THX Pharma, BBDF et Biocodex annoncent le dépôt des demandes d’autorisation de l’essai clinique de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten juvénile (CLN3)

THX Pharma (Theranexus), société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et ses partenaires Beyond Batten Disease Foundation (BBDF), et Biocodex, annoncent aujourd’hui le dépôt des demandes d’autorisation réglementaire de l’essai clinique de phase 3 de Batten-1 (étude Batten-1-02), formulation liquide orale propriétaire de miglustat, dans la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3).

Ces demandes d’autorisation ont été déposées auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, de la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) au Royaume-Uni, ainsi que, pour l’Union Européenne, via le système centralisé d’information sur les essais cliniques (CTIS – Clinical Trials Information System), qui couvre les autorités compétentes des pays européens participant à l’étude (France, Allemagne, Pays-Bas, Danemark, Suède et Italie). Sous réserve de l’obtention de ces autorisations, le recrutement des patients devrait débuter d’ici la fin de l’année.

Batten-1-02 : une étude pivot internationale de phase 3

L’étude Batten-1-02 est un essai clinique de phase 3, ouvert, mono-bras et multicentrique, visant à démontrer l’efficacité du miglustat, sous sa formulation liquide orale propriétaire Batten-1, chez des patients pédiatriques atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten (CLN3). Le critère principal de l’étude est une évaluation de l’acuité visuelle, critère d’évaluation standardisé, validé et recommandé par la FDA.

Environ 27 patients âgés de 4 ans à 17 ans, avec une forme syndromique de la maladie de Batten CLN3 et présentant, à l’inclusion, une acuité visuelle encore évaluable dans au moins un œil, seront traités pendant 52 semaines. L’acuité visuelle sous Batten-1 sera comparée à celle documentée dans des études d’histoires naturelles conduites depuis plusieurs années par le centre expert du National Institutes of Health (NIH) aux États-Unis ainsi que par l’hôpital universitaire de Hambourg (UKE) en Allemagne.

Sur la base de nos résultats précédents, l’effet thérapeutique attendu est une stabilisation de l’acuité visuelle après un an de traitement chez les patients recevant le miglustat, par comparaison aux patients non traités. Cette étude est intégralement financée par Biocodex, conformément à l’accord de licence mondial sur Batten-1 annoncé en février 2026. Elle sera conduite dans 10 centres de référence de la maladie de Batten aux États-Unis et en Europe.

Mathieu Charvériat, Président et Directeur Général de THX Pharma, déclare : « Le dépôt de ces demandes d’autorisation marque une étape déterminante pour le programme Batten-1 et pour les familles confrontées à la maladie de Batten, pour laquelle aucun traitement n’est aujourd’hui disponible. Cette avancée illustre la mobilisation de l’ensemble de nos partenaires —les centres cliniques experts et les associations de patients — autour d’un objectif commun : démontrer, au travers de cette étude pivot internationale, la capacité de Batten-1 à ralentir le déclin de l’acuité visuelle chez les enfants atteints de cette maladie neurodégénérative rare. Nous tenons à remercier chaleureusement les familles, les investigateurs ainsi que les associations de patients pour leur engagement à nos côtés dans ce programme. »

Craig Benson, Fondateur et Président du Conseil d’Administration de la Beyond Batten Disease Foundation, déclare : « Chaque famille qui rejoint cette étude le fait avec l’espoir que la science arrivera à temps pour son enfant. Le dépôt de ces demandes d’autorisation nous rapproche concrètement de ce moment : celui où les premiers patients pourront être inclus dans l’essai. En tant qu’association de patients atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten la plus importante au monde, nous portons une responsabilité que nous prenons très au sérieux envers les familles qui nous ont fait confiance depuis 2008. Nous mesurons le chemin qu’il reste à parcourir, mais aussi la distance déjà franchie grâce à l’engagement de nos partenaires et des équipes cliniques mobilisées sur plusieurs continents. »

Nicolas Coudurier, Directeur Général de Biocodex ajoute : « Nous franchissons une étape concrète de la mise en œuvre de notre accord de licence mondiale avec THX Pharma. Conformément à cet accord, Biocodex apporte son soutien scientifique et financier au programme Batten-1, dont l’étude de phase 3 est pilotée par THX Pharma et mobilise des centres experts en Amérique du Nord et en Europe, aux côtés de la Beyond Batten Disease Foundation. Cet engagement s’inscrit dans une expertise que nous construisons depuis plus de trente ans dans les maladies neurologiques rares, et prépare l’étape suivante de notre mission : accompagner demain l’accès au marché et la mise à disposition de ce traitement pour les enfants atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten et leurs familles. »

Source et visuel : THX Pharma, BBDF, Biocodex