Biogen : le CHMP rend un avis positif concernant l’autorisation de mise sur le marché de QALSODY
Biogen annonce ce jour que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a rendu un avis positif concernant l’autorisation de mise sur le marché sous circonstances exceptionnelles pour QALSODY® (tofersen) dans le traitement des adultes atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à une mutation du gène superoxyde dismutase 1 (SOD1). Si la Commission européenne octroie l’AMM, QALSODY deviendra le premier traitement ciblant une cause génétique de la SLA, maladie du motoneurone, à être autorisé dans l’Union européenne.
« L’avis positif rendu par le CHMP souligne l’importance de QALSODY pour le traitement de la SLA-SOD1 et démontre encore une fois l’engagement de Biogen à répondre aux besoins non satisfaits des personnes atteintes de SLA et d’autres maladies neuromusculaires », déclare Priya Singhal, Docteure en médecine et Directrice mondiale du développement de Biogen. « Nous sommes fiers de contribuer à la mise en évidence du rôle du neurofilament dans les essais cliniques sur le SOD1-ALS et sommes profondément reconnaissants envers ceux qui ont participé aux études – les personnes atteintes de la SLA-SOD1 et leurs proches ainsi que les soignants – pour leur dévouement à faire avancer la recherche dans le domaine de la SLA. »
La recommandation du CHMP pour QALSODY est basée sur l’ensemble des données, incluant le mécanisme d’action ciblé, les biomarqueurs et les données cliniques. Au cours de la 28e semaine de la phase 3 de l’étude VALOR, une réduction de 60% de la chaîne légère des neurofilaments plasmatiques (NfL) a été observée chez les participants ayant reçu QALSODY par rapport au groupe placebo, ce qui suggère une réduction des lésions neuronales. Des tendances à l’amélioration des capacités physiques des participants ayant reçu QALSODY ont été observées par rapport à ceux ayant reçu le placebo, telles que mesurées par l’ALS Functional Ratings Scale-Revised (ALSFRS-R). Les effets indésirables les plus fréquents rapportés chez les patients traités par tofersen étaient : douleur, arthralgie, fatigue, globules blancs augmentés dans le LCR, protéinorachie augmentée, myalgie et fièvre.
« La recommandation du CHMP en faveur de l’autorisation de mise sur le marché de QALSODY est source d’espoir pour la communauté touchée par la SLA en Europe », souligne Philip Van Damme, docteur en médecine., Ph.D., professeur de neurologie et directeur du Centre de référence neuromusculaire de l’hôpital universitaire de Louvain en Belgique. « Il s’agit d’une étape importante pour l’ensemble de la communauté de la SLA – pour la première fois, nous disposons d’un traitement qui a entraîné des réductions durables des neurofilaments, un marqueur de lésions axonales et de neurodégénérescence. » Le programme de développement clinique de QALSODY a permis d’acquérir des connaissances essentielles sur les plans des essais cliniques et l’utilisation de biomarqueurs, permettant de réaliser des avancées dans ce domaine. »
Le CHMP peut recommander l’autorisation de mise sur le marché sous circonstances exceptionnelles dès lors que l’évaluation du rapport bénéfice/risque est jugée positive mais, en raison de la rareté de la maladie, il est peu probable que des données complètes puissent être obtenues dans des conditions normales d’utilisation. La recommandation du CHMP pour QALSODY va maintenant être examinée par la Commission européenne en vue d’une décision d’autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne, la décision finale étant attendue pour le deuxième trimestre 2024.
Références :
1. Brown CA, Lally C, Kupelian V, Flanders WD. Estimated Prevalence and Incidence of Amyotrophic Lateral Sclerosis and SOD1 and C9orf72 Genetic Variants. Neuroepidemiology. 2021;55(5):342-353. doi : 10.1159/000516752. Publication électronique, 9 juillet 2021
2. QALSODY Prescribing Information, Cambridge, MA : Biogen.
3. National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS). Disponible à l’adresse suivante : https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/amyotrophic-lateral-sclerosis-als. Dernier accès : avril 2023
4. Akcimen F, Lopez ER, Landers JE, et al. Amyotrophic lateral sclerosis: translating genetic discoveries into therapies. Nat Rev Genet. 2023. https://doi.org/10.1038/s41576-023-00592-y
Source et visuel : Biogen