Edition du 01-07-2022

Accueil » Industrie » Stratégie

Maladies cutanées rares : LEO Pharma et PellePharm vont collaborer pour faire progresser des thérapies innovantes

Publié le mercredi 21 novembre 2018

Maladies cutanées rares : LEO Pharma et PellePharm vont collaborer pour faire progresser des thérapies innovantesLes spécialistes danois en dermatologie LEO Pharma et les pionniers californiens des maladies rares PellePharm ont annoncé aujourd’hui une collaboration stratégique de développement et de commercialisation visant à répondre à des besoins médicaux non comblés concernant de nombreuses affections cutanées pour lesquelles il n’existe pas de traitements approuvés.

Les deux sociétés comptent ainsi faire progresser l’innovation et l’accès à des thérapies potentielles pour les patients souffrant de conditions de vie altérées, comme le syndrome de Gorlin et le carcinome basocellulaire à haute fréquence (BCC), deux formes rares et distinctes de cancer de la peau.

« Nous sommes très heureux de cette collaboration avec PellePharm, société pionnière du syndrome de Gorlin et experte dans les affections cutanées rares. Appuyant notre stratégie ambitieuse pour 2025, elle marque l’entrée de LEO Pharma dans le domaine des affections cutanées rares et offre une opportunité unique de faire avancer le premier traitement pour les gens souffrant d’une maladie de la peau très grave, pour laquelle il n’existe actuellement aucune thérapie validée, » a déclaré Thorsten Thormann, vice-président en charge de la recherche chez LEO Pharma.

Selon les modalités de l’entente, LEO Pharma a prévu un engagement initial de 70 millions USD composé de placements en actions et d’un soutien financier à la R&D pour financer l’étude internationale de phase 3 du gel topique patidegib 2% destiné à la prévention et au traitement du syndrome de Gorlin. LEO Pharma dispose ainsi d’une option portant sur l’acquisition de l’intégralité des actions de PellePharm. PellePharm et ses actionnaires sont susceptibles de recevoir un montant supplémentaire de 690 millions USD incluant une contrepartie de fusion et des paiements d’étape réglementaires et de commercialisation. En outre, les actionnaires de PellePharm sont susceptibles de recevoir une redevance à deux chiffres à la réalisation de certaines étapes commerciales.

« Notre entreprise repose sur l’engagement de s’attaquer à la source de rares maladies dermatologiques et d’offrir aux patients de nouveaux traitements révolutionnaires de façon aussi efficiente et efficace que possible. En tant que chef de file mondial en dermatologie médicale, LEO Pharma est le partenaire idéal, tant pour le développement que pour la commercialisation. Cette collaboration nous ouvre la voie pour commencer l’étude pivot de phase 3 sur le syndrome de Gorlin début 2019. Ensuite, après la fusion potentielle, nous nous réjouissons de travailler avec LEO Pharma et de répondre à des besoins médicaux non comblés concernant de rares affections cutanées, » a déclaré Sanuj Ravindran, président et chef de la direction de PellePharm.

L’accord prévoit la mise en place d’un comité de développement conjoint, au sein duquel PellePharm conserve la responsabilité du développement global et LEO offre son soutien dans un rôle de conseiller. Les sociétés dirigeront conjointement la planification de la commercialisation, et Anders Kronborg, responsable financier chez LEO Pharma, rejoindra le conseil d’administration de PellePharm.

« Le Gorlin Syndrome Group se félicite que PellePharm et LEO Pharma collaborent pour le développement du gel topique patidegib pour le traitement du BCC. Les données de l’étude de phase 2 menée par PellePharm laissent entrevoir l’efficacité du patidegib dans le traitement du BCC, avec des effets secondaires minimes. Nous espérons qu’en travaillant avec LEO, ces constations pourront être confirmées durant l’étude de phase 3. Un médicament topique efficace pouvant éviter et/ou traiter le BCC évitera la nécessité des interventions chirurgicales douloureuses, perturbantes et défigurantes que nous devons subir actuellement, » ont déclaré Sally Webster, présidente du conseil, et Matthew Helbert, administrateur du Gorlin Syndrome Group U.K.

Actuellement, il n’y a pas de traitements approuvés par la FDA pour le syndrome de Gorlin, et la norme de soin pour cette maladie rare est la chirurgie. Les patients souffrant de cette maladie chronique grave peuvent subir jusqu’à 30 interventions chirurgicales par an, à partir du milieu de l’adolescence.

La formulation topique 2% du patidegib de PellePharm vise à devenir la première thérapie approuvée pour la prévention du syndrome de Gorlin, également connu sous le nom de syndrome des nævi carcinomes basocellulaires (BCCNS), et il s’est révélé très prometteur au cours des essais cliniques de phase 2, impliquant le traitement de patients atteints du syndrome de Gorlin et de BCC sporadique aux États-Unis et au Royaume-Uni.

