Edition du 24-09-2019

Inventiva : recrutement des 1ers patients dans une étude biomarqueur menée chez des adultes et enfants atteints de la MPS VI

Publié le mardi 3 septembre 2019

Inventiva : recrutement des 1ers patients dans une étude biomarqueur menée chez des adultes et enfants atteints de la MPS VIInventiva, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement clinique de petites molécules administrées par voie orale pour le traitement de maladies dans les domaines de la fibrose, de la surcharge lysosomale et de l’oncologie, a annoncé le recrutement des premiers patients dans une nouvelle étude biomarqueur chez des adultes et enfants atteints de mucopolysaccharidose de type VI (MPS VI).

Menée aux Etats-Unis, au centre de recherche de l’hôpital pour enfants d’Oakland, Californie (UCSF Benioff Children’s Hospital), par le Dr Paul R. Harmatz, cette étude évaluera les taux de glycosaminoglycanes dans les leucocytes (leukoGAGs) chez trois enfants et dans la peau (skinGAGs) chez trois patients adultes atteints de la MPS VI avant et après un traitement enzymatique de remplacement (TER), ainsi que chez six volontaires sains de même âge. Cette étude fait partie de la stratégie d’Inventiva de développer des biomarqueurs qui permettront d’évaluer l’efficacité d’odiparcil, le candidat médicament de la Société pour le traitement de la MPS, dans la réduction des leukoGAGs et des skinGAGS. Cette approche a été lancée suite à la recommandation de la Food and Drug Administration (FDA) quant à l’importance des biomarqueurs dans des maladies telles que les MPS1. Les résultats de cette étude sont attendus au premier semestre 2020.

Une première étude biomarqueur menée à l’initiative d’Inventiva avait montré que malgré l’administration du TER, le traitement de référence actuel, les taux de leukoGAGs restaient très élevés et qu’ils n’étaient pas modifiés une heure après l’administration du TER, alors que l’activité de l’enzyme arylsulfatase B2 était très élevée. Cette découverte suggère que les taux de leukoGAGs pourraient être réduits davantage avec un nouveau traitement, tel qu’odiparcil.

L’évaluation du niveau des leukoGAGs et des skinGAGs est réalisée dans l’étude clinique de Phase IIa iMProveS (improve MPS treatment) en cours évaluant odiparcil dans le traitement des patients atteints de la MPS VI. Suite aux récents progrès réalisés dans l’étude iMproveS, les premiers résultats pour l’ensemble des cohortes de patients sont désormais attendus d’ici la fin de l’année. Initialement, Inventiva prévoyait de publier les résultats de l’étude en deux temps: les résultats des groupes en double aveugle avec un contrôle placebo d’ici la fin de l’année suivis des résultats de la cohorte ouverte au premier trimestre 2020.

Le Dr Paul R. Harmatz, investigateur principal de cette nouvelle étude biomarqueur, a déclaré : « Je me réjouis du lancement de cette deuxième étude biomarqueur avec le recrutement des premiers patients. Après notre première étude sur des biomarqueurs qui avait démontré les limites du TER pour réduire les taux de leukoGAGs, cette nouvelle étude devrait nous permettre de mieux comprendre la dynamique de la réponse au traitement au niveau des leucocytes. Elle pourrait également nous fournir une deuxième mesure de l’accumulation de GAGs dans un tissu facilement accessible, tel que la peau, et améliorer ainsi la mesure des variations des taux intracellulaires de GAGs. »

__________________________

1 Slowly progressive, low-prevalence rare diseases with substrate deposition that results from single enzyme defects: providing evidence of effectiveness for replacement or corrective therapies; Guidance for Industry; U.S. Department of Health and Human Services Food and Drug Administration; Juillet 2018.

2 L’arylsulfatase B est une enzyme qui dégrade naturellement les GAGs dans l’organisme et qui est déficiente chez les patients atteints de la MPS VI.

Source et visuel  : Inventiva








MyPharma Editions

Unicancer : inclusion du 1er patient âgé dans la sous-étude CHECK’UP Elderly pour explorer les réponses aux immunothérapies

Publié le 24 septembre 2019
Unicancer : inclusion du 1er patient âgé dans la sous-étude CHECK’UP Elderly pour explorer les réponses aux immunothérapies

Unicancer et la Fondation ARC ont annoncé l’inclusion du premier patient dans la sous-étude gériatrique de son programme phare CHECK’UP : CHECK’UP Elderly. L’objectif principal de cette étude est de déterminer la relation entre les paramètres gériatriques et la réponse au traitement par immunothérapie (anti-PD-1 ou anti-PD-L1) chez les patients âgés de 70 ans et plus, dans 2 indications : cancer du poumon non à petites cellules (CBNPC) et carcinome épidermoïde ORL (VADS).

