Myopathie de Duchenne : premiers résultats intermédiaires encourageants de l’essai AVANCE-1

SQY Therapeutics annonce les premiers résultats intermédiaires de l’essai clinique AVANCE-1, qui évalue SQY51 chez des enfants et des adultes atteints de myopathie de Duchenne à l’hôpital Raymond-Poincaré de Garches. Ce traitement expérimental utilise la technologie des oligonucléotides antisens tricyclo-DNA (tcDNA_ASO) pour permettre la production de dystrophine par saut de l’exon 51.

Les biopsies musculaires des deux premiers participants ayant terminé la phase 2a à la dose la plus faible montrent une restauration de la dystrophine de l’ordre de 5 %, contre des niveaux quasiment nuls avant traitement. Une diminution d’environ 60 % de la créatine kinase, marqueur sanguin de lésions musculaires, a également été observée dans la population étudiée. Des baisses allant jusqu’à 80 % de la créatine kinase et de la myomésine-3 ont été rapportées chez des participants non ambulants.

Chez les participants marchants recevant la dose la plus élevée, soit 25 mg/kg, les évaluations exploratoires suggèrent un maintien des performances motrices après trois ans de suivi.

Des effets indésirables rénaux et sanguins liés à l’exposition au traitement ont conduit à adapter les modalités d’administration. Un cas de thrombose veineuse cérébrale associé à une polyglobulie a été rapporté, avec résolution sans séquelles.

Ces données constituent des premiers signes d’activité biologique de SQY51. Elles restent préliminaires : le faible effectif et l’absence de groupe témoin ne permettent pas encore de conclure à une efficacité clinique démontrée. Le suivi des participants et l’évaluation de la sécurité se poursuivent.

Ces résultats seront présentés par Luis Garcia, président de SQY Therapeutics, le 5 novembre 2026 à la conférence TIDES Europe, à Amsterdam.

Source : SQY Therapeutics