Ipsen / Genfit : la FDA accorde un examen prioritaire pour le dépôt du dossier de demande d’autorisation d’elafibranor
Ipsen et Genfit ont annoncé aujourd’hui que les autorités américaines (FDA) ont accepté le dépôt du dossier de demande d’autorisation (NDA : New Drug Application) du médicament expérimental elafibranor. Le médicament expérimental, un double agoniste du récepteur activé des proliférateurs de peroxysomes (PPAR) alpha et delta (α,δ), administré une fois par jour par voie orale, pourrait devenir le premier nouveau traitement de deuxième ligne contre la CBP, une maladie cholestatique rare du foie, depuis près d’une décennie. La date cible PDUFA de la FDA qui procède actuellement à un examen prioritaire est le 10 juin 2024.
L’Agence européenne du médicament (EMA) a également validé la demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d’elafibranor soumise par Ipsen. L’examen de la demande déposée auprès du Comité des médicaments à usage humain (CHMP : Committee for Medicinal Products for Human Use) de l’EMA a débuté le 26 octobre 2023. Par ailleurs, une troisième demande d’approbation réglementaire d’elafibranor soumise simultanément a été validée pour examen par l’autorité réglementaire compétente au Royaume-Uni (MHRA : Medicines and Healthcare products Regulatory Agency).
« Nous nous réjouissons d’avoir soumis avec succès plusieurs demandes simultanées d’autorisation d’elafibranor, affirmant ainsi notre ambition d’apporter le plus rapidement possible un nouveau médicament indispensable au plus grand nombre de personnes vivant avec la CBP, » a déclaré Christelle Huguet, Vice-Présidente exécutive et directrice de la Recherche et du Développement, Ipsen. « Il s’agit d’une maladie dans laquelle de nombreux patients subissent une détérioration de leur état de santé ainsi que des symptômes invalidants malgré le traitement qu’ils reçoivent. S’il est approuvé, elafibranor a le potentiel de changer la prise en charge de cette maladie difficile pour les personnes atteintes en leur offrant un nouveau choix de traitement en deuxième ligne, le nombre d’options efficaces étant actuellement limité. »
La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare et progressive1 dans laquelle les voies biliaires du foie sont progressivement détruites2. L’atteinte des canaux biliaires peut limiter la capacité du foie à débarrasser le corps des toxines, contribuant aux lésions hépatiques et à l’apparition de tissu cicatriciel, menant à la cirrhose1,2,3. Les symptômes courants de la CBP incluent un état de fatigue généralisé et un prurit (démangeaisons) qui peuvent être particulièrement invalidants4. En l’absence de traitement, la CBP peut entraîner une insuffisance hépatique ou, dans certains cas, la mort1 . La prévalence de la CBP est plus forte chez les femmes avec neuf femmes diagnostiquées pour chaque homme3. Une part importante des personnes vivant avec la CBP ne bénéficient pas des traitements existants5,6,7.
« Ces acceptations simultanées de nos soumissions réglementaires constituent une nouvelle étape importante dans le parcours d’elafibranor. Nous sommes ravis de nous associer à Ipsen qui comprend bien les tenants et aboutissant du processus réglementaire des maladies rares, » a déclaré Pascal Prigent, Directeur Général de GENFIT. « Nous savons qu’Ipsen partage le même objectif que GENFIT : apporter le plus rapidement possible une nouvelle option de traitement indispensable aux personnes vivant avec la CBP. Nous attendons avec impatience de communiquer les prochaines avancées d’elafibranor dans le cadre des processus d’examen réglementaire. »
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Références
1. Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol. 114(1):48–63.
2. European Association for the Study of the Liver. 2017. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 67(1):145-172.
3. Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
4. Kumagi T & Heathcote EJ. 2008. Primary biliary cirrhosis. Orphanet J Rare Di. 3:1.
5. Ali AH, Byrne TJ, Lindor KD. 2015. Orphan drugs in development for primary biliary cirrhosis: challenges and progress. Orphan Drugs: Research and Reviews. 5(1), pp..83-97 numbers.
6. Corpechot C, et al. 2011. Early primary biliary cirrhosis: biochemical response to treatment and prediction of long-term outcome. J Hepatol. 55:1361-7.
7. Aguilar MT and Chascsa DM. 2020. Update on emerging treatment options for primary biliary cholangitis. Hepat Med. Pp.69-77.
8. Kowdley. K.V, et al. NEJM. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2306185