Edition du 19-10-2021

GenSight Biologics : octroi par la FDA de la désignation Fast Track pour GS030 comme traitement optogénétique de la rétinopathie pigmentaire

Publié le mardi 12 octobre 2021

GenSight Biologics : octroi par la FDA de la désignation Fast Track pour GS030 comme traitement optogénétique de la rétinopathie pigmentaireGenSight Biologics, une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au GS030, qui combine thérapie génique et optogénétique dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire (RP).

« La désignation Fast Track accordée par la FDA au GS030 met en évidence l’important besoin non satisfait d’un traitement sûr et efficace pour toutes les formes de rétinopathie pigmentaire, » a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « Après la publication d’un premier cas de récupération visuelle prometteur dans Nature Medicine en juin, et avec des données supplémentaires de l’essai PIONEER attendues plus tard cette année, nous sommes en excellente position dans notre quête d’un traitement de pointe pour les patients atteints de rétinopathie pigmentaire. »

Le Fast Track est un processus destiné à faciliter le développement et à accélérer l’examen de médicaments pour le traitement d’affections graves pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait. L’objectif est de mettre de nouveaux médicaments importants à la disposition des patients plus rapidement. Les médicaments qui reçoivent la désignation Fast Track peuvent être éligibles à des communications et des réunions plus fréquentes avec la FDA pour discuter du plan de développement du médicament, y compris la conception des études cliniques proposées, et assurer le recueil des données nécessaires pour soutenir l’approbation du médicament. Les médicaments avec la désignation Fast Track peuvent également être admissibles aux procédures FDA d’Accelerated Approval (approbation accélérée), de Priority Review (examen prioritaire) et de Rolling Review (examen continu) des demandes d’autorisation de mise sur le marché (NDA ou BLA) si les critères requis sont remplis.

Les thérapies optogénétiques combinent l’expression cellulaire d’opsines sensibles à la lumière avec une stimulation lumineuse au moyen d’un appareil médical. Le traitement GS030 comprend un vecteur viral (GS030-DP) optimisé pour exprimer l’opsine ChrimsonR dans les cellules ganglionnaires de la rétine, et des lunettes de stimulation lumineuse brevetées (GS030-MD) qui projettent un faisceau de lumière sur la rétine traitée, à la longueur d’onde et l’intensité appropriées pour stimuler ChrimsonR. Le vecteur de thérapie génique GS030-DP a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, et est administré par injection intravitréenne.

PIONEER est une première étude chez l’homme, multicentrique, ouverte, de recherche de dose, qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance de GS030 chez des sujets atteints de rétinopathie pigmentaire avancée. L’étude est actuellement conduite dans trois centres cliniques au Royaume-Uni, en France et aux États-Unis.

Un cas de récupération visuelle chez un patient traité avec la dose la plus faible (5e10 vg) de la thérapie génique a été publié dans la revue Nature Medicine en juin 2021. Le comité indépendant de surveillance et de suivi (Data Safety Monitoring Board ou DSMB) a récemment recommandé que la dose la plus élevée (5e11 vg) soit utilisée dans la cohorte d’extension de l’étude PIONEER. Des résultats intermédiaires additionnels pourraient être disponibles au T4 2021, et les résultats à un an chez tous les patients traités sont attendus en 2023.

Source et visuel :  GenSight Biologics








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AB Science : autorisation de l’ANSM pour initier une étude avec la molécule AB8939 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 19 octobre 2021

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM d’initier une étude clinique de Phase I/II (AB18001) évaluant la molécule AB8939 chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire. Cette autorisation intervient quelques semaines seulement après avoir reçu une autorisation similaire de l’autorité de santé canadienne [1].

Noxxon annonce l’expansion prévue de l’essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 19 octobre 2021
Noxxon annonce l'expansion prévue de l'essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les plans d’expansion de son étude clinique de phase 1/2 en cours sur NOX-A12 en association avec la radiothérapie chez les patients atteints de glioblastome (cancer du cerveau).

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 19 octobre 2021
Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Publié le 19 octobre 2021

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Publié le 19 octobre 2021
Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Publié le 19 octobre 2021
Maladies génétiques : Qarnot et l’Institut Imagine démarrent des collaborations pour optimiser la puissance de calcul et accélérer la recherche

Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Publié le 18 octobre 2021
Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Ipsen et Accent Therapeutics ont signé un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du programme METTL3 d’Accent. Cette collaboration avec Accent Therapeutics complète les partenariats annoncés dernièrement et soutient la stratégie d’expansion d’Ipsen dans les hémopathies malignes, avec un accent particulier sur la leucémie myéloïde aiguë.

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