Biogen : autorisation de la Commission européenne pour SKYCLARYS indiqué dans l’ataxie de Friedreich
Biogen annonce que la Commission européenne a autorisé la mise sur le marché de SKYCLARYS® (omaveloxolone) dans le traitement de l’ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de plus de 16 ans. SKYCLARYS est le premier traitement indiqué dans l’Union européenne pour cette maladie rare, génétique, neuromusculaire, à caractère évolutif1.
« Dans ma pratique clinique, j’ai pu constater les effets dévastateurs de l’ataxie de Friedreich sur les patients et leur famille » déclare Sylvia Boesch, M.D., Msc, investigatrice principale de l’étude MOXIe et directrice du Centre des mouvements anormaux rares du département de neurologie de l’Université de médecine d’Innsbruck, en Autriche. « Les patients atteints d’ataxie de Friedreich traités avec SKYCLARYS dans le cadre de l’essai clinique ont connu des améliorations cliniquement significatives et importantes dans leur vie quotidienne. L’autorisation de SKYCLARYS par la Commission européenne fait souffler un vent d’optimisme chez les patients et les professionnels de santé concernés, car elle pourrait nous permettre d’entrer dans une nouvelle ère pour la prise en charge de l’ataxie de Friedreich. »
L’ataxie de Friedreich est l’ataxie héréditaire la plus courante2,3. Les premiers symptômes apparaissent généralement dans l’enfance et comprennent une perte progressive de coordination, une faiblesse musculaire et de la fatigue4. Au fur et à mesure que la maladie progresse, les personnes vivant avec l’ataxie de Friedreich peuvent également souffrir de déficience visuelle, de perte auditive, de problèmes d’élocution et de déglutition, de diabète, de scoliose et de graves problèmes cardiaques5. De nombreuses personnes atteintes de l’ataxie de Friedreich utilisent des aides à la marche et ont souvent besoin d’un fauteuil roulant dans les 10 à 20 ans suivant leur diagnostic2. Malheureusement, les complications de l’ataxie de Friedreich contribuent à une espérance de vie de 37 ans en moyenne5-7.
« Biogen est fière d’ajouter SKYCLARYS à son offre de médicaments et de répondre à un important besoin non satisfait en apportant le premier traitement aux personnes vivant avec l’ataxie de Friedreich en Europe », déclare Priya Singhal, Docteure en médecine et Directrice mondiale du développement de Biogen. « Notre équipe s’engage à collaborer avec la communauté médicale et les autorités de santé des différents pays de l’Union européenne afin de permettre d’urgence l’accès au traitement pour les patients. Nous remercions sincèrement la communauté de l’ataxie de Friedreich pour ses contributions qui ont permis le développement de SKYCLARYS et rendu possible l’autorisation obtenue aujourd’hui possible ».
L’autorisation de SKYCLARYS a été octroyée par la Commission européenne sur la base des données relatives à l’efficacité et la tolérance du traitement issues de l’essai clinique versus placebo MOXIe partie 2, d’une durée de 48 semaines. À la fin de cette période, une amélioration significative des scores mesurés à l’aide de l’échelle mFARS (modified Friedreich Ataxia Rating Scale) a été observée chez les patients ayant reçu SKYCLARYS. SKYCLARYS a démontré son intérêt par rapport au placebo concernant toutes les composantes de l’évaluation mFARS, notamment la déglutition (bulbaire), la coordination des membres supérieurs, la coordination des membres inférieurs et le maintien dans la position verticale. Des données complémentaires étayant ces résultats ont été fournies dans une analyse post hoc avec appariement sur score de propension dans laquelle les patients traités par SLYCLARYS lors de l’étude MOXIe (extension) présentaient un score inférieur sur l’échelle mFARS à 3 ans, comparé à un groupe de patients issus d’une étude sur l’histoire naturelle de la maladie. Les effets indésirables les plus fréquents observés chez les patients traités par Skyclarys sont : augmentation des enzymes hépatiques, perte de poids, nausées, fatigue, diarrhée, douleur oropharyngée, vomissements, dorsalgie, contractures musculaires et grippe et diminution de l’appétit .
