Cellectis: 1ère administration de UCART123 dans son étude de Phase I dans la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes
Cellectis, société spécialisée dans le développement d’immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T ingénierées (UCART), a annoncé que le produit candidat UCART123 contrôlé par Cellectis et ingénieré grâce à la technologie d’édition du génome TALEN® a été administré à un premier patient atteint de leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) dans le cadre de son étude clinique de Phase I menée au MD Anderson Cancer Center.
UCART123 est le premier produit candidat allogénique “sur étagère” issu de l’édition de gènes à être testé aux États-Unis. L’étude clinique de UCART123 sur la LpDC est menée par le Professeur Naveen Pemmaraju, MD, Professeur assistant, le Professeur Marina Konopleva, MD, PhD, et le Professeur Hagop Kantarjian, Directeur du département traitant les leucémies.
L’essai clinique évaluera la sécurité et l’efficacité de UCART123 chez les patients atteints de LpDC en rechute, réfractaires ou en traitement de première intention. Les LpDC sont des tumeurs hématologiques malignes rares et agressives, dérivant des précurseurs plasmacytoïdes de cellules dendritiques. Il s’agit d’une maladie de la moelle osseuse qui touche souvent la peau et les ganglions lymphatiques.
Compte tenu de sa rareté et de sa reconnaissance récente en tant qu’entité clinicopathologique distincte, aucune approche thérapeutique standardisée n’a été établie pour la LpDC et le traitement optimal reste à définir. Bien que des résultats temporaires soient obtenus par des schémas de chimiothérapie combinés qui sont utilisés pour traiter la leucémie aiguë ou le lymphome, la plupart des patients rechutent avec une pathologie résistante aux traitements.
« Nous sommes impatients de voir progresser les essais cliniques de UCART123, un produit candidat issu de l’ingénierie du génome et contrôlé par Cellectis, avec à présent la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) comme cible, une pathologie rare mais aggressive », a déclaré le Dr Loan Hoang-Sayag, Directrice médicale de Cellectis. « Grâce à ce traitement innovant, nous espérons que notre approche “sur étagère” transformera la manière dont sont traités les patients touchés par le cancer et qu’elle constituera la prochaine génération de traitement grâce au pouvoir de l’édition du génome. »
Source : Cellectis