Sensorion publie les données à six mois de l’essai clinique de Phase 1/2 Audiogene pour SENS-501 et poursuit le développement clinique du GJB2-GT (SENS-601) vers une 1ère administration chez l’homme

Sensorion, société pionnière de biotechnologie au stade clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de la perte auditive, publie aujourd’hui les données d’efficacité à six mois de la Cohorte 2 de l’essai clinique de Phase 1/2 Audiogene évaluant le SENS-501, sa thérapie génique pour le traitement de la surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline), et présente une mise à jour du calendrier d’avancement de son programme de thérapie génique GJB2-GT (SENS-601) pour le développement clinique en Europe et aux États-Unis.

Les améliorations directionnelles précoces en audiométrie tonale rapportées à trois mois chez deux des trois patients traités avec la dose la plus élevée de SENS-501 (Cohorte 2) se sont maintenues lors de l’évaluation de suivi à six mois. Ces résultats s’appuient sur les observations de la Cohorte 1, où des premiers signes d’activation de la voie auditive avaient été rapportés à un niveau de dose inférieur, et suggèrent une relation dose-réponse entre les deux cohortes. Sur l’ensemble des six patients traités dans la phase d’escalade de dose, la procédure chirurgicale et l’administration intra-cochléaire de SENS-501 ont continué d’être bien tolérées, sans événement indésirable grave ni effet secondaire grave rapporté.

Sur la base du signal dose-réponse observé au travers des deux premières cohortes, la Société envisage un troisième niveau de dose dans le cadre de l’essai Audiogene, et consultera les autorités réglementaires dans le cadre de cette évaluation, tout en continuant de suivre l’évolution du cadre réglementaire et de l’environnement concurrentiel des thérapies géniques dans le domaine de la perte auditive.

« L’essai Audiogene continue de générer au fil du temps des enseignements précieux dans une population de patients très jeunes. Les signaux auditifs observés à six mois qui se maintiennent chez des enfants nés avec une surdité profonde, associés au profil de sécurité favorable et à la reproductibilité de la procédure chirurgicale avec notre système d’injection chez l’ensemble des patients et à travers les différents niveaux de dose, renforcent notre confiance dans le potentiel de la thérapie génique pour la perte auditive génétique », a déclaré le Pr Natalie Loundon, Investigatrice principale de l’essai Audiogene. « Ces résultats offrent un espoir aux familles touchées par la surdité liée à l’otoferline, et l’expertise clinique acquise grâce à Audiogene bénéficiera directement aux patients atteints d’autres formes monogéniques de perte auditive susceptibles de bénéficier d’approches similaires de thérapie génique à l’avenir. »

« Les données générées par Audiogene valident les composantes clés de notre plateforme de thérapie génique, de l’administration chirurgicale et de la sécurité tout au long de l’escalade de dose jusqu’à l’observation d’une relation dose-réponse », a commenté Amit Munshi, Président du Conseil d’administration et Directeur Général par intérim de Sensorion. « Ce socle croissant d’expérience clinique et procédurale, associé aux relations que nous avons établies avec des centres cliniques de référence, les agences réglementaires et nos partenaires, renforce notre confiance dans l’avancement du SENS-601, notre programme de thérapie génique ciblant la perte auditive liée au gène GJB2, qui a le potentiel d’être le premier administré chez l’homme. Le renforcement de notre situation financière à la suite du récent financement, ancré par l’investissement stratégique de Sanofi, positionne favorablement la Société pour mener à bien cette prochaine phase de croissance. Notre objectif est d’apporter des options thérapeutiques concrètes aux familles et aux patients qui, aujourd’hui, ne disposent d’aucun traitement pour la perte auditive génétique, et nous restons pleinement déterminés à poursuivre cette mission. »

Cette thérapie génique pour des patients souffrant de déficience en otoferline a été développée dans le cadre du RHU AUDINNOVE, un consortium composé de Sensorion avec l’Hôpital Necker Enfants Malades, l’Institut Pasteur et la Fondation pour l’Audition. Ce projet est en partie financé par l’Agence Nationale de la Recherche française, au titre du programme d’investissements d’avenir portant la référence ANR-18-RHUS-0007. Le gène OTOF, ciblé par l’essai Audiogene, a été découvert en 1999 à l’Institut Pasteur par l’équipe du Pr Christine Petit (Institut reConnect, Institut de l’Audition, Institut Pasteur), qui a également élucidé la physiopathologie de la surdité correspondante (DFNB9).

La société prévoit de communiquer régulièrement sur l’avancement du programme GJB2-GT (SENS-601) à mesure qu’il progresse vers la phase clinique, et présentera des données précliniques de sécurité, de biodistribution et d’efficacité du SENS-601 dans un poster intitulé « Safety, biodistribution and efficacy of SENS-601, an AAV-based gene therapy treatment candidate for the autosomal recessive non-syndromic deafness 1A (DFNB1A) » lors du congrès annuel de l’American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) en mai 2026 à Boston, États-Unis.

Les mutations du gène GJB2 représentent la première cause de surdité congénitale génétique, responsables d’environ 50 % des cas de perte auditive congénitale non syndromique à transmission autosomique récessive.. Le programme SENS-601 de Sensorion, développé en collaboration avec l’Institut Pasteur, cible cet important besoin médical non satisfait avec une approche de thérapie génique basée sur un vecteur AAV.

Les études préparatoires à la soumission de la CTA progressent bien, et le programme reste en bonne voie pour une soumission de la CTA au S1 2026 et une soumission IND ciblée d’ici fin 2026. Grâce à une stratégie de CTA et IND en parallèle pour les voies réglementaires européennes et américaines, le SENS-601 est positionné pour être la première thérapie génique à entrer en développement clinique pour la perte auditive liée au gène GJB2.

Source : Sensorion