Edition du 16-01-2019

GenSight Biologics : des résultats positifs de l’étude de Phase III REVERSE avec GS010

Publié le jeudi 18 octobre 2018

GenSight Biologics : des résultats positifs de l’étude de Phase III REVERSE avec GS010 GenSight Biologics a annoncé aujourd’hui des résultats additionnels à 72 semaines de l’étude clinique de Phase III REVERSE, qui évalue la sécurité et l’efficacité d’une seule injection intra-vitréenne de GS010 (rAAV2/2-ND4) chez 37 patients atteints de neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL) induite par la mutation 11778-ND4, et chez qui la perte d’acuité visuelle a débuté entre 6 et 12 mois avant le traitement.

A 72 semaines, une amélioration cliniquement significative de +15 lettres (-0,294 LogMAR) d’acuité visuelle moyenne, comparée à la baseline, a été observée dans les yeux traités par GS010. Une amélioration controlatérale de +12 lettres (-0,246 LogMAR)1 a été observée dans les yeux sham (injection simulée). Cette progression, qui vient confirmer la tendance positive observée à 48 semaines, témoigne d’un bénéfice fonctionnel maintenu pour les sujets de l’étude.

Une amélioration continue de la sensibilité aux contrastes, telle que déterminée par le test de faibles contrastes de Pelli-Robson, a également été observée. A 72 semaines, les yeux traités et sham présentaient un gain moyen de +0,21 LogCS et +0,15 LogCS comparé à la baseline, respectivement. La proportion des yeux traités atteignant une amélioration cliniquement significative d’au moins 0,3 LogCS (45,9%) était statistiquement supérieure à celle des yeux sham (24,3% ; p=0,0047).

Les bénéfices fonctionnels observés sont complétés par la démonstration que GS010 préserve la structure anatomique de la rétine des yeux traités. A 72 semaines, la tomographie haute résolution par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT) a objectivement démontré la préservation dans le temps de l’anatomie de la rétine affectée dans la NOHL dans les yeux traités. Tout d’abord, le volume maculaire des cellules ganglionnaires a été préservé (+0,000 mm3) dans les yeux traités, alors que les yeux sham se sont détériorés par rapport à leur baseline (-0,044 mm3). La différence était statistiquement significative (p=0,0060). Les yeux traités ont également montré une perte limitée d’épaisseur du quadrant temporal de la couche de fibres nerveuses rétiniennes de -1,6 µm, comparée à une perte de -3,6 µm dans les yeux sham (p=0,0521).

“Un tel niveau d’amélioration d’acuité visuelle et de sensibilité aux faibles contrastes, et la préservation des cellules ganglionnaires de la rétine, maintenus dans le temps, et à ce stade de la maladie, sont très encourageants, et bien éloignés de ce qui a été observé et rapporté dans l’histoire naturelle de la NOHL,” a commenté le Dr. Mark L. Moster, Neuro-Ophtalmologie, Wills Eye Hospital et Professeur de Neurologie et d’Ophtalmologie à la Thomas Jefferson University, Philadelphia, PA, Etats-Unis, et Investigateur Principal dans les études cliniques REVERSE et RESCUE.

“La fonction visuelle continue de progresser un an et demi après le traitement par GS010, et dans le même temps, des tests objectifs continuent de démontrer l’effet neuroprotecteur sur la rétine des yeux traités. Ceci est évidemment un formidable bénéfice pour les patients et leurs familles,” a déclaré Bernard Gilly, Directeur Général de GenSight Biologics. “Ces résultats viennent renforcer encore notre détermination à travailler avec les autorités réglementaires pour mettre GS010 sur le marché dans les délais annoncés.”

Comme prévu par le protocole clinique, les 37 sujets seront à nouveau évalués à 96 semaines, et ces résultats sont attendus au second trimestre 2019.

Les premiers résultats à 48 semaines de suivi de RESCUE, la seconde étude clinique de Phase III de GS010 dans le traitement de la NOHL, sont attendus au début du 1er trimestre 2019.

Source : GenSight Biologics








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