Sensorion soumet une demande d’autorisation d’essai clinique, au Royaume-Uni, pour OTOF-GT, son produit de thérapie génique le plus avancé
Sensorion, société de biotechnologie pionnière au stade clinique, dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, a annoncé avoir soumis une première demande d’autorisation d’essai clinique (CTA) pour OTOF-GT auprès de la Medicines Healthcare products Regulatory (MHRA) l’agence britannique de régulation des médicaments (MHRA).
L’essai clinique de Phase 1/2 (Audiogene) vise à évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’injection intra-cochléaire d’OTOF-GT pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline chez des patients âgés de 31 mois maximum. La soumission du CTA fait suite à des études précliniques approfondies ayant permis l’évaluation de la sécurité et de l’efficacité d’OTOF-GT et à la réussite de la production d’un lot du produit pharmaceutique de thérapie génique pour l’essai clinique.
OTOF-GT, le programme de thérapie génique Adéno-Associé (AAV) à double vecteur de Sensorion est développé dans l’optique de restaurer l’audition des patients porteurs de mutations liées à un déficit en otoferline souffrant d’une perte d’audition neurosensorielle prélinguale non syndromique sévère à profonde. L’otoferline est une protéine qui est exprimée dans les cellules ciliées internes (IHC) présentes dans la cochlée et qui est essentielle à la transmission du signal jusqu’au nerf auditif. La perte d’audition liée à la déficience en otoferline est responsable de près de 8% de tous les cas de déficience auditive congénitale et environ 20 000 personnes sont concernées aux Etats-Unis et en Europe1. OTOF-GT a reçu précédemment la désignation de médicament orphelin (ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine2 et de l’Agence européenne des médicaments (EMA)3 ainsi que la désignation de maladie pédiatrique rare (RPDD) de la FDA au 4e trimestre 2022.
Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion, a commenté : « Cette première soumission constitue un jalon majeur pour notre programme OTOF-GT ainsi que pour l’ensemble de la franchise de thérapie génique de Sensorion. Nous prévoyons d’autres demandes d’autorisation d’essais cliniques dans d’autres pays, celle-ci étant la première, et nous espérons pouvoir commencer le recrutement de patients dans les meilleurs délais, sous réserve de l’approbation du CTA. Nous nous réjouissons de poursuivre notre collaboration avec les cliniciens, les autorités réglementaires et les groupes de patients pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits dans le domaine très complexe de l’audition ».
Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion, a ajouté : « Il n’existe actuellement aucun médicament approuvé pour les patients porteurs de mutations du gène codant pour l’otoferline. Notre ambition est de changer la prise en charge des nouveau-nés souffrant d’une déficience en otoferline, en réduisant la dépendance aux implants cochléaires, ce qui améliorerait considérablement leur qualité de vie. Nous sommes persuadés que la thérapie génique a le potentiel d’offrir des solutions thérapeutiques à long-terme à ces patients et à ceux souffrant d’autres maladies de l’oreille interne. Nous sommes très enthousiastes à l’idée de faire progresser OTOF-GT au stade clinique ».
Sensorion prévoit de soumettre une demande d’autorisation d’essai clinique en Europe dans les prochaines semaines.
Source et visuel : Sensorion
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1 Rodríguez-Ballesteros M, Reynoso R, Olarte M, Villamar M, Morera C, Santarelli R, Arslan E, Medá C, Curet C, Völter C, Sainz-Quevedo M, Castorina P, Ambrosetti U, Berrettini S, Frei K, Tedín S, Smith J, Cruz Tapia M, Cavallé L, Gelvez N, Primignani P, Gómez-Rosas E, Martín M, Moreno-Pelayo MA, Tamayo M, Moreno-Barral J, Moreno F, del Castillo I. A multicenter study on the prevalence and spectrum of mutations in the otoferlin gene (OTOF) in subjects with nonsyndromic hearing impairment and auditory neuropathy. Hum Mutat. 2008 Jun;29(6):823-31. doi: 10.1002/humu.20708. PMID: 18381613.
2 FDA Orphan Drug Designations and Approvals https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/listResult.cfm
3 EU Community Register of orphan medicinal products https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o2698.htm