Deinove intègre la technologie CRISPR-cas9 pour accélérer la découverte et l’optimisation d’antibiotiques innovants

Publié le 24 septembre 2019
Deinove intègre la technologie CRISPR-cas9 pour accélérer la découverte et l’optimisation d’antibiotiques innovants

Deinove, société de biotechnologie française qui s’appuie sur une démarche d’innovation radicale pour développer des antibiotiques innovants et des ingrédients actifs biosourcés pour la cosmétique et la nutrition, a annoncé avoir étoffé sa plateforme technologique avec un outil génétique de pointe, le système CRISPR-cas9, pour renforcer ses capacités d’optimisation de microorganismes variés.

Biogen : avis favorable du CHMP pour l’utilisation des traitements à base d’interféron bêta, dont PLEGRIDY® et AVONEX® pendant la grossesse et l’allaitement

Publié le 23 septembre 2019
Biogen : avis favorable du CHMP pour l'utilisation des traitements à base d’interféron bêta, dont PLEGRIDY® et AVONEX® pendant la grossesse et l’allaitement

Biogen a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) recommande une modification des autorisations de mise sur le marché des traitements à base d’interféron bêta disponibles, dont PLEGRIDY® (peg-interféron bêta-1a) et AVONEX® (interféron bêta-1a), afin de supprimer les contre-indications concernant la grossesse et, en cas de besoin clinique, d’autoriser leur utilisation pendant la grossesse et l’allaitement chez les femmes ayant une sclérose en plaques (SEP) récurrente-rémittente.

Celltrion Healthcare : avis favorable du CHMP pour sa formulation sous-cutanée du CT-P13 (infliximab biosimilaire)

Publié le 23 septembre 2019
Celltrion Healthcare : avis favorable du CHMP pour sa formulation sous-cutanée du CT-P13 (infliximab biosimilaire)

Celltrion Healthcare a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis favorable pour le CT-P13 SC en vue d’une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne (UE) pour les personnes atteintes d’arthrite rhumatoïde (AR). Le CT-P13 SC est la version sous-cutanée du Remsima® (infliximab biosimilaire, CT-P13).

Merck : avis favorable du CHMP pour l’utilisation de Rebif® pendant la grossesse et l’allaitement si nécessaire sur le plan clinique

Publié le 23 septembre 2019
Merck : avis favorable du CHMP pour l’utilisation de Rebif® pendant la grossesse et l'allaitement si nécessaire sur le plan clinique

Merck, le groupe de sciences et technologies, a annoncé que le Comité européen pour l’évaluation des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), a émis un avis favorable pour la mise à jour du résumé des caractéristiques du produit (RCP) de Rebif®, un interféron bêta-1a (IFNß-1a), permettant ainsi aux femmes atteintes de Sclérose en Plaques Récurrente (SEP-R) de poursuivre leur traitement pendant la grossesse, si nécessaire sur le plan clinique, et pendant l’allaitement.

Sanofi : le CHMP recommande l’approbation de Dupixent® dans la polypose nasosinusienne sévère

Publié le 20 septembre 2019
Sanofi : le CHMP recommande l’approbation de Dupixent® dans la polypose nasosinusienne sévère

Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments a rendu un avis favorable concernant une troisième indication de Dupixent® (dupilumab). Le CHMP a recommandé l’approbation de Dupixent en complément à une corticothérapie par voie intranasale pour le traitement de la polypose nasosinusienne (PNS) sévère de l’adulte inadéquatement contrôlée par une corticothérapie systémique et (ou) une chirurgie des sinus.

Nanobiotix : résultats encourageants de phase I pour le radioenhancer NBTXR3

Publié le 20 septembre 2019
Nanobiotix : résultats encourageants de phase I pour le radioenhancer NBTXR3

Nanobiotix vient d’annoncer les résultats encourageants de l’étude de phase I de la société évaluant le radioenhancer NBTXR3, premier représentant de sa classe, activé par radiothérapie stéréotaxique (RTS). Ces données ont été présentées par le Dr Enrique Chajon, investigateur de l’étude, au congrès annuel de l’ASTRO 2019.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents