Edition du 20-09-2020

GenSight : 1er patient recruté dans son programme de Phase III dans la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)

Publié le mardi 1 mars 2016

GenSight : 1er patient recruté dans son programme de Phase III dans la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL)GenSight Biologics, la biotech qui développe des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine, et à l’avenir, du système nerveux central, a annoncé le recrutement du premier patient dans RESCUE et REVERSE, deux études pivotales de Phase III de son principal candidat médicament GS010 dans le traitement de la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL).

« Avec le premier patient recruté, nous entrons dans la dernière étape du développement de GS010, qui, nous l’espérons, démontrera sa capacité à stopper durablement, voire à restaurer la perte brutale de vision causée par la NOHL. GenSight poursuit sa stratégie en développant des approches innovantes contre les maladies cécitantes. », a commenté Bernard Gilly, PhD, Président-directeur général de GenSight.

RESCUE et REVERSE sont conçues pour déterminer si GS010 peut stopper ou restaurer la perte d’acuité visuelle associée à la NOHL induite par la mutation du gène NADH déshydrogénase 4 (ND4), ou agir comme prophylaxie dans la perte d’acuité visuelle d’un œil non encore affecté. Les études visent également à identifier la fenêtre d’opportunité thérapeutique dès les premiers signes de perte de vision.

Une intervention précoce étant potentiellement un facteur clé pour optimiser le succès thérapeutique, les deux études cliniques seront menées sur des patients présentant une perte d’acuité visuelle depuis moins d’un an. RESCUE devrait inclure 36 patients présentant une perte d’acuité visuelle inférieure ou égale à 6 mois, et REVERSE devrait inclure 36 patients présentant une perte d’acuité visuelle comprise entre 7 et 12 mois.

Une unique injection intravitréenne de GS010 sera administrée dans un œil de chacun des sujets, quand l’œil opposé recevra une injection simulée (sham). A l’issue d’une période de 48 semaines, les patients bénéficieront d’un suivi d’au moins 3 ans, afin de déterminer la durabilité de l’efficacité, ainsi que la bonne tolérance à long terme du traitement.

Le premier patient du programme global a été injecté au Doheny Eye Institute, UCLA Department of Ophthalmology, Pasadena, California (USA) dans le cadre de l’étude REVERSE, et le premier patient de l’étude RESCUE a été injecté au Wills Eye Hospital, Philadelphia, Pennsylvania (USA).

Les études seront menées en parallèle dans 7 centres aux Etats-Unis, au Royaume-Uni, en France, en Allemagne et en Italie. Les centres en Europe ouvriront dans les prochaines semaines, sous réserve d’autorisation des agences réglementaires locales. Les premiers résultats à 48 semaines de suivi sont attendus fin 2017.

Source : GenSight Biologics








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