Edition du 22-01-2021

Pharnext : résultats positifs de Phase 3 pour PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A

Publié le mardi 16 octobre 2018

Pharnext : résultats positifs de Phase 3 pour PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1APharnext, société biopharmaceutique pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovants basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle, a annoncé les résultats positifs de son essai clinique pivot de Phase 3 (PLEO-CMT) évaluant deux doses du PXT3003 contre placebo sur 15 mois pour le traitement de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (CMT1A).

PLEO-CMT était une étude pivot de Phase 3 en double aveugle, d’une durée de 15 mois, qui évaluait l’efficacité et l’innocuité de PXT3003 comparativement au placebo pour le traitement des patients atteints de CMT1A légère à modérée. L’essai a étudié deux doses de PXT3003 et les patients ont été randomisés 1: 1: 1. L’étude a inclus 323 patients, âgés de 16 à 65 ans, répartis sur 30 sites en Europe, aux États-Unis et au Canada. Son critère principal d’évaluation était la variation du score ONLS (Overall Neuropathy Limitations Scale) qui mesure le handicap du patient, en accord avec les recommandations de la FDA et en accord avec l’EMA pour cette pathologie. Une réduction de 0,3 point sur cette échelle a été jugée significative selon la méthodologie décrite précédemment1.

Les caractéristiques des trois groupes étaient comparables à l’inclusion. Pour l’analyse des critères d’évaluation, il y avait 87 patients sous placebo, 93 patients avec la dose faible et 55 patients avec la dose élevée à l’inclusion. Le nombre plus faible de patients recevant la dose élevée est dû à des problèmes inattendus de stabilité dans la formulation. Cependant, des résultats cohérents ont été observés : comparés au placebo, une réduction moyenne de 0,4 point de l’ONLS (95% CI [0.1,0.6], p=0.008) a été observée dans le groupe traité avec la dose élevée. Une analyse de sensibilité a démontré la cohérence de ce résultat dans divers modèles statistiques.

Le critère secondaire d’évaluation a confirmé la supériorité de la dose élevée, en particulier l’amélioration du test de 10 mètres de marche avec une réduction de 0,5 sec (95% CI [0.1,0.9], p=0.016). Un effet-dose linéaire a été démontré. Il ressort de l’étude que le PXT3003 est un traitement sûr et bien toléré avec un profil de sécurité similaire à celui déjà observé dans l’essai de Phase 2.

Dans cette étude, PXT3003 apporte pour la première fois la preuve d’amélioration significative chez des patients CMT1A en montrant une différence statistiquement significative sur l’échelle ONLS de handicap (critère principal) confirmée par l’analyse de sensibilité et les critères secondaires, ainsi qu’un bon profil d’innocuité. Sur la base de ces résultats, Pharnext a l’intention de déposer le dossier d’autorisation de mise sur le marché (AMM) aux États-Unis et en Europe. Le plan d’analyse statistique et les résultats n’ont pas encore été revus par les autorités réglementaires.

Pharnext a initié en mars 2016 une étude d’extension (PLEO-CMT-FU) d’une durée de 9 mois en ouvert. Actuellement en cours, elle inclut les patients qui avaient terminé l’étude PLEO-CMT. Elle est conçue pour confirmer l’innocuité et la tolérance à long terme de PXT3003 avec des résultats attendus au deuxième semestre 2019.

Pharnext prévoit également de lancer un essai pédiatrique de Phase 3 du PXT3003 dans la CMT1A au cours du premier semestre 2019, sur la base du plan d’investigation pédiatrique (PIP) convenu avec l’EMA. Les résultats de cette étude ne sont pas requis pour l’obtention de l’AMM dans l’indication adulte.

« Nous sommes ravis de l’issue positive de l’étude clinique qui démontre clairement l’efficacité du PXT3003 sur la progression invalidante de la CMT1A. Nous sommes impatients de travailler en étroite collaboration avec les agences réglementaires pour apporter le plus rapidement possible ce traitement aux patients », a déclaré le Professeur Daniel Cohen, MD, PhD, co-fondateur et Directeur Général de Pharnext. « Ces résultats confirment le large potentiel de notre plateforme de découverte de médicaments PLEOTHERAPY™ dans d’autres maladies dont les troubles neurodégénératifs, et ils représentent bien sûr une étape décisive pour Pharnext ».

« La CMT1A est une maladie héréditaire chronique, grave et invalidante qui affecte environ 125 000 personnes aux États-Unis et en Europe et, jusqu’à présent, restant sans traitement pharmacologique efficace », a déclaré David Cornbath, MD, Professeur de Neurologie à l’Université Johns Hopkins, Baltimore, Maryland. « Dans cet essai, PXT3003 a démontré une amélioration significative des patients atteints de CMT1A légère à modérée et ses résultats encourageants indiquent que PXT3003 pourrait potentiellement changer le paradigme de traitement de la maladie. En tant que clinicien, je suis enchanté du potentiel thérapeutique de PXT3003 et de ce qu’il représente pour les patients et leurs familles. »

« Il s’agit du premier grand essai multicentrique à avoir démontré un effet positif dans la CMT », a déclaré Richard Lewis, MD, Professeur de Neurologie au Cedars-Sinai Medical Center de Los Angeles, en Californie. « Je suis heureux que cette approche novatrice et sans danger puisse être proposée aux patients atteints de CMT1A ».

« Ces résultats constituent la première transposition directe d’un traitement préclinique développé sur modèles animaux à des patients atteints de CMT1A », a déclaré Michael Sereda, MD, Professeur de Neurologie à l’Institut Max-Planck de Médecine Expérimentale de Göttingen, en Allemagne. « Je suis impressionné par la cohérence de l’effet thérapeutique entre les essais précliniques et cliniques. Les données issues de modèles de CMT chez le rat nous donnent des informations importantes sur l’effet du PXT3003 sur le système nerveux périphérique atteint dans la CMT1A ».

Source : Pharnext 








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