Edition du 04-10-2022

Médicaments orphelins : les derniers avis du Comité de l’EMA

Publié le vendredi 22 avril 2016

Médicaments orphelins : les derniers avis du Comité de l'EMAL’ANSM fait le point sur la réunion du 21 au 23 mars 2016 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Le COMP a rendu au cours de cette session 18 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins et a recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 18 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– La prévention de la maladie à cytomegalovirus (brincidofovir)
– Le sarcome des tissus mous (anticorps monoclonal)
– La leucémie aigüe myéloïde (2 médicaments chimiques)
– L’atrophie musculaire spinale et bulbaire liée à l’X (maladie de Kennedy) (médicament chimique)
– L’amaurose congénitale de Leber (oligonucléotide antisens)
– L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique)
– La sclérodermie systémique (thérapie cellulaire)
– La prévention de la maladie du greffon contre l’hôte (cannabidiol)
– La lipomatose symétrique familiale (combinaison de plusieurs composés)
– L’uvéite non infectieuse (fluocinolone)
– La paralysie supranucléaire progressive (anticorps anti-tau humain)
– La bêta-thalassémie intermédiaire et majeure (médicament chimique)
– Le syndrome d’Angelman (thérapie génique)
– La sclérose latérale amyotrophique (facteur neurotrophique)
– Le lymphome T cutané (resiquimod)
– La neurodégénérescence associée à un déficit en pantothénate kinase (médicament chimique)
– Le mésothéliome malin (médicament chimique)

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

– ALPROLIX (eftrenonacog alfa) et IDELVION (albutrepenonacog alfa) dans le traitement de l’hémophilie B

Consulter le communiqué du COMP de mars 2016 sur le site de l’Agence européenne des médicaments

Source : ANSM








MyPharma Editions

Owkin : Alban de La Sablière nommé au poste de Chief Business Officer

Publié le 4 octobre 2022
Owkin : Alban de La Sablière nommé au poste de Chief Business Officer

Owkin, biotech spécialisée dans l’IA appliquée à la recherche médicale, a annoncé aujourd’hui la nomination d’Alban de La Sablière au poste de Chief Business Officer. Ancien responsable international des partenariats chez Sanofi, il aura pour objectif d’accompagner l’entreprise dans son développement et sa croissance.

DBV Technologies : nomination du Président de son Comité d’Audit et de Danièle Guyot-Caparros au Conseil d’Administration

Publié le 4 octobre 2022
DBV Technologies : nomination du Président de son Comité d’Audit et de Danièle Guyot-Caparros au Conseil d’Administration

DBV Technologies, une société biopharmaceutique de phase clinique, a annoncé aujourd’hui que M. Timothy E. Morris, administrateur indépendant membre du Comité d’Audit et du Conseil d’Administration (le « Conseil ») de DBV, a été nommé Président du Comité d’Audit en remplacement de Mme Viviane Monges qui quitte le Conseil à compter du 3 octobre 2022.

Alexion : Ultomiris obtient une AMM dans le traitement de la myasthénie acquise généralisée

Publié le 4 octobre 2022
Alexion : Ultomiris obtient une AMM dans le traitement de la myasthénie acquise généralisée

Alexion, AstraZeneca Rare Disease, annonce l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché par la Commission européenne pour Ultomiris (ravulizumab)* en tant que nouvelle option thérapeutique dans le traitement de patients adultes atteints de myasthénie acquise généralisée (MAg) à anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine (AChR).

Medesis Pharma renforce sa gouvernance

Publié le 4 octobre 2022
Medesis Pharma renforce sa gouvernance

Medesis Pharma, société de biotechnologie pharmaceutique développant des candidats médicaments à partir de sa technologie propriétaire Aonys® d’administration de principes actifs dans des nano micelles par voie buccale proposera la nomination de deux nouveaux membres du Conseil de Surveillance, Robert J. Alonso et Walt A. Linscott, Esq. MSc., lors de la prochaine Assemblée générale, fixée au 27 octobre 2022.

Pheon Therapeutics lève 68 millions de dollars pour développer de nouveaux conjugués anticorps-médicaments

Publié le 3 octobre 2022
Pheon Therapeutics lève 68 millions de dollars pour développer de nouveaux conjugués anticorps-médicaments

Pheon Therapeutics, spécialiste majeur des conjugués anticorps-médicaments (ADC) développant des ADC (conjugués anticorps-médicaments) de nouvelle génération pour un large éventail de cancers difficiles à traiter, a annoncé avoir obtenu un financement de 68 millions de dollars (68,3 M€) de série A en mars 2022. Cet investissement permettra à Pheon de faire progresser son programme phare ADC jusqu’à la preuve de concept clinique et d’établir un pipeline de nouveaux ADC.

Valbiotis : résultats complémentaires positifs de l’étude clinique HEART sur TOTUM•070 contre l’hypercholestérolémie

Publié le 3 octobre 2022
Valbiotis : résultats complémentaires positifs de l’étude clinique HEART sur TOTUM•070 contre l’hypercholestérolémie

Valbiotis : résultats complémentaires positifs de l’étude clinique HEART sur TOTUM•070 contre l’hypercholestérolémieValbiotis, entreprise de Recherche et Développement engagée dans l’innovation scientifique, pour la prévention et la lutte contre les maladies métaboliques et cardiovasculaires, présente les résultats complémentaires positifs de l’étude clinique de Phase II HEART avec TOTUM•070 contre l’hypercholestérolémie.

Poxel : désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PXL770 dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante

Publié le 3 octobre 2022
Poxel : désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PXL770 dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante

Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) au PXL770 pour le traitement des patients atteints de polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents