PLL Therapeutics recrute le 1er patient de son essai clinique de phase 1/2 du candidat-médicament PLL001 dans la SLA
PLL Therapeutics, une entreprise biopharmaceutique qui développe une plateforme révolutionnaire d’administration de polypeptides pour traiter la cause profonde des maladies auto-immunes et neurodégénératives, annonce aujourd’hui le recrutement du premier patient dans son essai clinique de phase 1/2 destiné à traiter la sclérose latérale amyotrophique (SLA). Le recrutement a débuté en Australie au sein de Monash Health, l’un des plus grands hôpitaux de Melbourne.
Cet essai de phase 1/2 comporte plusieurs étapes. La première consiste à recruter 12 patients et tester trois doses différentes de PLL001, administrées en sous-cutané, contre placebo. L’essai doit durer cinq mois et les résultats sont attendus pour la mi-2025.
Un essai de phase 2 de six à douze mois portant sur 140 patients atteints de SLA sera réalisé dans un second temps. L’étude englobe divers sous-types de SLA : sporadique, familiale, bulbaire ou spinale et les participants répondent tous à des critères d’inclusion rigoureux, y compris le score ALSFRS-R (ALS Functional Rating Scale) et TRICALS.
« Cet essai clinique de phase 1/2 est une étape cruciale pour traiter la SLA dès le début, avant que les dommages ne soient irréversibles », déclare Jean-Pascal Zambaux, cofondateur et PDG de PLL Therapeutics. « Cette étude portant sur notre principal candidat PLL001 marque une étape importante dans notre recherche de solutions innovantes pour les patients SLA, en particulier grâce à une approche unique qui associe diagnostic précoce et thérapie de rupture, nous faisant espérer des résultats significatifs. Avoir recruté ce premier patient nous conforte dans notre mission : faire progresser le traitement de la SLA grâce à une prise en charge précoce. »
Un traitement innovant qui s’attaque à la cause première de la SLA
Le candidat-médicament de cette étude, PLL001, est conçu pour traiter la SLA dès son apparition et ralentir ou stopper la progression de la maladie. Dérivée de sa plateforme de libération de polypeptides, l’approche de PLL Therapeutics se distingue sur le marché car, au lieu de s’attaquer uniquement aux symptômes, elle s’intéresse aux éléments déclencheurs de la maladie, aux problèmes de perméabilité de l’intestin et de la barrière hémato-encéphalique.
Également à l’étude, le premier biomarqueur de diagnostic précoce de la SLA
En parallèle, cet essai va permettre de réaliser des prélèvements sanguins à grande échelle pour évaluer l’efficacité du kit de diagnostic de PLL Therapeutics, basé sur les anticorps sériques, le premier du genre à utiliser des biomarqueurs sanguins pour mesurer l’apparition de la SLA, ainsi que pour suivre les patients pendant le traitement.
Pour cet essai, PLL Therapeutics collabore avec Alithia Lifesciences, un CRO basé en Australie, et avec la société de conseil suisse Copexis.
Les résultats préliminaires de la phase 1 seront disponibles à la fin de la première étape de l’essai, mi-2025. Le recrutement pour la phase 2 débutera en juillet, l’objectif étant d’obtenir les premières évaluations six mois après le début de l’étude.
Source : PLL Therapeutics
