
Le Conseil d’administration du Leem (Les Entreprises du Médicament) a élu, mardi 5 juillet 2022, Thierry Hulot (Président Directeur Général de Merck en France) à la présidence du Leem, pour un mandat de deux ans.
Pharnext, société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle, a annoncé la mise à jour de son programme clinique de Phase 3 (études PLEO-CMT et PLEO-CMT-FU) visant à évaluer le candidat PXT3003 dans le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A) chez l’adulte. Les premiers résultats de l’étude PLEO-CMT sont désormais attendus d’ici le mois d’octobre 2018.
Prof Daniel Cohen, Co-fondateur et Directeur Général de Pharnext a déclaré : « Nous sommes ravis de mener à bien cet essai clinique de Phase 3 dont nous prévoyons d’annoncer les premiers résultats d’ici octobre de cette année. Notre PLEODRUG ™ PXT3003 a déjà montré de premiers signes d’efficacité lors de notre étude de Phase 2 dans la CMT1A. Nous espérons pouvoir apporter cette solution thérapeutique innovante pour les patients atteints de cette maladie très invalidante pour laquelle il n’existe à ce jour aucune alternative aux soins paliatifs ».
La PLEODRUG™ PXT3003 « first-in-class », issue de la plateforme de R&D PLEOTHERAPY™ de Pharnext, est une nouvelle combinaison fixe à faible dose de baclofène, naltrexone et sorbitol, disposant de la désignation « médicament orphelin » tant en Europe qu’aux Etats-Unis. PXT3003 s’est déja avéré sûr et bien toléré au cours d’une étude de Phase 2. Une amélioration fonctionnelle, au-delà de la stabilisation, a également été observée avec la dose la plus élevée chez les patients CMT1A, évaluée par la variation des scores ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) et CMTNS (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score). Ces résultats sont publiés dans la revue scientifique Orphanet Journal of Rare Diseases.
PXT3003 est actuellement évalué par une étude pivot de Phase 3 de 15 mois, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo. Initiée en décembre 2015, elle a recruté des patients âgés de plus de 16 ans et atteints de la maladie de CMT1A légère à modérée, dans 30 centres cliniques à travers l’Europe, les Etats-Unis et le Canada. Le critère principal d’évaluation de l’efficacité porte sur la variation du score ONLS à 12 et 15 mois de traitement afin de mesurer l’amélioration fonctionnelle des patients sous PXT3003. Des critères additionnels d’évaluation incluent des mesures fonctionnelles et électrophysiologiques.
Le développement clinique se poursuit par une étude d’extension de Phase 3 (PLEO-CMT-FU), multicentrique, d’une durée de 9 mois, initiée en mars 2017 dans le but d’évaluer le profil d’innocuité et de tolérance de PXT3003 à long terme chez les patients qui ont complété l’étude PLEO-CMT.
Après avoir franchi avec succès plusieurs étapes de l’essai de Phase 3, notamment une évaluation favorable des données par le Comité Indépendant de Surveillance (DSMB : Data Safety Monitoring Board) en septembre 2017, une analyse de variabilité à l’aveugle en novembre 2017 et une analyse de futilité en novembre 2017, Pharnext compte annoncer les résultats de son étude pivot PLEO-CMT d’ici le mois d’octobre 2018.
Source et visuel : Pharnext
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Urovant Sciences, une filiale en propriété exclusive de Sumitovant Biopharma, et Pierre Fabre Médicament ont annoncé la conclusion d’un contrat de licence exclusif permettant à Pierre Fabre d’enregistrer et de commercialiser le vibégron pour le traitement de l’hyperactivité vésicale dans l’Espace économique européen, au Royaume-Uni et en Suisse, et dans certains territoires optionnels, qui comprennent notamment les pays francophones d’Afrique subsaharienne, la Turquie et certains pays d’Europe de l’Est.
Les laboratoires Mayoly Spindler viennent d’annoncer la signature du contrat d’acquisition du groupe Pharm Nature, entreprise bretonne spécialisée dans la conception et la commercialisation de compléments alimentaires haut de gamme à base de plantes et d’ingrédients naturels. À travers cette opération, Mayoly Spindler poursuit son développement dans le secteur des compléments alimentaires avec l’ambition de devenir un des leaders du marché européen.
Le laboratoire pharmaceutique français, Juvisé Pharmaceuticals, est récemment parvenu à un accord avec AbbVie pour l’acquisition des droits commerciaux mondiaux de Pylera®, une trithérapie indiquée dans l’éradication d’Helicobacter pylori, responsable d’infections gastro-intestinales. Les détails de cette transaction restent non divulgués.
Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé aujourd’hui la publication de deux articles précliniques portant sur le PXL065 et le PXL770 dans le traitement de l’adrénoleucodystrophie (ALD) liée au chromosome X.
L’Institut Curie, premier centre français de lutte contre le cancer, associant un centre menant une recherche interdisciplinaire tant fondamentale qu’appliquée en cancérologie et un ensemble hospitalier de pointe, a annoné la signature d’un accord-cadre stratégique pour une durée de 5 ans avec Janssen-Cilag, une des sociétés pharmaceutiques du groupe Johnson & Johnson.
Sanofi Global Health a annoncé le lancement d’Impact®, une nouvelle marque de médicaments de référence produits par Sanofi qui seront distribués sans aucun profit aux populations à risque des pays les plus pauvres de la planète. La marque Impact® qui englobe, entre autres, l’insuline, le glibenclamide et l’oxaliplatine, permettra d’assurer la distribution de 30 médicaments de Sanofi dans 40 pays à faible revenu.
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