Myopathie de Duchenne | MyPharma Editions

SQY Therapeutics : lancement du 1er essai clinique pour la myopathie de Duchenne par « saut d’exon » avec un oligonucleotide antisens de la classe des tricyclo-dna

27 février 2023 Rédaction essai clinique, Myopathie de Duchenne, SQY Therapeutics

SQY Therapeutics annonce le début du recrutement des patients qui participeront aux premières administrations chez l’homme (First-in-Human) du composé SQY51, un oligonucléotide antisens de nouvelle génération, destiné à restaurer une dystrophine semi-fonctionnelle par saut de l’exon 51 du gène DMD chez une sous-population de garçons touchés par la myopathie de Duchenne.

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Myopathie de Duchenne : Généthon annonce le traitement d’un 1er patient dans le cadre de son essai clinique

21 avril 2021 Rédaction essai clinique, Généthon, Myopathie de Duchenne

Un premier patient a été traité à I-motion, la plateforme d’essais cliniques pédiatriques pour les maladies neuromusculaires situé à l’hôpital Trousseau, à Paris, dans le cadre de l’essai de thérapie génique mené par Généthon dans la myopathie de Duchenne.

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Myopathie de Duchenne : Généthon renforce sa collaboration avec Sarepta Therapeutics

13 janvier 202013 janvier 2020 Rédaction Généthon, maladies rares, Myopathie de Duchenne, Sarepta Therapeut, thérapie génique

Généthon, laboratoire français dédié à la conception et au développement de produits de thérapie génique pour les maladies rares, et Sarepta Therapeutics, leader de la médecine génétique de précision pour les maladies rares, renforcent leur collaboration pour le développement d’une approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne.

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CYTOO conclut avec Pfizer un accord de recherche sur la dystrophie musculaire de Duchenne

7 septembre 2018 Rédaction CYTOO, Myopathie de Duchenne, Pfizer

Le groupe Pfizer et CYTOO ont annoncé une collaboration de recherche en vue de modifier la plateforme existante MyoScreen™ de CYTOO et permettre son utilisation potentielle comme plateforme de découverte de cibles pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ou myopathie de Duchenne.

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Biophytis : statut de Médicament Orphelin aux Etats-Unis pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne

16 mai 2018 Rédaction Biophytis, biotechnologie, médicament, médicament orphelin, Myopathie de Duchenne

Biophytis, la société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour lutter contre les maladies dégénératives liées à l’âge, a annoncé que la FDA (Food and Drug Administration) a accordé le statut de Médicament Orphelin à son candidat médicament Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

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Myopathie de Duchenne : Pfizer lance une étude clinique en thérapie génique expérimentale

2 mai 20182 mai 2018 Rédaction dystrophie musculaire de Duchenne, Myopathie de Duchenne, Pfizer, pharmaceutique, thérapie génique

Le groupe pharmaceutique Pfizer vient d’annoncer le lancement d’une étude clinique de phase 1b afin d’évaluer son candidat de thérapie génique (mini-dystrophine), le PF-06939926, chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne ou DMD (dystrophie musculaire de Duchenne).

Industrie Produits

Biophytis : demande de désignation de Médicament Orphelin dans la myopathie de Duchenne

21 mars 2018 Rédaction Biophytis, Dystrophie Musculaire, médicament orphelin, Myopathie de Duchenne, Sarconeos

Biophytis vient d’annoncer le dépôt d’une demande de désignation de médicament orphelin auprès de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) et présente MYODA, le nouveau programme de développement clinique de Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).

Médecine Recherche

Journée mondiale de la myopathie de Duchenne, le 7 septembre 2016

7 septembre 2016 Rédaction journée mondiale, Journée mondiale de la myopathie de Duchenne, Myopathie de Duchenne

A l’occasion de la journée mondiale de la myopathie de Duchenne (Duchenne awarness day) qui se déroule le 7 septembre 2016, l’AFM-Téléthon met en lumière cette maladie qui touche environ 250 000 garçons dans le monde. Cette édition 2016 marque le 30ème anniversaire de la découverte du gène de la myopathie de Duchenne.

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Anagenesis Biotechnologies lance sa filiale américaine pour réaliser ses programmes de thérapie cellulaire

21 avril 2016 Rédaction Anagenesis Biotechnologies, cellules souches, Myopathie de Duchenne

Anagenesis Biotechnologies, société qui développe des traitements dérivés de cellules souches pour les maladies musculaires, a annoncé la création de

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Myopathie de Duchenne : ARMGO Pharma et Servier annoncent l’entrée en développement clinique du Rycal ARM210/S48168

9 décembre 2014 Rédaction ARMGO Pharma, Myopathie de Duchenne, Rycals, Servier

ARMGO Pharma et Servier viennent d’annoncer le succès des études pharmacologiques d’efficacité et des études précliniques réglementaires avec l’ARM210/S48168, ainsi que leur décision officielle de faire entrer le programme en phase de développement clinique précoce, ciblant initialement le traitement de la myopathie de Duchenne, qui est l’une des plus communes mais aussi sévère maladie musculaire.

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AMM conditionnelle pour l’Ataluren dans la myopathie de Duchenne

23 mai 201423 mai 2014 Rédaction AFM-Téléthon, AMM, Ataluren, Myopathie de Duchenne, Translarna

L’AFM-Téléthon a annoncé que l’Agence européenne du médicament (EMA) a rendu ce jour un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de l’Ataluren (Translarna™), produit développé par PTC Therapeutics pour les malades atteints de myopathie de Duchenne concernés par une mutation génétique de type codon « STOP ».

Industrie Management Stratégie

Maladies rares: Merck Serono finance le lancement de la Fondation EspeRare

15 avril 2013 Rédaction Fondation EspeRare, Merck Serono, Myopathie de Duchenne, riméporide

Merck Serono a annoncé lundi le lancement de la Fondation EspeRare, une organisation à but non lucratif, créée par trois de ses salariées dans le cadre de son Programme d’Aide à la Création d’Entreprise (Entrepreneur Partnership Program – EPP). Merck Serono fait une donation initiale de 2,8 millions d’euros à la Fondation EspeRare et transfère à cette entité les droits du riméporide, un traitement pour la Myopathie de Duchenne

Industrie Recherche

Myopathie de Duchenne : de nouvelles données sur l’activité in vivo de méganucléases Cellectis dans des fibres musculaires

15 avril 201015 avril 2010 Rédaction Cellectis, fibres musculaires, Gene Therapy, ingénierie des génomes, Myopathie de Duchenne, Québec, traitement

Cellectis, la société française spécialisée dans l’ingénierie des génomes, annonce la publication de nouvelles données dans la revue scientifique Gene Therapy1. Les chercheurs du Centre hospitalo-universitaire de Laval (CHUL), au Québec, ont utilisé des méganucléases ingénieriées par Cellectis pour restaurer l’expression de la micro-dystrophine in vitro, dans des myoblastes humains, et in vivo, dans des fibres musculaires, démontrant ainsi leur potentiel dans le traitement de la myopathie de Duchenne.