale. Le projet a reçu un soutien important des familles et des associations, démontrant leur engagement en faveur d’initiatives visant à répondre aux besoins des enfants avec une trisomie 21.

Pier Vincenzo Piazza, Directeur général d’Aelis Farma, déclare : « L’avis favorable du PDCO sur notre Plan d’Investigation Pédiatrique pour AEF0217 constitue une étape majeure pour Aelis Farma et pour la communauté de la trisomie 21. Il valide la robustesse de notre stratégie de développement clinique et fournit un cadre clair et partagé pour évaluer AEF0217 sur l’ensemble de la population pédiatrique (de la naissance à 18 ans), répondant à une forte attente des familles et des associations de patients. Après l’obtention de résultats positifs de notre étude de Phase 2B en cours, qui inclura des adolescents plus âgés et des adultes, nous poursuivrons le développement pédiatrique chez des enfants plus jeunes. La capacité à traiter les enfants tôt au cours de leur développement devrait permettre d’obtenir des gains plus importants en apprentissage, comportement adaptatif et cognition, avec un impact plus important sur la qualité de vie. Après cette étape importante, nous sommes encore plus déterminés à répondre à un besoin médical non satisfait majeur en mettant à disposition un traitement susceptible d’améliorer significativement la qualité de vie des personnes avec une trisomie 21 et de leurs familles.»

Source et visuel : AELIS FARMA