Ipsen fait le point sur la demande d’AMM européenne d’odévixibat pour traiter le syndrome d’Alagille
Ipsen a annoncé aujourd’hui que le Comité des médicaments orphelins (Committee for Orphan Medicinal Products ou COMP) de l’Agence européenne des médicaments (AEM) a confirmé son avis négatif, recommandant de ne pas maintenir la désignation orpheline de Bylvay® (odévixibat) dans le syndrome d’Alagille (SAG), malgré un avis favorable du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) reçu en juillet 2023.
La désignation de médicament orphelin a une forte influence sur les mécanismes de remboursement et l’accès des patients aux médicaments dans certains pays de l’Union européenne. Afin de maintenir la désignation orpheline de Bylvay dans le traitement approuvé de la cholestase hépatique intrafamiliale progressive (PFIC), Ipsen prévoit de re-soumettre auprès de l’AEM une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché sous un nouveau nom de marque pour le traitement du SAG d’ici la fin de l’année 2023.
« Nous maintenons notre engagement à apporter le plus rapidement possible une option thérapeutique indispensable aux patients atteints du syndrome d’Alagille et à leurs familles dans l’UE, car nous croyons au bénéfice potentiel que ce médicament pourrait apporter à la communauté du syndrome d’Alagille », a déclaré Christelle Huguet, Vice-Président Exécutif et Directeur de la Recherche et du Développement d’Ipsen. « Nous sommes déçus de l’avis du COMP car le règlement sur les médicaments orphelins vise à stimuler la recherche et le développement pour les maladies rares. L’approche actuelle pour évaluer le “bénéfice significatif ” menace de compromettre les objectifs de ce règlement. »
Le CHMP et le COMP ont examiné les données du programme d’essais cliniques évaluant Bylvay, y compris l’étude ASSERT, un essai multicentrique de Phase III, randomisé, en double aveugle, contrôlé contre placebo, dont l’objectif est d’évaluer l’efficacité et l’innocuité de Bylvay dans le traitement du SAG. Les données positives de l’essai ASSERT, présentées au congrès 2023 de la European Society for Pediatric Gastroenterology Hepatology and Nutrition, ont démontré que Bylvay apportait des améliorations statistiquement et cliniquement significatives du prurit, dès la première semaine suivant le début du traitement. Ces améliorations ont été continues au cours des 24 semaines de l’étude. Plus de 90 % des patients ont rapporté une évolution du prurit (≥ 1 point à tout moment pendant 24 semaines). L’incidence globale des effets indésirables suite à la prise du traitement était similaire à celle du placebo. Aucun patient n’a interrompu l’essai et 96 % des patients sont passés à l’étude d’extension ouverte.
Bylvay a été approuvé en 2021 aux États-Unis comme première option de traitement médicamenteux chez les patients âgés de trois mois et plus avec un prurit cholestatique dû à la PFIC, et pour le traitement de la PFIC chez les patients âgés de six mois et plus au sein de l’UE. En juin 2023, Bylvay a également été approuvé aux États-Unis pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients âgés de douze mois et plus atteints du SAG.
Bylvay bénéficie d’une exclusivité orpheline pour le traitement de la PFIC aux États-Unis et au sein de l’UE. Bylvay a également reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement du SAG et de l’atrésie des voies biliaires (AVB), aux États-Unis et au sein de l’UE. Bylvay est en phase de développement avancé pour une potentielle troisième indication à venir, l’AVB, une maladie hépatique cholestatique rare chez l’enfant, dans le cadre de l’essai de Phase III BOLD.
Source : Ipsen