Edition du 25-09-2020

Biogen Idec et Isis Pharmaceuticals collaborent dans le traitement de la dystrophie myotonique

Publié le vendredi 29 juin 2012

Biogen Idec et Isis Pharmaceuticals ont annoncé vendredi qu’elles avaient conclu un contrat exclusif d’option et de collaboration pour le monde entier en vertu duquel les sociétés développeront et commercialiseront un médicament antisens novateur pour le traitement de la dystrophie myotonique de type 1 (DM1), également appelée maladie de Steinert.

La DM1, la forme la plus courante de dystrophie musculaire chez les adultes, est une maladie neuromusculaire génétique caractérisée par une atrophie et une faiblesse progressives des muscles et des spasmes musculaires incapacitants. Elle est causée par un défaut génétique du gène de la protéine kinase de la dystrophie myotonique (DMPK) où une séquence de trois nucléotides se répète de façon extensive, créant un ARN toxique anormalement long qui s’accumule dans la cellule et empêche la production de protéines nécessaires pour une fonction cellulaire normale. Le programme antisens d’Isis contre la DM1 est en cours de développement en vue de corriger le défaut génétique sous-jacent qui entraîne la DM1.

Isis recevra un paiement initial de 12 millions de dollars et elle est chargée de la découverte d’un médicament candidat antisens majeur ciblant la DMPK pour le traitement de la DM1. Isis est admissible pour recevoir jusqu’à 59 millions de dollars en paiements intermédiaires associés au développement clinique du médicament ciblant la DMPK avant l’octroi de licence. Biogen Idec a la possibilité d’octroyer la licence pour le médicament d’Isis jusqu’à l’accomplissement de l’essai de phase 2. Isis pourrait recevoir jusqu’à 200 millions de dollars supplémentaires dans le cadre de droits de licences et de paiements intermédiaires réglementaires. Par ailleurs, Isis recevra des redevances à deux chiffres sur les ventes du médicament.

Isis sera chargée du développement international du médicament à travers l’accomplissement d’essais cliniques de phase 2, tandis que Biogen Idec fournira des conseils sur la conception d’essais cliniques et sur une stratégie réglementaire. Si Biogen Idec exerce son option, elle assumera les responsabilités en matière de développement, de réglementation et de commercialisation à l’échelle mondiale.

Cette collaboration fait suite à un contrat d’option et de collaboration pour le monde entier entre Biogen Idec et Isis annoncé en janvier en vue de développer et de commercialiser le médicament antisens expérimental d’Isis, ISIS-SMNRx, pour le traitement de la SMA.

Source : Biogen Idec








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Publié le 24 septembre 2020
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Vivet Therapeutics, une société de biotechnologie de thérapie génique spécialisée dans le développement de traitements pour des maladies hépatiques héréditaires, et Pfizer ont annoncé un accord de fabrication, en vertu duquel Pfizer fournira l’approvisionnement clinique pour un essai clinique de Phase I/II évaluant la thérapie génique expérimentale propriétaire de Vivet, le VTX-801, pour le traitement de la maladie de Wilson, un trouble hépatique rare et potentiellement mortel. L’essai devrait commencer début 2021. Les termes de l’accord n’ont pas été divulgués.

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Publié le 24 septembre 2020
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