« Depuis plus de 18 ans, notre organisation se consacre au soutien, à l’éducation et à la recherche de traitements absolument nécessaires pour les personnes vivant avec le syndrome de Gorlin (BCCNS) et, cependant, les gens souffrant de cette maladie dévastatrice n’ont toujours pas de thérapies approuvées par la FDA, » a déclaré Jean Pickford, directeur exécutif de la BCCNS Alliance. « Avec le début du recrutement pour l’étude de phase 3 prévu début 2019, nous continuons d’être encouragés par l’engagement de PellePharm envers notre communauté, à présent en partenariat avec LEO Pharma. »

Source : LEO Pharma

 








MyPharma Editions

Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Publié le 1 juillet 2022
Sensorion : approbation en Australie de l’essai clinique de preuve de concept du SENS-401

Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, vient d’annoncer que le lancement d’une étude clinique de preuve de concept (POC) du SENS-401 (Arazasetron) chez les patients devant bénéficier d’un implant cochléaire a été approuvé par les autorités réglementaires en Australie.

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l’essai EDELIFE portant sur la XLHED

Publié le 1 juillet 2022
Pierre Fabre et la Fondation EspeRare administrent un traitement expérimental à leur 1er patient dans le cadre de l'essai EDELIFE portant sur la XLHED

La Fondation EspeRare et le groupe Pierre Fabre ont annoncé aujourd’hui que, dans le cadre de l’essai clinique EDELIFE, le premier patient avait reçu les trois injections prévues. Cet essai pivot est le premier en son genre, car le traitement est administré au bébé atteint de XLHED (dysplasie ectodermique hypohidrotique liée au chromosome X) alors qu’il se trouve encore dans l’utérus de sa mère. L’objectif de cet essai est de confirmer l’efficacité et l’innocuité d’ER004 pour le traitement prénatal des garçons atteints de XLHED.

Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Publié le 1 juillet 2022
Onxeo : la demande initiale d’IND pour AsiDNA a reçu l’approbation « Study May Proceed » de la part de la FDA

Onxeo, société de biotechnologie au stade clinique spécialisée dans le développement de médicaments innovants ciblant les mécanismes de réponse aux dommages de l’ADN tumoral (DDR) pour lutter contre les cancers rares ou résistants, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a approuvé la demande initiale d’Investigational New Drug (IND) pour AsiDNA, son candidat médicament « first-in-class ». Il s’agit de la première IND déposée par Onxeo depuis l’arrivée de l’équipe américaine en avril 2022.

Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d’une persistance potentiellement améliorée

Publié le 1 juillet 2022
Cellectis dévoile dans Nature Communications de nouvelles cellules CAR T universelles immuno-évasives dotées d'une persistance potentiellement améliorée

Cellectis, société de biotechnologie de stade clinique, qui utilise sa technologie pionnière d’édition de génome TALEN® pour développer de potentielles thérapies innovantes pour le traitement de maladies graves, vient de publier des données de recherche sur ses nouvelles cellules CAR T universelles aux propriétés immuno-évasives dans Nature Communications, suite à sa présentation orale à l’American Society of Cell and Gene Therapy (ASGCT) le 16 mai dernier.

NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Publié le 30 juin 2022
NèreS élit son nouveau conseil d’Administration et renouvelle son bureau

Lors de son Assemblée générale annuelle, NèreS (ex. AFIPA), organisation professionnelle qui représente les laboratoires pharmaceutiques produisant et commercialisant des produits de santé et de prévention de premier recours disponibles en pharmacie sans ordonnance (médicaments, dispositifs médicaux et compléments alimentaires), a élu son nouveau Conseil d’administration pour les deux prochaines années. A cette occasion, Vincent COTARD a été reconduit comme Président de NèreS à l’unanimité.

Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Publié le 30 juin 2022
Thérapies cellulaires : Galapagos acquiert CellPoint et AboundBio

Galapagos, CellPoint et AboundBio ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un accord définitif avec Galapagos, propulsant Galapagos dans la thérapie cellulaire de nouvelle génération tout en élargissant considérablement son portefeuille de recherche et ses capacités.

Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Publié le 30 juin 2022
Amolyt Pharma : Mark Sumeray nommé au poste de Chief Medical Officer

Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annoncé le recrutement de Mark Sumeray, M.D., MS, FRCS, figure du secteur des biotechnologies, au poste de Chief Medical Officer. Mark Sumeray occupait la fonction de Chief Medical Officer d’Amryt Pharmaceuticals, depuis septembre 2016.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents