Novadip obtient la désignation RMAT de la FDA pour NVD003 dans la pseudarthrose congénitale du tibia
Novadip Biosciences, société de biotechnologie clinique de stade avancé, spécialisée en médecine régénérative, annonce aujourd’hui que la FDA a accordé la désignation Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) pour NVD003, son produit de régénération tissulaire, dans le traitement de la pseudarthrose congénitale du tibia.
La désignation RMAT, accordée aux thérapies cellulaires, aux produits d’ingénierie tissulaire thérapeutique et aux produits à base de cellules et de tissus humains, témoigne de la confiance accordée par la FDA face aux données cliniques préliminaires de Novadip. Elles indiquent que NVD003 pourrait répondre à des besoins médicaux non satisfaits dans la pseudarthrose congénitale du tibia, une maladie osseuse pédiatrique rare. Cette désignation ne peut être accordée que dans le cadre d’une autorisation IND, que Novadip a obtenue en 2021.
Les résultats qui ont mené à cette désignation par la FDA sont issus d’un essai de phase 1b/2a (NCT05693558) portant sur quatre patients atteints de pseudarthrose congénitale du tibia. En combinant les résultats à 12 mois de cet essai avec ceux de quatre autres enfants traités par NVD003 dans le cadre de deux programmes d’usage compassionnel en Belgique, on constate que 88 % des patients, pour lesquels les interventions chirurgicales antérieures avait échoué, ont obtenu la guérison de leurs fractures grâce à NVD003.
« Cette désignation RMAT est une étape majeure pour Novadip, dans notre parcours de commercialisation de NVD003, avec comme objectif une mise sur le marché en 2027, notamment aux États-Unis », déclare Denis Dufrane, MD, PhD, CEO de Novadip. « NVD003 répond parfaitement aux exigences de la FDA pour cette désignation, car il s’agit d’un produit de régénération tissulaire destiné au traitement de la pseudarthrose congénitale du tibia, une maladie grave, rare et invalidante qui touche les enfants. »
« Du fait de la nouveauté inhérente aux thérapies régénératives, il n’existe souvent aucun précédent réglementaire quant aux preuves nécessaires pour démontrer l’efficacité dans des indications de maladies rares », explique Judy Ashworth, directrice médicale de Novadip. « L’obtention de la désignation RMAT pour NVD003, pour le traitement des enfants atteints de pseudarthrose congénitale du tibia, nous conforte dans l’idée que la FDA juge notre approche et nos résultats préliminaires convaincants, et que nous sommes sur la bonne voie, avec le lancement ce mois-ci de notre essai pivot de phase 3. »
Novadip a obtenu en 2020 la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation) et de médicament pédiatrique rare (Rare Pediatric Designation) de la FDA pour NVD003 dans le traitement de la pseudarthrose congénitale du tibia. La société a également obtenu la désignation Fast Track en 2023.
La pseudarthrose congénitale du tibia concerne moins de 3,5 naissances vivantes sur 150 000. C’est une maladie rare dont le traitement est difficile. Une fois qu’une fracture survient, on constate habituellement de nouvelles fractures. Les enfants touchés par cette pathologie peuvent être confrontés à une mobilité réduite et à des années de chirurgie correctrice pour tenter de réparer et de stabiliser l’os. Il n’est pas rare que ces patients finissent par subir une amputation.
Dans le cadre de l’essai pivot de phase 3 dans la pseudarthrose congénitale du tibia, le premier site clinique devrait ouvrir avant fin juin 2025, avec un recrutement aux États-Unis et en Europe qui débutera peu après.
NVD003 pourrait générer un chiffre d’affaires de 1,4 milliard de dollars pour les défauts osseux importants chez les patients pédiatriques et adultes. (Source : analyse Evaluate)
Source e t visuel : Novadip Biosciences