Myopathie de Duchenne : SQY Therapeutics annonce avoir achevé la première partie de la phase 1/2a de l’essai clinique AVANCE-1

SQY Therapeutics, société de biotechnologie, créée et hébergée à l’UVSQ, spécialisée dans les oligonucléotides antisens (AON), annonce avoir terminé la première partie de l’essai clinique AVANCE-1 (Phase 1/2a) au cours de laquelle douze garçons atteints de la myopathie de Duchenne, et éligibles au saut d’exon-51 du gène DMD, ont reçu chacun une escalade de doses destinée à étudier les caractéristiques pharmacocinétiques du produit expérimental SQY51.

AVANCE-1 est entré dans sa seconde phase dont l’objectif principal est d’évaluer la sécurité et la tolérabilité du traitement SQY51 pendant plusieurs mois.

SQY Therapeutics annonce avoir achevé la première partie de son essai AVANCE-1 après que le douzième patient inclus dans l’étude a terminé fin décembre 2024 son escalade de dose (6 administrations intraveineuses à des doses croissantes du produit expérimental : 2, 4, 6, 10, 16 et 25 mg/kg).

La deuxième partie de l’étude, consistant à consolider les données de sécurité et à évaluer la pharmacodynamique de la molécule SQY51, a quant à elle débuté en août 2024. Les patients ayant terminé la première partie de l’essai ont été répartis en 3 cohortes, chacune traitée avec une dose différente de SQY51 (10, 16 et 25 mg/kg) à raison d’une perfusion par semaine pendant quatre semaines, suivi d’une pause d’un mois, le tout répété quatre fois.

Pour chaque participant, l’étude dure au moins 32 semaines à l’issue desquelles seront quantifiées l’évolution des biomarqueurs de sécurité et d’efficacité ainsi que la production de dystrophine restaurée.L’étude devrait s’achever au troisième trimestre 2025.

Les études précliniques indiquent que SQY51 a un profil de sécurité satisfaisant et qu’il est capable d’atteindre l’ensemble des organes et tissus affectés par la maladie. Le résultat attendu est que SQY51 rétablisse une production de dystrophine, là où elle est nécessaire, afin de ralentir, voire d’arrêter, la progression de la maladie chez les patients Duchenne concernés par le saut de l’exon 51.

Pour plus de détails sur l’étude clinique AVANCE1 : NCT05753462 ClinicalTrials.gov

Source et visuel  : SQY Therapeutics