« L’autorisation de SKYCLARYS par la Commission européenne est une étape importante pour l’extension de l’accès au traitement à travers le monde, puisqu’elle apporte le premier traitement autorisé à la communauté de l’ataxie de Friedreich dans l’UE », a déclaré Jennifer Farmer, Présidente de l’Alliance de recherche sur l’ataxie de Friedreich (FARA). « FARA remercie tous les chercheurs, les centres de recherche, les personnes atteintes d’ataxie de Friedreich et leur famille, les associations de patients, Biogen et l’Agence européenne des médicaments pour les efforts de recherche, de développement et de sensibilisation qui ont abouti à cette autorisation. Nous nous réjouissons de poursuivre notre collaboration avec la communauté de l’ataxie de Friedreich dans le but d’élargir encore l’accès au traitement partout où des patients en ont besoin ».
« Au nom d’Euro-ataxia et de ses membres, je me réjouis de l’approbation par la Commission européenne de SKYCLARYS, un traitement très attendu pour les adultes atteints d’ataxie de Friedreich dans l’Union européenne », souligne Andreas Nadke, président de l’association Euro-ataxia. « Les groupes de patients de nos membres travaillent et attendent ce jour depuis de nombreuses années. Nous sommes convaincus qu’il s’agira d’un premier pas réussi et gratifiant dans le traitement de l’ataxie de Friedreich ».
Pour les informations détaillées sur le traitement, veuillez consulter le résumé des caractéristiques du produit sur le site Internet de l’Agence européenne des médicaments à l’adresse suivante : www.ema.europa.eu. SKYCLARYS est approuvé et commercialisé aux États-Unis et Biogen échange actuellement avec les autorités réglementaires d’autres régions.
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Références :
1. Friedreich’s Ataxia Research Alliance. “What is FA?” Available at: https://www.curefa.org/what-is-friedreichs-ataxia#. Consulté en février 2024.
2. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Friedreich Ataxia. Available at: https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/friedreich-ataxia. Consulté en février 2024.
3. Schulz JB, Boesch S, Bürk K, Dürr A, Giunti P, Mariotti C, Pousset F, Schöls L, Vankan P, Pandolfo M. Diagnosis and treatment of Friedreich ataxia: a European perspective. Nat Rev Neurol. 2009 Apr;5(4):222-34. doi: 10.1038/nrneurol.2009.26. PMID: 19347027.
4. Fogel BL, Perlman S. Clinical features and molecular genetics of autosomal recessive cerebellar ataxias. Lancet Neurol. 2007 Mar;6(3):245-57. doi: 10.1016/S1474-4422(07)70054-6. PMID: 17303531.
5. Parkinson MH, Boesch S, Nachbauer W, Mariotti C, Giunti P. Clinical features of Friedreich’s ataxia: classical and atypical phenotypes. J Neurochem. 2013 Aug;126 Suppl 1:103-17. doi: 10.1111/jnc.12317. PMID: 23859346.
6. Tsou AY, Paulsen EK, Lagedrost SJ, Perlman SL, Mathews KD, Wilmot GR, Ravina B, Koeppen AH, Lynch DR. Mortality in Friedreich ataxia. J Neurol Sci. 2011 Aug 15;307(1-2):46-9. doi: 10.1016/j.jns.2011.05.023. Epub 2011 Jun 8. PMID: 21652007.
7. Corben LA, Collins V, Milne S, Farmer J, Musheno A, Lynch D, Subramony S, Pandolfo M, Schulz JB, Lin K, Delatycki MB; Clinical Management Guidelines Writing Group. Clinical management guidelines for Friedreich ataxia: best practice in rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2022 Nov 12;17(1):415. doi: 10.1186/s13023-022-02568-3. PMID: 36371255; PMCID: PMC9652828.
Source et visuel : Biogen