Edition du 19-10-2021

Alzheimer : feu vert de l’ANSM pour un essai chez l’homme de l’AZP2006 d’AlzProtect

Publié le mercredi 17 septembre 2014

AlzProtect, la société biopharmaceutique lilloise spécialisée dans le traitement des maladies neurodégénératives, a annoncé mercredi que l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM) a accordé l’autorisation de démarrer une étude de phase I de l’AZP2006. Développé avec l’Université Lille 2 et l’Inserm, ce candidat médicament est doté d’un mécanisme d’action original ayant démontré des propriétés neuroprotectrices dans les deux voies connues (Amyloïde et Tau) de la maladie d’Alzheimer.

« Cet essai de phase I est réalisé en escalade de doses sur 56 volontaires sains : soit 7 groupes de 8 volontaires sains à des doses croissantes. L’objectif principal de cette étude consiste à déterminer la tolérance de doses uniques d’AZP2006 et à confirmer sa pharmacocinétique », précise la société dans un communiqué.

Développé sur la base de travaux menés conjointement à l’Université Lille 2 et à l’Inserm (U837), le candidat AZP2006 a démontré, lors d’études précliniques sur des modèles animaux présentant une caractéristique physiopathologique de la maladie d’Alzheimer, des propriétés neuroprotectrices. Les modèles étudiés ont ainsi fait ressortir une protection totale des animaux contre les pertes mémorielles et le stress oxydatif.

Doté d’un mécanisme d’action totalement inédit, AZP2006 dispose d’une double action impactant simultanément les voies amyloïdes et Tau, à l’origine de la mort neuronale. Jusqu’alors, la majorité des recherches contre Alzheimer se sont focalisées sur un seul mécanisme d’action la formation de plaques amyloïdes ou bien l’accumulation de protéines Tau anormales dans les cellules nerveuses en dégénérescence.

« Nous sommes très heureux d’avoir atteint ce jalon de développement pour AZP2006, un candidat médicament unique dans le domaine des maladies neurodégénératives puisque les études précliniques ont, à ce jour, démontré des effets protecteurs et préventifs de la mort neuronale liée aux Tauopathies. Les futurs résultats de cette étude nous permettront d’enchaîner sur les études cliniques chez le patient pour le traitement de plusieurs maladies neurodégénératives. Parmi celles-ci la Démence Fronto-temporale (DFT) et la Paralysie Supranucléaire Progressive (PSP) constitueront une première étape dans une approche plus globale qui vise à traiter les millions de patients atteints par la maladie d’Alzheimer. La petite molécule de synthèse que nous avons développée, en agissant sur les deux voies impliquées dans cette pathologie, ouvre un espoir énorme pour l’efficacité du traitement sur les symptômes, mais également sur l’arrêt de la progression de ces démences », a déclaré le Dr Philippe Verwaerde, directeur scientifique et Président d’AlzProtect.

Source : AlzProtect








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AB Science : autorisation de l’ANSM pour initier une étude avec la molécule AB8939 dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë

Publié le 19 octobre 2021

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation de l’ANSM d’initier une étude clinique de Phase I/II (AB18001) évaluant la molécule AB8939 chez les patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute/réfractaire et de syndrome myélodysplasique (SMD) réfractaire. Cette autorisation intervient quelques semaines seulement après avoir reçu une autorisation similaire de l’autorité de santé canadienne [1].

Noxxon annonce l’expansion prévue de l’essai de phase 1/2 NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 19 octobre 2021
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Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement des traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les plans d’expansion de son étude clinique de phase 1/2 en cours sur NOX-A12 en association avec la radiothérapie chez les patients atteints de glioblastome (cancer du cerveau).

Abivax rapporte d’excellents résultats d’efficacité à long terme dans l’étude de maintenance de phase 2b d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 19 octobre 2021
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Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, rapporte les nouveaux résultats de son étude de maintenance de phase 2b en ouvert pour le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH) avec une administration quotidienne de 50 mg d’ABX464 par voie orale.

Pharnext : les données de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A publiées dans l’Orphanet Journal of Rare Diseases

Publié le 19 octobre 2021

Pharnext, société biopharmaceutique à un stade clinique avancé, pionnière d’une nouvelle approche de développement de combinaisons de médicaments innovantes basée sur les Big Data génomiques et l’intelligence artificielle exploitant sa plateforme de PLEOTHERAPY(TM), a annoncé la publication des données de la première étude clinique de Phase III de PXT3003 dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1A (« CMT1A »), l’essai PLEO-CMT, dans l’Orphanet Journal of Rare Disease (« OJRD »).

Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021

Publié le 19 octobre 2021
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Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.

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Publié le 19 octobre 2021
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Chaque année, Qarnot choisit une grande cause en mettant gratuitement de la puissance de calcul à la disposition d’associations ou de laboratoires de recherche. En 2021, Qarnot a choisi de soutenir l’Institut Imagine, premier centre de recherche, d’enseignement et de soins dédié aux maladies génétiques, sur le campus de l’Hôpital Necker-Enfants malades.

Ipsen et Accent Therapeutics signent un accord exclusif de collaboration mondiale

Publié le 18 octobre 2021
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Ipsen et Accent Therapeutics ont signé un accord exclusif de collaboration mondiale pour la recherche, le développement, la fabrication et la commercialisation du programme METTL3 d’Accent. Cette collaboration avec Accent Therapeutics complète les partenariats annoncés dernièrement et soutient la stratégie d’expansion d’Ipsen dans les hémopathies malignes, avec un accent particulier sur la leucémie myéloïde aiguë.

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