Edition du 27-01-2022

Poxel : création d’un Conseil Scientifique dédié aux maladies métaboliques rares

Publié le lundi 6 décembre 2021

Poxel : création d’un Conseil Scientifique dédié aux maladies métaboliques raresPoxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies métaboliques chroniques, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies rares, a annoncé la création d’un Conseil Scientifique dédié aux maladies métaboliques rares. Le nouveau Conseil Scientifique se concentrera dans un premier temps sur le développement du programme de Poxel dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).

« Je suis ravi d’accueillir ce panel d’experts reconnus au sein du Conseil Scientifique de Poxel dédié aux maladies métaboliques rares. Ces indications thérapeutiques, y compris l’ALD, ne disposent pas, ou de manière très limitée, de traitements, et les besoins médicaux sont très grands. Les connaissances et expériences approfondies de ces experts nous permettront de mieux élaborer nos programmes de recherche et de développement précliniques et cliniques, et d’accomplir notre mission visant à développer des traitements pour les maladies métaboliques rares. Nous sommes impatients de poursuivre notre collaboration avec ces membres éminents à mesure que nous développons nos programmes cliniques avec l’initiation, début 2022, de deux études de Phase IIa dans l’ALD, la première pour le PXL065, une nouvelle molécule de thiazolidinedione modifiée par deutérium, et la seconde pour le PXL770, un activateur direct de l’AMPK », a déclaré David E. Moller, Directeur Scientifique de Poxel.

Poxel a récemment tenu son premier Conseil Scientifique dédié aux maladies rares, au cours duquel des discussions très productives ont pu être menées concernant le potentiel de ses molécules et le futur de ses programmes dans l’ALD, y compris le design des deux études de preuve de concept de Phase IIa que la Société prévoit d’initier en début d’année prochaine.

Les membres du Conseil Scientifique dédié aux maladies métaboliques rares sont les suivants :

Le professeur Florian Eichler, MD, est un expert des maladies métaboliques héréditaires qui affectent le système nerveux. Il a reçu une formation en neurologie pédiatrique et en neurogénétique à Harvard et à Johns Hopkins. Il est actuellement directeur du Centre pour les Maladies Neurologiques Rares et directeur du Service de Leukodystrophie à l’Hôpital Général du Massachussetts, à la faculté de médecine de Harvard, aux États-Unis. Ses recherches portent sur la génétique des troubles peroxysomaux, le métabolisme des lipides et la thérapie génique pour les maladies neurodégénératives. Le docteur Eichler est également président de l’association ALD Connect.

Le professeur Marc Engelen, MD, PhD, est un chercheur clinicien, un spécialiste en neurologie pédiatrique, gastro-entérologie et endocrinologie, et un expert des troubles peroxysomaux et des leucodystrophies au Centre Médical et Universitaire d’Amsterdam, aux Pays-Bas. Le docteur Engelen a obtenu son diplôme de médecine et son doctorat à l’université d’Amsterdam. Avec Stephan Kemp et d’autres membres de son équipe, les travaux de recherche du docteur Engelen ont porté sur de nouvelles approches pour détecter, diagnostiquer et surveiller les maladies neuro-métaboliques, y compris l’ALD.

Le professeur S. Ali Fatemi, MD, est un médecin et scientifique de premier plan dans le domaine de la neurologie pédiatrique et des maladies neuro-métaboliques. Le docteur Fatemi a été formé à l’université de médecine de Vienne, en Autriche, et à l’institut Kennedy Krieger à l’université Johns Hopkins, aux États-Unis. Il a fondé le centre Moser pour les leukodystrophies et occupe aujourd’hui le poste de directeur médical à l’Institut Kennedy Krieger à Baltimore. Ses recherches se concentrent sur les études fondamentales et translationnelles de la physiopathologie de l’ALD.

Le professeur Stephan Kemp, PhD, est un expert en recherche translationnelle sur les maladies neuro-métaboliques génétiques. Il a été formé à l’université Johns Hopkins, à l’Institut Kennedy Krieger et à l’Université d’Amsterdam, où il est membre du corps professoral depuis de nombreuses années. Ses recherches portent sur le métabolisme des lipides et la neurotoxicité et il a publié de nombreux articles fondateurs sur la patho-biologie de l’ALD. Il dirige également des travaux de recherche axés sur le dépistage néonatal des anomalies métaboliques rares aux Pays-Bas.

Le professeur Fanny Mochel, MD, PhD, est une experte dans le domaine des erreurs innées du métabolisme. Elle a reçu une formation en génétique et neurosciences à l’université Pierre et Marie Curie à Paris, où elle est membre du corps professoral en génétique. Le docteur Mochel dirige également le centre français de référence sur les maladies neuro-métaboliques et est coprésidente de la société française des anomalies héréditaires du métabolisme et membre du conseil de la société pour l’étude des anomalies héréditaires du métabolisme. Ses travaux de recherche portent sur la caractérisation et le traitement des déficiences énergétiques cérébrales dans les maladies neuro-métaboliques, l’identification de nouveaux biomarqueurs, la métabolomique et l’imagerie métabolique in vivo, ainsi que sur des applications thérapeutiques ciblant le cycle de Krebs.

Le professeur Jaspreet Singh, PhD, est un chercheur en neurosciences qui poursuit ses recherches sur la physiopathologie de l’ALD, la neuro-inflammation, le développement de biomarqueurs et l’évaluation de nouvelles options thérapeutiques. Il a été formé en Inde et à l’université médicale de Caroline du Sud, aux États-Unis. Il est actuellement membre du corps professoral du département de neurologie du Henry Ford Health System à Détroit, aux États-Unis.

Le professeur Keith Van Haren, MD, est un neurologue pédiatrique et un expert de l’ALD. Il a reçu une formation médicale et une spécialisation à la faculté de médecine de l’université de Rochester, à la faculté de médecine de Harvard et à l’université de Stanford, aux États-Unis. Le docteur Van Haren est membre du corps professoral en neurologie et sciences neurologiques à Stanford. Il s’occupe en particulier de patients atteints d’ALD. Il dirige également un laboratoire dédié à l’étude des mutations monogéniques et des mécanismes moléculaires associés conduisant aux processus de neuro-inflammation chez l’Homme.

Source et visuel : Poxel








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