Biogen Idec et Isis Pharmaceuticals vont développer un programme antisens ciblant l’atrophie musculaire spinale
Biogen Idec et Isis Pharmaceuticals ont annoncé aujourd’hui avoir conclu un contrat d’option et de collaboration exclusive au niveau mondial en vertu duquel les deux sociétés assureront le développement et la commercialisation du médicament expérimental antisens d’Isis, l’ISIS-SMNRx, pour le traitement de l’atrophie musculaire spinale (AMS).
L’AMS est une maladie neuromusculaire génétique caractérisée par une faiblesse et une atrophie musculaires; il s’agit de la cause génétique la plus fréquente de mortalité infantile. Un enfant sur 10 000 dans le monde naît atteint d’AMS. Les enfants atteints d’AMS apparaissent généralement normaux à la naissance, les symptômes se développant seulement quelques mois après la naissance; dans les formes les plus graves de la maladie, les enfants ont une espérance de vie significativement réduite. L’ISIS-SMNRx d’Isis est conçu pour compenser l’anomalie génétique sous-jacente à l’origine de l’AMS.
Selon les termes de l’accord, Isis touchera un montant initial de 29 millions de dollars et pourra recevoir jusqu’à 45 millions de dollars de paiements échelonnés au fur et à mesure du développement clinique de l’ISIS-SMNRx avant l’octroi de la licence. Biogen Idec dispose de l’option d’accorder une licence d’exploitation pour l’ISIS-SMNRx jusqu’au terme du premier essai de phase 2-3 fructueux. Isis pourrait recevoir une somme supplémentaire pouvant atteindre 225 millions de dollars en tant que frais de licence et paiements échelonnés réglementaires. En outre, Isis recevra des droits à deux chiffres sur les ventes de l’ISIS-SMNRx. Isis sera responsable du développement mondial de l’ISIS-SMNRx par le biais de la finalisation d’essais cliniques d’homologation de phase 2-3; Biogen Idec fournira pour sa part des conseils pour la conception des essais cliniques et la stratégie réglementaire. Si Biogen Idec exerce son option, elle assumera les responsabilités globales liées au développement, à la réglementation et à la commercialisation.
« L’AMS est une terrible maladie qui peut tuer les enfants avant leur 2e anniversaire et il n’existe actuellement aucune thérapie pour la traiter », a déclaré George A. Scangos, Ph.D., directeur général de Biogen Idec. « C’est exactement le genre de maladie et de programme sur lesquels nous nous concentrons chez Biogen Idec. Les besoins non satisfaits ne pourraient être plus importants et le programme cadre parfaitement avec notre mission qui est de proposer des thérapies novatrices aux patients atteints de maladies neurologiques graves; le composé antisens d’Isis dispose d’un potentiel certain et pourrait devenir un traitement très efficace et inédit sur le marché pour cette maladie mortelle. Nous avons le plus grand respect pour le leadership et l’expertise scientifiques d’Isis dans la technologie antisens, et nous avons élaboré une collaboration qui associe les atouts de nos deux sociétés pour avancer vers un objectif commun. »
« L’expertise de Biogen Idec dans le développement et la commercialisation au niveau mondial de thérapies innovantes pour les maladies neurologiques constitue une excellente complémentarité stratégique pour faire avancer l’ISIS-SMNRx », a déclaré Stanley T. Crooke, M.D., Ph.D., président du conseil d’administration et directeur général. « Cette alliance est cohérente avec notre stratégie commerciale visant à développer des médicaments antisens au stade de la validation de concept avec un partenaire expérimenté qui s’engage à soutenir le développement rapide du médicament. Étant donné l’importance des besoins non satisfaits par rapport à l’AMS, nos études de validation de concept devraient également servir d’essais préalables à l’enregistrement de l’ISIS-SMNRx. Nous pensons que conjointement avec Biogen Idec, nous serons en mesure de développer rapidement ce médicament expérimental avec l’espoir de mettre sur le marché un traitement efficace et indispensable pour améliorer la vie des enfants atteints d’AMS ».
Source : Biogen Idec