Edition du 26-11-2022

Aelis Farma : résultats positifs de la 1ère administration à l’homme de AEF0217, son candidat-médicament dans les troubles cognitifs du syndrome de Down

Publié le vendredi 3 décembre 2021

Aelis FarmaAelis Farma, société de biotechnologie spécialisée dans le traitement des maladies du cerveau, a annoncé que AEF0217 a été administré à la première cohorte de volontaires sains, dans le cadre d’une étude clinique de phase 1 évaluant la sécurité, la tolérance et les caractéristiques pharmacocinétiques de son second candidat-médicament. L’administration de AEF0217, à une dose comprise dans la gamme thérapeutique anticipée, est bien tolérée et présente des profils de sécurité et d’exposition plasmatique favorables pour la suite du développement clinique.

AEF0217 est le deuxième représentant de la nouvelle classe de médicaments développée par Aelis Farma : les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1 (CB1-SSi). Ces molécules sont basées sur un nouveau mécanisme naturel de régulation du cerveau découvert par le groupe de recherche du Dr. Pier Vincenzo Piazza, co-fondateur et Président d’Aelis Farma et ancien directeur du Neurocentre Magendie de l’INSERM à Bordeaux. Les CB1-SSi ont un mécanisme d’action unique qui lui permet d’inhiber spécifiquement l’activité cellulaire du CB1 qui parait être impliquée dans l’hyperactivité pathologique du récepteur CB1, en laissant l’activité physiologique de base du récepteur se poursuivre normalement. Le CB1 est le principal récepteur du système endocannabinoïde responsable de la régulation de plusieurs processus physiologiques et cognitifs.

AEF0217 se positionne comme le premier traitement des déficits cognitifs causés par une hyperactivité du récepteur CB1, elle-même provoquée par une dérégulation du système endocannabinoïde endogène. Des études récentes[1] ont montré que les troubles cognitifs liés au syndrome de Down (Trisomie 21) impliquaient une hyperactivation du récepteur CB1.

Le syndrome de Down est une condition génétique dont la prévalence s’accroit depuis des années en raison de l’augmentation du nombre de grossesses tardives et de l’allongement de l’espérance de vie des personnes porteuses de cette mutation génétique. Aujourd’hui on estime qu’environ 0,8 million de personnes vivent avec le syndrome de Down dans les principales économies occidentales et au Japon. Il n’existe à ce jour aucun traitement médical approuvé pour les troubles cognitifs associés qui constituent un important besoin médical non satisfait dans cette population et une charge significative pour les personnes porteuses, pour leurs familles et pour le système de santé.

La spécificité des CB1-SSi réside dans leur capacité à inhiber l’hyperactivité du récepteur CB1 sans altérer les fonctions physiologiques normales et sans induire d’effets secondaires notables, deux critères particulièrement importants dans le traitement de patients fragiles comme ceux atteints du syndrome de Down.

« Nous sommes très heureux d’annoncer aujourd’hui les bons résultats de la première cohorte de volontaires ayant reçu l’AEF0217 dans le cadre de notre programme de développement de ce composé comme traitement de déficits cognitifs et notamment ceux liés au syndrome de Down. La réussite de l’entrée en phase clinique de notre deuxième candidat-médicament constitue une étape stratégique dans le développement d’Aelis Farma », commente Dr. Pier Vincenzo Piazza, co-fondateur et Président d’Aelis Farma. « AEF0217 recèle un potentiel thérapeutique fort pour améliorer la prise en charge des déficits cognitifs des personnes porteuses du syndrome de Down pour lesquelles il n’existe aucune solution médicale efficace à ce jour. Nous sommes également ravis de collaborer avec des experts et institutions de référence comme le Professeur Rafael de la Torre Fornell au sein de l’IMIM de Barcelone, dont la contribution sera clé dans le développement de cette nouvelle thérapie, et nous sommes impatients de poursuivre le développement clinique de ce produit très prometteur. »

Cette étude d’administration unique en escalade de dose est la première des trois parties constituant l’essai de phase 1 autorisé par l’agence de santé espagnole (AEMPS) en septembre 2021. Cet essai clinique global évaluera la sécurité et la tolérance de l’administration unique puis répétée de AEF0217 dans une gamme comprise entre 0,2 mg et 6 mg, et aussi les effets de la nourriture sur l’absorption du médicament chez un total de 68 volontaires sains, âgés de 18 à 55 ans.

Ce programme de phase 1 fait partie du projet européen H2020 ICOD (Improving COgnition in Down syndrome), et est mené en collaboration avec l’Institut Hôpital del Mar de Recherches Médicales de (IMIM) de Barcelone (Espagne) et le Prof. Rafael de la Torre Fornell, coordinateur du projet et investigateur principal de l’étude. En février 2021, le projet ICOD a reçu un financement de 6 M€ de la Commission Européenne afin de financer le développement clinique de AEF0217 pour le traitement des déficits cognitifs liés au syndrome de Down.

« Les résultats positifs de la première cohorte de sujets sains avec AEF0217 constituent un premier pas d’une grande importance sur le chemin vers une thérapie prometteuse des déficits cognitifs provoqués par le syndrome de Down. Nous sommes ravis de faire partie de ce projet qui représente un réel espoir pour de nombreuses personnes atteintes du syndrome de Down et leurs familles, » conclut le Prof. Rafael de la Torre Fornell, investigateur principal des études cliniques et coordinateur du projet ICOD.

[1] Navarro-Romero et al. Cannabinoid type-1 receptor blockade restores neurological phenotypes in two models for Down syndrome. Neurobiol Dis. 2019; 125:92-106.

Source et visuel : AELIS FARMA








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