Theranexus et la Fondation BBDF finalisent le recrutement de l’étude de phase I/II évaluant Batten-1 dans la maladie de Batten
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l’interaction entre neurones et cellules gliales et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), ont annoncé avoir finalisé le recrutement du dernier patient de l’essai clinique de phase I/II évaluant la tolérance, la pharmacocinétique du candidat médicament Batten-1 dans la forme juvénile de la maladie de Batten (ou CLN3).
Au total, six patients, atteints de la forme juvénile de la maladie de Batten, âgés de 17 ans et plus, ont été inclus dans cet essai clinique de phase I/II. Le candidat médicament Batten-1, dont le principe actif est le miglustat, leur est administré avec un protocole d’escalade de doses. Les données précoces de tolérance et de pharmacocinétique du miglustat obtenues après les 9 premières semaines de traitement dans cette population serviront pour initier la phase III, et les patients de la phase I/II sont traités et évalués sur une durée de 24 mois au total.
Franck Mouthon, Président de Theranexus, déclare : « L’achèvement du recrutement de notre étude de phase I/II est une étape importante dans le développement de Batten-1, un candidat-médicament qui vise à ralentir très fortement la progression de la forme juvénile de la maladie de Batten pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement. Notre objectif, pour la suite du développement, est de lancer une étude pivot internationale de phase II/III en 2023. »
Craig Benson, Président de la Fondation Beyond Batten Disease, ajoute : « En tant que parents et représentants de patients atteints par la forme juvénile de la maladie de Batten et de leurs familles, nous nous réjouissons de l’inclusion du dernier patient dans l’étude de phase I/II. Ce nouveau traitement Batten-1 constitue un immense espoir pour nos enfants atteints de cette maladie. »
L’étude de phase I/II est conduite par les centres de référence de la maladie de Batten aux États-Unis, avec pour investigateur principal, le Dr Gary Clark, Directeur du centre de neurologie pédiatrique du Texas Children’s Hospital à Houston.
Source et visuel : Theranexus