Alzprotect termine le recrutement pour l’essai de phase 2a pour AZP2006 dans la paralysie supranucléaire progressive (PSP)
Alzprotect, société biopharmaceutique française qui développe des solutions thérapeutiques pour le traitement des maladies neurodégénératives notamment de la maladie d’Alzheimer, a annoncé qu’elle a terminé le recrutement des patients pour l’essai clinique de phase 2a de la société évaluant son actif de plateforme, AZP2006 (« EZEPROGIND ») dans la paralysie supranucléaire progressive (PSP), une maladie neurodégénérative rare qui affecte gravement la marche, l’équilibre, les mouvements oculaires et, dans le dernier stade de la maladie, la capacité à avaler.
Cet essai PSP, qui s’inscrit dans un plan de développement multi-indications pour AZP2006, a recruté trente-six patients et est mené au CHU Pitié-Salpêtrière de Paris, au CHU de Lille et à la Fondation hospitalière Adolphe de Rothschild. Pour le PSP, AZP2006 s’est vu accorder le statut de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et l’Agence européenne des médicaments (EMA). Il a été testé sur 102 sujets humains en bonne santé au cours de trois essais cliniques de phase I et a rapporté une excellente tolérance, sans effets indésirables. Alzprotect est financée par le fonds Xerys Invest.
« Il s’agit d’une étape importante pour l’entreprise et bien sûr, pour la communauté des patients PSP qui souffrent de cette maladie débilitante pour laquelle il n’existe actuellement aucune option de traitement », a commenté le Dr Philippe Verwaerde, PDG d’Alzprotect. « Tous ceux d’entre nous impliqués dans le développement d’AZP2006 sont enthousiasmés par son potentiel à être utilisé comme thérapie autonome au début de la maladie, et par sa capacité à être combiné facilement avec d’autres agents à mesure que les maladies neurodégénératives progressent rapidement. À l’heure où de nouveaux agents neurologiques font l’objet d’un examen minutieux du remboursement, une modalité simple comme AZP2006 est logique en tant que complément à l’arsenal thérapeutique des maladies neurodégénératives. En tant que telle, cette phase 2a dans la PSP servira d’excellent indicateur de la tolérance des patients et des premiers signaux d’efficacité de ce candidat-médicament. »
Alzprotect développe AZP2006 (EZEPROGIND), une petite molécule disponible par voie orale qui a démontré qu’elle peut augmenter la demi-vie fonctionnelle de la progranuline dans le cerveau pour aider à restaurer l’homéostasie de la microglie dans les maladies neurodégénératives. En modulant la progranuline par l’intermédiaire de sa protéine chaperonne apparentée au trafic de lysosomes, la prosaposine, l’AZP2006 fonctionne selon un nouveau mécanisme d’action induisant la progranuline en développement clinique jusqu’à présent. En raison de son contrôle nuancé de la progranuline, AZP2006 peut être utilisé pour traiter une variété de maladies neurodégénératives et ne se limite pas à une/quelques indications. Après évaluation des r&ea cute;sultats de l’essai PSP de phase 2A, la société lancera une IND aux États-Unis pour un essai randomisé de phase 2B/3 dans cette indication. De plus, dans le cadre de son plan de développement de médicaments multi-indications, des essais supplémentaires dans trois nouvelles indications, la maladie de Parkinson GBA-1, la maladie d’Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique, seront lancés d’ici 2023.
Etude de phase 2a avec EZEPROGIND dans la PSP
L’objectif principal de cet essai clinique est d’évaluer la tolérance du produit chez les patients atteints de PSP ; renforcer les données pharmacocinétiques (PK) et pharmacodynamiques (PD) du produit après 3 mois de traitement ; et d’évaluer l’impact du traitement sur les marqueurs de la maladie (plus de 20 d’entre eux, ciblant l’inflammation et la neurodégénérescence). Cette étude de phase 2a devrait être achevée d’ici juillet 2022 et les premiers résultats publiés au troisième trimestre 2022. Dans le cadre de l’essai, 36 patients atteints de PSP reçoivent un placebo ou l’une des deux doses d’EZEPROGIND administrées par voie orale pendant 3 mois, suivies d’une période d’observation de 3 mois.
Les paramètres d’efficacité comprennent l’évaluation PK/PD d’AZP2006 chez les patients, les données de biomarqueurs sur un panel de biomarqueurs choisis et l’évaluation de quatre échelles d’évaluation PSP différentes à utiliser dans les essais ultérieurs et d’enregistrement.
Source et visuel : Alzprotect
