Edition du 18-04-2021

Alnylam : avis positif du CHMP pour OXLUMO™ afin de traiter l’hyperoxalurie primitive de type 1

Publié le jeudi 22 octobre 2020

Alnylam : avis positif du CHMP pour OXLUMO™ afin de traiter l’hyperoxalurie primitive de type 1Alnylam Pharmaceuticals, le chef de file des ARNi thérapeutiques, a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis positif vis-à-vis de l’approbation du lumasiran, un ARNi thérapeutique expérimental qui cible l’ARNm de l’hydroxyacide-oxydase 1 (HAO1), codant la glycolate oxydase (GO), en cours de développement pour le traitement de l’hyperoxalurie primitive de type 1 (HP1). S’il est approuvé par la Commission européenne (CE), le lumasiran sera commercialisé en Europe sous la marque OXLUMO™.

L’HP1 est une maladie orpheline extrêmement rare caractérisée par une production excessive d’oxalate, pouvant entraîner une insuffisance rénale terminale (IRT) et d’autres complications systémiques. L’HP1 touche environ 3,5 à 4 individus par million d’habitants en Europe et aux États-Unis. Les manifestations cliniques de la maladie étant souvent hétérogènes, le diagnostic se fait généralement tardivement, avec un délai médian d’environ six ans. L’HP1 entraîne des lésions rénales progressives et les patients atteints d’une insuffisance rénale avancée doivent subir des dialyses très régulièrement pour filtrer les résidus du sang, jusqu’à ce qu’ils soient à même de recevoir une greffe et d’être éligibles à une transplantation double ou séquentielle du foie et des reins, une intervention invasive associée à un risque élevé de morbidité et de mortalité et accompagnée d’un traitement immunosuppresseur à vie.

« Cet avis positif du CHMP reconnaît qu’OXLUMO a le potentiel de répondre au besoin urgent non satisfait des patients de tous âges touchés par l’hyperoxalurie primitive de type 1. Comme il n’existe pas de traitement pharmacologique approuvé pour l’HP1, nous pensons que c’est une nouvelle très encourageante pour ceux qui souffrent de cette maladie exceptionnellement rare et potentiellement mortelle, ainsi que pour leurs familles », a déclaré Brendan Martin, directeur suppléant de la division Europe, Canada, Moyen-Orient et Afrique (CEMEA) d’Alnylam Pharmaceuticals.

« Les personnes souffrant d’HP1 connaissent un déclin progressif de leur fonction rénale en raison d’une surproduction d’oxalate, un phénomène qui peut aboutir à une insuffisance rénale en phase terminale. Les approches thérapeutiques actuelles visent à retarder la progression de la maladie vers l’insuffisance rénale, mais n’ont aucun effet sur la surproduction d’oxalate », a déclaré Dr Pushkal Garg, directeur médical d’Alnylam Pharmaceuticals. « Lors des essais cliniques, il a été prouvé qu’OXLUMO était associé à des réductions durables et cliniquement significatives de la concentration d’oxalate dans le sang et les urines et que son profil de sécurité et de tolérabilité était encourageant. Nous sommes ravis que le CHMP ait reconnu le besoin urgent de nouveaux traitements pour toutes les tranches d’âge et qu’il ait inclus les résultats d’ILLUMINATE-B dans sa recommandation d’approbation initiale. »

L’avis positif se base sur les conclusions en matière d’efficacité et de sécurité d’OXLUMO chez les patients atteints d’HP1, et notamment sur les données des essais de Phase III ILLUMINATE-A et ILLUMINATE-B. Les critères d’évaluation primaires et secondaires comprenaient la réduction de la concentration d’oxalate dans les urines et le plasma, ainsi que la proportion de patients ayant obtenu une normalisation ou une quasi-normalisation du taux d’oxalate urinaire en réponse au traitement par OXLUMO par rapport au placebo. Les résultats de l’essai pivot ILLUMINATE-A ont été présentés en juin 2020 lors du congrès international virtuel de l’Association européenne du rein – Association européenne de dialyse et de transplantation (ERA-EDTA). Les principaux résultats de l’étude pédiatrique ILLUMINATE-B ont fait l’objet d’un rapport en septembre ; les résultats de l’analyse primaire seront présentés lors du prochain congrès annuel virtuel de l’American Society of Nephrology (ASN), le 22 octobre.

OXLUMO a obtenu la désignation de médicament prioritaire (PRIME) par l’EMA, ainsi que la désignation de médicament orphelin dans l’Union européenne. OXLUMO a également bénéficié d’un examen accéléré par l’EMA, un processus accordé aux médicaments considérés comme présentant un intérêt majeur en matière de santé publique et d’innovation thérapeutique et qui vise à mettre les nouveaux traitements à la disposition des patients plus rapidement. Alnylam a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché (demande d’AMM) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis. La FDA a accordé un examen prioritaire pour cette demande d’AMM et a fixé la date au 3 décembre 2020 en vertu de la loi sur les frais d’utilisation des médicaments sur ordonnance (PDUFA).

Source et visuel : Alnylam Pharmaceuticals

 








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