Alli : « le succès mitigé d’une pilule miracle anti-obésité »

Alnylam Pharmaceuticals, le chef de file des ARNi thérapeutiques, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif vis-à-vis de l’approbation du lumasiran, un ARNi thérapeutique expérimental qui cible l’ARNm de l’hydroxyacide-oxydase 1 (HAO1), codant la glycolate oxydase (GO), en cours de développement pour le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1). S’il est approuvé par la Commission européenne (CE), le lumasiran sera commercialisé en Europe sous la marque OXLUMO™.

Onxeo a annoncé une nouvelle étape dans le développement clinique d’AsiDNA™ avec le traitement de la première patiente de l’étude de phase 1b/2 Revocan1 destinée à évaluer l’effet d’AsiDNA™, son inhibiteur « first-in-class » de la réponse aux dommages de l’ADN (DDR), sur la résistance acquise à l’inhibiteur de PARP (PARPi) niraparib dans le traitement d’entretien en deuxième ligne du cancer de l’ovaire en rechute. De premiers résultats de cette étude sont attendus début 2021.

Genkyotex, société biopharmaceutique leader des thérapies NOX, annonce aujourd’hui que son principal candidat médicament, le setanaxib, a obtenu la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement de la cholangite biliaire primitive (CBP).

Valneva, société spécialisée dans les vaccins contre des maladies générant d’importants besoins médicaux, a annoncé des résultats initiaux positifs pour la deuxième étude de Phase 2 (VLA15-202) de son candidat vaccin VLA 15 contre la maladie de Lyme.

Inventiva vient d’annoncer que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé le statut « Fast Track » à odiparcil, son candidat médicament au stade clinique, pour le traitement de la MPS de type VI (MPS VI), une maladie génétique rare et progressive.

Lyonbiopôle, le pôle de compétitivité santé de la région Auvergne-Rhône-Alpes, et le Cluster i-Care Auvergne-Rhône-Alpes, créé en 2011 et spécialisé dans les technologies médicales, unissent leurs forces et lancent le i-Care LAB, lab santé de la région Auvergne-Rhône-Alpes. Son ambition : favoriser la création de nouvelles solutions pour accélérer la transformation des industries de santé.

Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes et métaboliques rares, a annoncé que le premier sujet de son essai clinique de phase 1 a reçu une administration d’AZP-3601, actuellement en développement pour le traitement de l’hypoparathyroïdie, une maladie endocrinienne rare et potentiellement invalidante. AZP-3601 est un analogue de la parathormone (PTH) qui cible une conformation spécifique du récepteur de la PTH, induisant ainsi une augmentation prolongée de la calcémie (taux de calcium dans le sang).