Edition du 04-12-2021

Accueil » Et aussi » Médecine » Recherche

De nouvelles avancées dans la recherche thérapeutique des maladies dégénératives de la rétine

Publié le lundi 16 mars 2009

De nouvelles avancées dans la recherche thérapeutique des maladies dégénératives de la rétineUne équipe française a établi le rôle protecteur de la fonction visuelle par la protéine RdCVF. L’objectif, à terme, est de proposer un traitement de ces maladies incurables qui affectent 40 000 personnes en France. Des nouveaux travaux publiés dans la revue Molecular Therapy.

Au cours de ces dernières années, l’équipe de Thierry Léveillard, Directeur de recherche à l’Inserm, Saddek Mohand-Saïd et du Pr José-Alain Sahel à l’Institut de la Vision à Paris a consacré ses recherches à l’étude des rétinopathies pigmentaires, maladies héréditaires de la rétine.

40 000 personnes sont atteintes en France

Les rétinopathies pigmentaires sont des maladies génétiques s’attaquant progressivement aux cellules de l’oeil (les photorécepteurs) qui convertissent le signal lumineux en un signal interprétable par le cerveau et conduisant peu à peu à la cécité. 40 000 personnes en sont atteintes en France. Bien que de nouvelles approches par thérapie génique soient en cours de développement, ces maladies sont encore aujourd’hui incurables. 

Identification d’une protéine à fort potentiel
Chez les personnes malades, les photorécepteurs à bâtonnets impliqués dans la vision de nuit sont atteints en premier. Dans un second temps, les photorécepteurs à cônes, essentiels à la vision centrale et l’acuité visuelle de jour, dégénèrent. En 2004, les chercheurs ont identifié une protéine à fort potentiel pour le traitement des dégénérescences rétiniennes héréditaires : la protéine RdCVF (rod-derived cone viability factor ) ou facteur de viabilité des cônes dérivé des bâtonnets. Cette protéine secrétée par les bâtonnets sert de « substance nutritive » aux photorécepteurs à cônes. Lors de l’évolution de la maladie, la disparition des bâtonnets entraine la perte de sécrétion de RdCVF, puis la dégénérescence des cônes et l’altération progressive des fonctions visuelles associées.
                 
Des premiers résultats significatifs
Aujourd’hui, Ying Yang, chercheur de l’équipe dirigée par Thierry Léveillard, rapporte dans un modèle animal, que l’injection de la protéine RdCVF augmente le nombre de cônes présents dans la rétine mais surtout, que les animaux traités ont une vision deux fois supérieure aux animaux non-traités. Ces résultats indiquent que la protéine n’assure pas seulement la survie des cônes mais préserve significativement leur fonction et ralentit ainsi la perte visuelle.  
En parallèle, Ram Fridlich, étudiant dans l’équipe, a montré qu’une autre forme de la protéine RdCVF permettait quant à elle de lutter contre le stress photo-oxydatif. 
               
Vers les premiers essais cliniques
Ces étapes importantes dans la recherche devraient conduire au traitement des patients souffrant de ces pathologies, approche développée en partenariat avec la société Fovea-Pharmaceuticals. « Fort de ces dernières avancées, nous travaillons avec ce partenaire à développer et valider une formulation de synthèse de la protéine RdCVF compatible avec une utilisation chez l’homme. Notre objectif après cette dernière étape est de débuter les premiers essais cliniques le plus rapidement possible au Centre d’Investigation Clinique de l’hôpital des Quinze-Vingts » explique le Pr José-Alain Sahel.

 Pour en savoir plus :
       
Source : Inserm
Functional Cone Rescue by RdCVF Protein in a Dominant Model of Retinitis Pigmentosa
Accès à l’article original sur Molecular Therapy (10 March 2009) 

            
The thioredoxin-like protein RdCVFL interacts with Tau and inhibits its phosphorylation in the retina
Accès à l’article original sur Mol Cell Proteomics (11 March 2009)  








MyPharma Editions

Genopole annonce un nouvel appel à candidatures Shaker

Publié le 3 décembre 2021
Genopole annonce un nouvel appel à candidatures Shaker

Genopole lance du 1er décembre 2021 au 21 janvier 2022, un appel à candidatures pour constituer la 10e promotion de Shaker : un programme d’accompagnement de 6 mois destiné aux passionnés d’innovation biotech.

