Edition du 29-11-2022

Minoryx Therapeutics : désignation de médicament orphelin de l’UE pour le leriglitazone dans l’ataxie de Friedreich

Publié le mardi 12 novembre 2019

Minoryx Therapeutics : désignation de médicament orphelin de l'UE pour le leriglitazone dans l’ataxie de FriedreichMinoryx Therapeutics, une société spécialisée dans le développement de traitements innovants contre des maladies orphelines du système nerveux central (SNC), a annoncé aujourd’hui que son principal candidat médicament, le leriglitazone (MIN-102), a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Commission Européenne pour le traitement de l’ataxie de Friedreich.

L’ataxie de Friedreich est une maladie génétique neurodégénérative orpheline sévère, caractérisée par une perte de coordination et de force musculaire. Elle résulte d’une déficience en frataxine qui génère un dysfonctionnement mitochondrial. À l’heure actuelle, on ne peut traiter que les symptômes de la maladie. L’ataxie de Friedreich touche une personne sur 40 000 dans le monde et se déclare entre 5 et 18 ans.

Le leriglitazone (MIN-102) est un nouvel agoniste sélectif du PPAR gamma, biodisponible par voie orale et qui pénètre dans le cerveau. Il est capable d’engager le récepteur cible dans le système nerveux central (SNC). Le potentiel thérapeutique et le mode d’action unique de leriglitazone ont été démontrés dans de nombreux modèles précliniques de maladies du SNC. Ces recherches ont montré un effet anti-oxidant, anti-inflammatoire et neuroprotecteur. Le leriglitazone améliore la fonction et la biogenèse mitochondriales, encourage la remyélinisation, facilite le métabolisme des lipides et retarde la progression de l’atteinte neurologique. Le leriglitazone est en cours de développement clinique avancé dans l’adrénomyéloneuropathie (AMN) et dans l’ataxie de Friedreich (FRDA).

« Après la récente désignation de médicament orphelin de la FDA pour le leriglitazone dans l’ataxie de Friedreich, nous sommes ravis que l’Europe nous accorde également ce statut. Cela conforte le potentiel de ce nouveau candidat médicament et notre engagement à changer la vie des patients souffrant de maladies orphelines graves », souligne Marc Martinell, DG de Minoryx. « Le leriglitazone est notre principal candidat médicament et il est actuellement bien avancé dans son développement clinique dans plusieurs indications graves dans le système nerveux central. Le recrutement des patients est finalisé dans l’essai AMN ainsi que dans l’étude FRDA. Nous avons prévu de présenter nos résultats d’ici fin 2020. »

Source : Minoryx Therapeutics








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