Edition du 22-10-2018

Cellectis : la FDA autorise l’entrée en développement clinique de son médicament expérimental UCART123

Publié le mardi 7 février 2017

Cellectis : la FDA autorise l'entrée en développement clinique de son médicament expérimental UCART123Cellectis vient de recevoir l’autorisation de l’U.S. Food and Drug Administration (FDA) de procéder à des essais cliniques de Phase 1 pour UCART123, un produit candidat exclusivement détenu par Cellectis, ingénieré grâce à la technologie d’édition du génome TALEN®, ciblant la leucémie aiguë myeloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC).

Il s’agit de la première autorisation octroyée aux Etats-Unis pour un produit allogénique, « sur étagère » fondé sur des cellules CAR-T issues de l’édition de gènes. Cellectis a l’intention d’initier ces essais de Phase 1 au cours du premier semestre 2017.

UCART123 est un médicament expérimental fondé sur des cellules T ingéniérées ciblant l’antigène CD123, exprimé à la surface des cellules tumorales dans des pathologies telles que la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) et la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC). L’étude clinique pour la leucémie aiguë myéloblastique (LAM) sera menée, au Weill Medical College de l’Université de Cornell, par le Docteur Gail J. Roboz, Investigateur Principal, Directrice du programme clinique et recherche translationnelle sur les leucémies et Professeur de médecine. L’étude clinique de UCART123 ciblant la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) sera menée au MD Anderson Cancer Center de l’Université du Texas par le Professeur Naveen Pemmaraju et le Professeur Hagop Kantarjian, Directeur du département traitant les leucémies.

La leucémie aiguë myéloblastique (LAM) est due à la prolifération incontrôlée de cellules immatures tumorales s’accumulant dans la moelle osseuse et parfois dans le sang. La moelle osseuse de ce fait n’est plus en mesure d’assurer la production de cellules sanguines normales. Cette insuffisance médullaire ainsi que la prolifération incontrôlée des blastes leucémiques sont fatales en l’absence de traitement. Aux Etats-Unis, on estime à 19 950 le nombre de nouveaux cas de LAM par an et 10 430 décès liés à cette maladie chaque année.

Les leucémies à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC) sont des tumeurs hématologiques malignes rares et agressives, dérivant des précurseurs plasmacytoïdes de cellules dendritiques. Il s’agit d’une maladie de la moelle osseuse qui touche souvent la peau et les ganglions lymphatiques.

« Cette autorisation de la FDA à procéder aux études cliniques pour UCART123 – le premier candidat médicament CAR-T allogénique « sur étagère » autorisé à entrer en phase clinique aux États-Unis – est une étape majeure non seulement pour Cellectis, mais aussi pour la communauté médicale, l’industrie pharmaceutique et des biotechnologies, » a déclaré le Dr Loan Hoang-Sayag, Directrice médicale de Cellectis. « Les produits candidats allogéniques UCART de Cellectis ont le potentiel de changer la donne en matière de disponibilité et de coût, ce qui est essentiel à l’accessibilité de ces thérapies pour les patients à l’échelle mondiale. »

« Après l’approbation unanime de nos deux protocoles de Phase 1 par les membres du Comité Consultatif sur l’ADN Recombinant (RAC) des National Institutes of Health (NIH) en décembre 2016, cette autorisation de la FDA marque une nouvelle étape réglementaire déterminante pour l’entrée d’UCART123 en développement clinique, au bénéfice des patients, » a ajouté Stéphan Reynier, Chief Regulatory and Compliance Officer de Cellectis.

Source :  Cellectis








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