GenSight Biologics : octroi par la FDA de la désignation Fast Track pour GS030 comme traitement optogénétique de la rétinopathie pigmentaire
GenSight Biologics, une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que la Food & Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track au GS030, qui combine thérapie génique et optogénétique dans le traitement de la rétinopathie pigmentaire (RP).
« La désignation Fast Track accordée par la FDA au GS030 met en évidence l’important besoin non satisfait d’un traitement sûr et efficace pour toutes les formes de rétinopathie pigmentaire, » a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « Après la publication d’un premier cas de récupération visuelle prometteur dans Nature Medicine en juin, et avec des données supplémentaires de l’essai PIONEER attendues plus tard cette année, nous sommes en excellente position dans notre quête d’un traitement de pointe pour les patients atteints de rétinopathie pigmentaire. »
Le Fast Track est un processus destiné à faciliter le développement et à accélérer l’examen de médicaments pour le traitement d’affections graves pour lesquelles il existe un besoin médical non satisfait. L’objectif est de mettre de nouveaux médicaments importants à la disposition des patients plus rapidement. Les médicaments qui reçoivent la désignation Fast Track peuvent être éligibles à des communications et des réunions plus fréquentes avec la FDA pour discuter du plan de développement du médicament, y compris la conception des études cliniques proposées, et assurer le recueil des données nécessaires pour soutenir l’approbation du médicament. Les médicaments avec la désignation Fast Track peuvent également être admissibles aux procédures FDA d’Accelerated Approval (approbation accélérée), de Priority Review (examen prioritaire) et de Rolling Review (examen continu) des demandes d’autorisation de mise sur le marché (NDA ou BLA) si les critères requis sont remplis.
Les thérapies optogénétiques combinent l’expression cellulaire d’opsines sensibles à la lumière avec une stimulation lumineuse au moyen d’un appareil médical. Le traitement GS030 comprend un vecteur viral (GS030-DP) optimisé pour exprimer l’opsine ChrimsonR dans les cellules ganglionnaires de la rétine, et des lunettes de stimulation lumineuse brevetées (GS030-MD) qui projettent un faisceau de lumière sur la rétine traitée, à la longueur d’onde et l’intensité appropriées pour stimuler ChrimsonR. Le vecteur de thérapie génique GS030-DP a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe, et est administré par injection intravitréenne.
PIONEER est une première étude chez l’homme, multicentrique, ouverte, de recherche de dose, qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance de GS030 chez des sujets atteints de rétinopathie pigmentaire avancée. L’étude est actuellement conduite dans trois centres cliniques au Royaume-Uni, en France et aux États-Unis.
Un cas de récupération visuelle chez un patient traité avec la dose la plus faible (5e10 vg) de la thérapie génique a été publié dans la revue Nature Medicine en juin 2021. Le comité indépendant de surveillance et de suivi (Data Safety Monitoring Board ou DSMB) a récemment recommandé que la dose la plus élevée (5e11 vg) soit utilisée dans la cohorte d’extension de l’étude PIONEER. Des résultats intermédiaires additionnels pourraient être disponibles au T4 2021, et les résultats à un an chez tous les patients traités sont attendus en 2023.
Source et visuel : GenSight Biologics