Edition du 21-04-2019

Ksilink et CECS/I-Stem partenaires pour la recherche de traitements dans l’autisme et la dystrophie myotonique de Steinert

Publié le jeudi 7 février 2019

Ksilink et CECS/I-Stem partenaires pour la recherche de traitements dans l'autisme et la dystrophie myotonique de SteinertL’Institut public-privé de recherche translationnelle Ksilink et le CECS (Centre d’Etude des Cellules Souches) de l’Institut des cellules souches pour le traitement et l’étude des maladies monogéniques (I-Stem) ont conclu un partenariat stratégique pour développer de nouveaux principes actifs destinés au traitement des maladies musculaires et neurobiologiques, grâce au criblage moléculaire.

A travers ce partenariat inédit, les deux centres de recherches, Ksilink (Strasbourg – 67) et I-Stem (Corbeil-Essonnes – 91), fédèrent leurs domaines d’expertise pour identifier de nouvelles substances actives potentiellement efficaces dans le traitement de l’autisme et de la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie neuromusculaire.

« I-Stem possède une forte expérience dans le développement de modèles de culture cellulaire spécifiques, basés sur le patient, et dans le développement d’essais précliniques notamment.» a déclaré le directeur général de Ksilink, le Dr Ulf Nehrbass. Pour Raymond Zakhia, Directeur général de CECS/I-Stem « Ksilink utilisera nos modèles de culture cellulaire, notamment de l’autisme d’origine génétique et de la dystrophie myotonique de Steinert, pour tester, automatiquement et avec l’aide de l’intelligence artificielle, des candidats- médicaments à partir d’une grande chimiothèque de substances de la société pharmaceutique Sanofi. Une étape dont nous avons besoin pour faire avancer nos recherches jusqu’aux malades. » En effet, les équipes d’I-Stem sont parvenues à reproduire des modèles cellulaires de ces deux pathologies à partir de tissus de malades grâce auxquels l’équipe d’Alexandra Benchoua a identifié une première molécule capable d’atténuer les symptômes de l’autisme d’origine génétique.

De son côté, Ksilink apportera à ce partenariat, la maitrise d’une technologie à haut débit entièrement automatisée indispensable pour faire interagir des modèles cellulaires et des chimiothèques géantes de substances et obtenir ainsi des résultats significatifs. Ksilink dispose par ailleurs de techniques d’imagerie permettant d’analyser les cultures de cellules automatiquement et avec l’utilisation d’algorithmes de deep learning (technologie d’intelligence artificielle) qui permet de détecter des changements structurels – même très légers et hétérogènes – dans les cellules lorsqu’elles sont exposées à une substance potentiellement active.

« Nous ne nous concentrons pas sur une molécule cible spécifique ou sur une voie de transduction du signal spécifique; nous testons plutôt les substances dans l’ensemble d’un système cellulaire complexe. Il y a ainsi de fortes chances d’identifier une nouvelle substance active qui représente une toute nouvelle classe de substances actives. La molécule cible et le mécanisme d’action exact seront ensuite déterminés en aval dans le cadre du développement du médicament.  » explique Mona Boyé, responsable du développement commercial chez Ksilink. « Le candidat-médicament passera en développement préclinique puis clinique. La probabilité que cette approche innovante d’identification de nouvelles substances actives aboutisse à un médicament est beaucoup plus élevée qu’avec les approches classiques», renchérit  le Directeur Général de Ksilink, Ulf Nehrbass.

Pour Raymond Zakhia, Directeur Général de CECS/I-Stem, ce partenariat est un pas de plus vers la mise à disposition de nouvelles solutions thérapeutiques pour les malades : « Notre collaboration avec Ksilink va contribuer à accélérer nos travaux pour faire émerger une médecine innovante au bénéfice des malades. En à peine 15 ans, I-Stem, pionnier dans le domaine, a permis de démontrer le potentiel des cellules souches comme médicaments mais également comme outils pour le repositionnement de molécules dans le traitements de maladies rares et ou génétiques ».

Source : Ksilink / I-Stem








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