Myopathie de Duchenne : de nouvelles données sur l’activité in vivo de méganucléases Cellectis dans des fibres musculaires
Cellectis, la société française spécialisée dans l’ingénierie des génomes, annonce la publication de nouvelles données dans la revue scientifique Gene Therapy1. Les chercheurs du Centre hospitalo-universitaire de Laval (CHUL), au Québec, ont utilisé des méganucléases ingénieriées par Cellectis pour restaurer l’expression de la micro-dystrophine in vitro, dans des myoblastes humains, et in vivo, dans des fibres musculaires, démontrant ainsi leur potentiel dans le traitement de la myopathie de Duchenne.
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