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Pfizer / OPKO : AMM européenne pour NGENLA™ dans le traitement du déficit en hormone de croissance pédiatrique

Publié le vendredi 11 mars 2022

Pfizer / OPKO : AMM européenne pour NGENLA™ dans le traitement du déficit en hormone de croissance pédiatriquePfizer et OPKO Health ont annoncé que la Commission européenne a accordé l’autorisation de mise sur le marché de l’hormone de croissance humaine recombinante à action prolongée de nouvelle génération NGENLA™ (somatrogon). Ce nouveau médicament à injection hebdomadaire est indiqué dans le traitement de l’enfant et de l’adolescent âgé de 3 ans et plus présentant un trouble de la croissance dû à une sécrétion insuffisante d’hormone de croissance1. NGENLA offre aux patients pédiatriques, à leurs familles et aux professionnels de santé, une nouvelle option thérapeutique pour la prise en charge de cette pathologie, en réduisant la fréquence des injections à une fois par semaine, au lieu d’une fois par jour actuellement.

« Le déficit en hormone de croissance a un impact important sur la vie quotidienne des enfants et leur entourage. Depuis de nombreuses années, l’injection journalière constituait le traitement de référence », a déclaré Reda Guiha, président régional pour Marchés développés internationaux, Pfizer Maladies Rares. « Avec NGENLA, nous sommes fiers de contribuer à l’amélioration de la prise en charge des patients atteints d’un déficit en hormone de croissance, avec la mise à disposition d’une alternative thérapeutique permettant de réduire le fardeau lié aux injections. »

Le déficit en hormone de croissance est une maladie rare caractérisée par une sécrétion inadéquate de l’hormone de croissance, la somatropine, au niveau de l’hypophyse et touche environ un enfant sur 4 000 à 10 000 dans le monde.2,3 La maladie peut être causée par des mutations génétiques ou acquise après la naissance2,4 Sans traitement, les enfants peuvent souffrir d’une croissance réduite, d’une petite taille à l’âge adulte, et d’une puberté retardée.5 De plus, les patients peuvent également présenter d’autres atteintes métaboliques et avoir un impact sur leur santé mentale.5,6

« En aidant à minimiser le fardeau lié à la prise en charge de la pathologie, nous pensons que NGENLA a le potentiel d’améliorer la qualité de vie des enfants touchés par un déficit en hormone de croissance et de leurs familles, ainsi que d’augmenter l’observance du traitement, ce qui pourrait améliorer les résultats dans la prise en charge », a déclaré Phillip Frost, MD, Président-directeur général, OPKO Health. « Nous sommes ravis que l’autorisation de mise sur le marché de l’UE permette à davantage d’enfants présentant un déficit en hormone de croissance de bénéficier d’un traitement à prise hebdomadaire. »

L’autorisation de mise sur le marché de NGENLA dans l’UE a été étayée par les résultats d’une étude de phase 3 internationale, randomisée, ouverte et contrôlée contre un comparateur actif qui a évalué l’innocuité et l’efficacité de NGENLA une fois par semaine par rapport à la somatropine une fois par jour.7 L’étude comparant NGENLA à la somatropine a atteint son critère d’évaluation principal de non-infériorité, mesuré par la vitesse de croissance annuelle à 12 mois1. NGENLA avait un profil de sécurité comparable à la somatropine.1,7

L’autorisation de mise sur le marché de NGENLA est valable dans tous les États membres de l’UE ainsi qu’en Islande, en Norvège et au Liechtenstein.

________________________

1 Résumé des Caractéristiques du produit NGENLA en vigueur
2 National Organization for Rare Disorders. Growth Hormone Deficiency. https://rarediseases.org/rare-diseases/growth-hormone-deficiency/. Accessed January 25, 2022.
3 Stanley T. Diagnosis of growth hormone deficiency in childhood. Curr Opin Endocrinol Diabetes Obes. 2012;19(1):47-52. doi:10.1097/MED.0b13e32834ec952.
4 Ergun-Longmire B, Wajnrajch M. Growth and growth disorders. Feingold KR, Anawalt B, Boyce A, et al., editors. Endotext [Internet]. South Dartmouth (MA): MDText.com, Inc.; 2000. Available from: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK279142/
5 Brod, M, Højbjerre, L, Alolga, SL, Beck, JF, Wilkinson, L, Rasmussen, MH. Understanding treatment burden for children treated for growth hormone deficiency. The Patient-Patient-Centered Outcomes Research. 2017;10(5):653-666.
6 Toft D. Growth Hormone Deficiency Basics. EndorineWeb. https://www.endocrineweb.com/conditions/growth-disorders/growth-hormone-deficiency-basics. Accessed January 25, 2022.
7 ClinicalTrials.gov. Safety and Efficacy Phase 3 Study of Long-acting hGH (MOD-4023) in Growth Hormone Deficient Children. Accessed January 25, 2022.

Source : Pfizer








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