Alexion : l’ALXN1007 obtient la désignation de médicament orphelin dans l’UE

Alexion : l'ALXN1007 obtient la désignation de médicament orphelin dans l'UE Alexion Pharmaceuticals a annoncé mardi que la Commission européenne avait accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à l’ALXN1007, un anticorps anti-inflammatoire novateur ciblant la protéine du complément C5a pour le traitement de patients atteints de la réaction du greffon contre l’hôte (RGCH, GVHD en anglais pour « graft versus host disease »).

Alexion étudie actuellement l’ALXN1007 chez des patients atteints de la réaction aiguë du greffon contre l’hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD), une maladie auto-immune rare, grave et potentiellement fatale pouvant survenir comme complication suite à une greffe de cellules souches ou de moelle osseuse.

« La réaction aiguë du greffon contre l’hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur est une maladie dévastatrice au cours de laquelle environ un tiers des patients les plus gravement atteints meurent dans les six mois qui suivent la greffe malgré les meilleurs traitements disponibles », a déclaré à ce propos Martin Mackay, Ph.D., vice-président exécutif et responsable mondial R&D chez Alexion. « Nous nous réjouissons que l’ALXN1007 ait obtenu la désignation de médicament orphelin dans l’UE, en reconnaissance du besoin pressant d’un traitement efficace de la réaction du greffon contre l’hôte ainsi que du potentiel de l’ALXN1007 pour améliorer les taux de réponse chez les patients confrontés à ce trouble grave et potentiellement fatal. »

L’ALXN1007 est en cours d’évaluation dans un essai clinique de phase II chez des patients atteints de réaction aiguë du greffon contre l’hôte au niveau du tractus gastro-intestinal inférieur (GI-GVHD) nouvellement diagnostiquée.

Source : Alexion