Aelis Farma : résultats positifs de la 1ère administration à l’homme de AEF0217, son candidat-médicament dans les troubles cognitifs du syndrome de Down

Publié le 3 décembre 2021
Aelis Farma : résultats positifs de la 1ère administration à l’homme de AEF0217, son candidat-médicament dans les troubles cognitifs du syndrome de Down

Aelis Farma, société de biotechnologie spécialisée dans le traitement des maladies du cerveau, a annoncé que AEF0217 a été administré à la première cohorte de volontaires sains, dans le cadre d’une étude clinique de phase 1 évaluant la sécurité, la tolérance et les caractéristiques pharmacocinétiques de son second candidat-médicament. L’administration de AEF0217, à une dose comprise dans la gamme thérapeutique anticipée, est bien tolérée et présente des profils de sécurité et d’exposition plasmatique favorables pour la suite du développement clinique.

Immuno-oncologie : Aqemia et Servier partenaires pour la découverte de médicaments à l’aide d’intelligence artificielle et de physique théorique

Publié le 3 décembre 2021
Immuno-oncologie : Aqemia et Servier partenaires pour la découverte de médicaments à l’aide d’intelligence artificielle et de physique théorique

Aqemia, start-up spécialisée dans la découverte de médicament accélérée par l’intelligence artificielle (IA) et la physique quantique, et Servier, groupe pharmaceutique international indépendant, ont annoncé avoir conclu un accord de partenariat pour accélérer la découverte de candidats-médicaments petites molécules pour une cible non divulguée, dans le domaine de l’immuno-oncologie.

Crossject : validation du lot clinique ZENEO® Midazolam

Publié le 3 décembre 2021
Crossject : validation du lot clinique ZENEO® Midazolam

Crossject, « specialty pharma » qui développe et commercialisera prochainement un portefeuille de médicaments combinés dédiés aux situations d’urgence, a annoncé la conformité du lot clinique destiné à la réalisation de l’étude de bioéquivalence de ZENEO® Midazolam 10mg (crises d’épilepsie).

Abivax reçoit la réponse de la FDA afin d’avancer le programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Publié le 2 décembre 2021
Abivax reçoit la réponse de la FDA afin d’avancer le programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans la rectocolite hémorragique

Abivax, société de biotechnologie au stade clinique développant de nouveaux médicaments modulant le système immunitaire afin de traiter les maladies inflammatoires, les maladies virales et le cancer, a annoncé que l’autorité réglementaire américaine (FDA) a récemment apporté sa réponse dans le cadre du « End-of-Phase-2 Meeting », utile à l’avancement du programme clinique de phase 3 d’ABX464 dans le traitement de la rectocolite hémorragique (RCH), et visant à obtenir potentiellement par la suite la demande d’autorisation de mise sur le marché et la commercialisation.

Medesis Pharma présente un poster scientifique au congrès sur la thérapie génique pour le traitement des maladies neurologiques

Publié le 2 décembre 2021
Medesis Pharma présente un poster scientifique au congrès sur la thérapie génique pour le traitement des maladies neurologiques

Medesis Pharma, société de biotechnologie pharmaceutique développant des candidats médicaments à partir de sa technologie propriétaire d’administration de principes actifs en nano micelles par voie buccale Aonys®, annonce sa participation au 3ème congrès sur la thérapie génique pour les troubles neurologiques qui se déroule du 6 au 9 décembre à Boston (Etats-Unis).

MedinCell obtient des financements à hauteur de 4 millions d’euros de Bpifrance et dans le cadre du Plan France Relance

Publié le 2 décembre 2021
MedinCell obtient des financements à hauteur de 4 millions d’euros de Bpifrance et dans le cadre du Plan France Relance

• 3 M€ sous forme de prêt pour le développement d’un médicament longue action à base d’ivermectine visant à protéger pendant plusieurs semaines contre la Covid-19 et ses variants (programme mdc-TTG)

• 1 M€ d’euros sous forme de subvention, issue de l’Appel à projet Résilience du ministère chargé de l’Industrie, qui s’inscrit dans le cadre du plan France Relance, pour son nouveau laboratoire sur le site de Jacou, France

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents