Edition du 29-09-2020

Médicaments orphelins : les derniers avis du Comité de l’EMA

Publié le vendredi 22 avril 2016

Médicaments orphelins : les derniers avis du Comité de l'EMAL’ANSM fait le point sur la réunion du 21 au 23 mars 2016 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu au cours de cette session 18 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 18 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– La prévention de la maladie à cytomegalovirus (brincidofovir)
– Le sarcome des tissus mous (anticorps monoclonal)
– La leucémie aigüe myéloïde (2 médicaments chimiques)
– L’atrophie musculaire spinale et bulbaire liée à l’X (maladie de Kennedy) (médicament chimique)
– L’amaurose congénitale de Leber (oligonucléotide antisens)
– L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique)
– La sclérodermie systémique (thérapie cellulaire)
– La prévention de la maladie du greffon contre l’hôte (cannabidiol)
– La lipomatose symétrique familiale (combinaison de plusieurs composés)
– L’uvéite non infectieuse (fluocinolone)
– La paralysie supranucléaire progressive (anticorps anti-tau humain)
– La bêta-thalassémie intermédiaire et majeure (médicament chimique)
– Le syndrome d’Angelman (thérapie génique)
– La sclérose latérale amyotrophique (facteur neurotrophique)
– Le lymphome T cutané (resiquimod)
– La neurodégénérescence associée à un déficit en pantothénate kinase (médicament chimique)
– Le mésothéliome malin (médicament chimique)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

– ALPROLIX (eftrenonacog alfa) et IDELVION (albutrepenonacog alfa) dans le traitement de l’hémophilie B

Consulter le communiqué du COMP de mars 2016 sur le site de l’Agence européenne des médicaments

Source : ANSM








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