Maladies cutanées rares : LEO Pharma et PellePharm vont collaborer pour faire progresser des thérapies innovantes
Les spécialistes danois en dermatologie LEO Pharma et les pionniers californiens des maladies rares PellePharm ont annoncé aujourd’hui une collaboration stratégique de développement et de commercialisation visant à répondre à des besoins médicaux non comblés concernant de nombreuses affections cutanées pour lesquelles il n’existe pas de traitements approuvés.
Les deux sociétés comptent ainsi faire progresser l’innovation et l’accès à des thérapies potentielles pour les patients souffrant de conditions de vie altérées, comme le syndrome de Gorlin et le carcinome basocellulaire à haute fréquence (BCC), deux formes rares et distinctes de cancer de la peau.
« Nous sommes très heureux de cette collaboration avec PellePharm, société pionnière du syndrome de Gorlin et experte dans les affections cutanées rares. Appuyant notre stratégie ambitieuse pour 2025, elle marque l’entrée de LEO Pharma dans le domaine des affections cutanées rares et offre une opportunité unique de faire avancer le premier traitement pour les gens souffrant d’une maladie de la peau très grave, pour laquelle il n’existe actuellement aucune thérapie validée, » a déclaré Thorsten Thormann, vice-président en charge de la recherche chez LEO Pharma.
Selon les modalités de l’entente, LEO Pharma a prévu un engagement initial de 70 millions USD composé de placements en actions et d’un soutien financier à la R&D pour financer l’étude internationale de phase 3 du gel topique patidegib 2% destiné à la prévention et au traitement du syndrome de Gorlin. LEO Pharma dispose ainsi d’une option portant sur l’acquisition de l’intégralité des actions de PellePharm. PellePharm et ses actionnaires sont susceptibles de recevoir un montant supplémentaire de 690 millions USD incluant une contrepartie de fusion et des paiements d’étape réglementaires et de commercialisation. En outre, les actionnaires de PellePharm sont susceptibles de recevoir une redevance à deux chiffres à la réalisation de certaines étapes commerciales.
« Notre entreprise repose sur l’engagement de s’attaquer à la source de rares maladies dermatologiques et d’offrir aux patients de nouveaux traitements révolutionnaires de façon aussi efficiente et efficace que possible. En tant que chef de file mondial en dermatologie médicale, LEO Pharma est le partenaire idéal, tant pour le développement que pour la commercialisation. Cette collaboration nous ouvre la voie pour commencer l’étude pivot de phase 3 sur le syndrome de Gorlin début 2019. Ensuite, après la fusion potentielle, nous nous réjouissons de travailler avec LEO Pharma et de répondre à des besoins médicaux non comblés concernant de rares affections cutanées, » a déclaré Sanuj Ravindran, président et chef de la direction de PellePharm.
L’accord prévoit la mise en place d’un comité de développement conjoint, au sein duquel PellePharm conserve la responsabilité du développement global et LEO offre son soutien dans un rôle de conseiller. Les sociétés dirigeront conjointement la planification de la commercialisation, et Anders Kronborg, responsable financier chez LEO Pharma, rejoindra le conseil d’administration de PellePharm.
« Le Gorlin Syndrome Group se félicite que PellePharm et LEO Pharma collaborent pour le développement du gel topique patidegib pour le traitement du BCC. Les données de l’étude de phase 2 menée par PellePharm laissent entrevoir l’efficacité du patidegib dans le traitement du BCC, avec des effets secondaires minimes. Nous espérons qu’en travaillant avec LEO, ces constations pourront être confirmées durant l’étude de phase 3. Un médicament topique efficace pouvant éviter et/ou traiter le BCC évitera la nécessité des interventions chirurgicales douloureuses, perturbantes et défigurantes que nous devons subir actuellement, » ont déclaré Sally Webster, présidente du conseil, et Matthew Helbert, administrateur du Gorlin Syndrome Group U.K.
Actuellement, il n’y a pas de traitements approuvés par la FDA pour le syndrome de Gorlin, et la norme de soin pour cette maladie rare est la chirurgie. Les patients souffrant de cette maladie chronique grave peuvent subir jusqu’à 30 interventions chirurgicales par an, à partir du milieu de l’adolescence.
La formulation topique 2% du patidegib de PellePharm vise à devenir la première thérapie approuvée pour la prévention du syndrome de Gorlin, également connu sous le nom de syndrome des nævi carcinomes basocellulaires (BCCNS), et il s’est révélé très prometteur au cours des essais cliniques de phase 2, impliquant le traitement de patients atteints du syndrome de Gorlin et de BCC sporadique aux États-Unis et au Royaume-Uni.
« Depuis plus de 18 ans, notre organisation se consacre au soutien, à l’éducation et à la recherche de traitements absolument nécessaires pour les personnes vivant avec le syndrome de Gorlin (BCCNS) et, cependant, les gens souffrant de cette maladie dévastatrice n’ont toujours pas de thérapies approuvées par la FDA, » a déclaré Jean Pickford, directeur exécutif de la BCCNS Alliance. « Avec le début du recrutement pour l’étude de phase 3 prévu début 2019, nous continuons d’être encouragés par l’engagement de PellePharm envers notre communauté, à présent en partenariat avec LEO Pharma. »
Source : LEO Pharma