Amolyt Pharma : 1ère administration de l’AZP-3601 dans son essai clinique de phase 1 pour le traitement de l’hypoparathyroïdie
Amolyt Pharma, société spécialisée dans le développement de peptides thérapeutiques ciblant les maladies endocriniennes et métaboliques rares, a annoncé que le premier sujet de son essai clinique de phase 1 a reçu une administration d’AZP-3601, actuellement en développement pour le traitement de l’hypoparathyroïdie, une maladie endocrinienne rare et potentiellement invalidante. AZP-3601 est un analogue de la parathormone (PTH) qui cible une conformation spécifique du récepteur de la PTH, induisant ainsi une augmentation prolongée de la calcémie (taux de calcium dans le sang).
« Il s’agit d’une étape importante du développement d’AZP-3601, notre programme phare » souligne Thierry Abribat, PDG d’Amolyt Pharma. « Les traitements disponibles pour l’hypoparathyroïdie ne parviennent pas, non seulement à contrôler efficacement les symptômes et à réguler la calcémie sur 24 h, mais également à normaliser le calcium urinaire, responsable à terme des complications rénales. AZP-3601 est un analogue de la PTH conçu pour cibler une conformation spécifique du récepteur de la PTH, dans le but de rétablir la calcémie à des valeurs normales, de contrôler de façon adéquate les symptômes de l’hypoparathyroïdie, et de réduire l’excrétion urinaire de calcium. De plus, grâce à son mécanisme d’action unique, il est attendu qu’AZP-3601 préserve l’intégrité osseuse, un atout majeur pour cette molécule puisque l’hypoparathyroïdie affecte de façon disproportionnée les femmes en péri ou post ménopause à risque d’ostéoporose. Nous mettons en œuvre un programme de phase 1 ambitieux, conçu pour apporter une preuve de concept et mettre rapidement AZP-3601 à la disposition des patients. »
Le programme clinique de phase 1 a pour but d’évaluer la sécurité, la tolérance, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l’efficacité préliminaire dAZP-3601 après administrations uniques ou répétées de doses croissantes chez des sujets sains et des patients souffrant d’hypoparathyroïdie. Les cohortes de volontaires sains seront suivies au sein d’une unité clinique de phase 1, et les cohortes de patients seront suivies dans plusieurs sites hospitaliers européens spécialisés dans l’hypoparathyroïdie. Amolyt Pharma prévoit de recruter au total jusqu’à 130 sujets sains et patients.
L’hypoparathyroïdie se caractérise par une insuffisance en parathormone (PTH) qui engendre une hypocalcémie et des taux élevés de phosphore dans le sang. Les manifestations cliniques varient et peuvent concerner de nombreux tissus et organes, tels que les muscles, le cerveau, le cœur et les reins. Malgré les traitements disponibles, les patients souffrent de symptômes persistants et graves, qui affectent significativement leur qualité de vie. Ils développent également plus fréquemment des affections rénales chroniques et leurs os présentent une architecture anormale. Environ 80 000 personnes aux Etats-Unis et 110 000 en Europe souffrent d’hypoparathyroïdie, dont 80% de femmes. Plus des deux tiers des femmes atteintes d’hypoparathyroïdie sont en péri-ménopause ou ménopausées, et donc susceptibles de développer de l’ostéoporose, une pathologie qui se caractérise par des os fragiles et cassants avec un risque accru de fractures. On estime également que 25% des patients atteints d’hypoparathyroïdie souffrent de maladies rénales chroniques ou d’insuffisance rénale, ce qui justifie le besoin thérapeutique de réduire l’excrétion urinaire du calcium.
Source et visuel: Amolyt Pharma
