Edition du 27-02-2021

GenSight Biologics : des données positives de Phase I/II de GS010 publiés dans Ophthalmology

Publié le mardi 20 février 2018

GenSight Biologics : des données positives de Phase I/II de GS010 publiés dans OphthalmologyGenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement de thérapies géniques pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé la publication de résultats détaillés de l’étude clinique de Phase I/II et du suivi à long terme de GS010 chez des patients atteints de Neuropathie Optique Héréditaire de Leber (NOHL) dans Ophthalmology, la revue de l’American Academy of Ophthalmology.

L’étude a démontré la sécurité et la bonne tolérance de GS010 (rAAV2/2-ND4) 2 ans après son administration par une unique injection intra-vitréenne unilatérale.

Dr. Catherine Vignal, investigateur de l’étude et Chef du Service d’Ophtalmologie de la Fondation A. de Rothschild à Paris, commente : « Cette toute première publication scientifique de données cliniques de GS010 est un grand pas en avant pour les patients atteints de NOHL, une maladie cécitante affectant les patients dans leurs jeunes années. Si ces résultats prometteurs se confirment dans les études de Phase III en cours, GS010 pourrait changer la vie des patients et devenir le traitement de référence de la NOHL. »

L’étude clinique de Phase I/II, monocentrique et ouverte, était composée de 4 cohortes recevant des doses croissantes et d’une cohorte d’extension. Au total, 15 sujets atteints de NOHL et porteurs de la mutation ND4-G11778A ont été recrutés de manière prospective. Chaque sujet a reçu une unique injection intra-vitréenne de rAAV2/2-ND4 dans l’œil le plus atteint. Le design de l’étude prévoyait une première période de suivi de 48 semaines, prolongée par un suivi de 4 années supplémentaires. Le critère d’évaluation principal était la sécurité et la tolérance des doses croissantes de rAAV2/2-ND4. Les critères d’évaluation secondaires étaient la bio-dissémination et l’immunogénicité de rAAV2/2-ND4, ainsi que l’évaluation des fonctions visuelles.

À la semaine 96, aucun évènement indésirable (EIST) inattendu, aucun évènement indésirable grave lié au traitement ou à la procédure, ni aucune réaction indésirable grave n’ont été observés. Aucun décès ni aucun EIST ayant conduit à l’arrêt de l’étude n’ont été rapportés. Parmi les EIST rapportés, 94% étaient d’intensité légère. Les EIST oculaires les plus fréquents étaient l’inflammation intraoculaire et l’élévation de la pression intraoculaire (PIO). Tous les événements oculaires se sont résolus spontanément ou après un traitement approprié avec un médicament permettant de réduire la PIO ou un traitement anti-inflammatoire, à l’exception d’un patient atteint d’une légère hyalite en cours (0,5+ cellule vitrée, pas de trouble vitréen, pas de traitement requis lors de la dernière visite), ayant par la suite interrompu le suivi mais sans détérioration visuelle documentée. À la semaine 96, aucun EIST n’avait nécessité un traitement continu.

GenSight Biologics mène actuellement deux études cliniques de Phase III (RESCUE et REVERSE) en Europe et aux États-Unis pour évaluer l’efficacité de GS010 chez des patients atteints d’une NOHL due à une mutation du gène ND4, avec perte d’acuité visuelle depuis maximum un an au moment du traitement. Les premiers résultats à 48 semaines des études REVERSE et RESCUE sont attendus en avril 2018 et au troisième trimestre 2018, respectivement.

La publication intitulée « Safety of rAAV2/2-ND4 Gene Therapy for Leber Hereditary Optic Neuropathy » est disponible en ligne (www.aaojournal.org/article/S0161-6420(17)33673-4/fulltext), et est en cours d’impression dans Ophthalmology, la revue de l’American Academy of Ophthalmology.

Une partie de ces données sera également présentée lors de la conférence de la North American Neuro-Ophthalmology Society (NANOS) à Big Island, Hawaii, du 3 au 8 mars 2018, et lors de la conférence de l’Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO) qui se tiendra à Honolulu, Hawaii, du 29 avril au 3 mai 2018.

Source : GenSight Biologics








MyPharma Editions

GSK : résultats d’évaluation de l’anticorps monoclonal Otilimab dans le traitement de la COVID-19

Publié le 26 février 2021
GSK : résultats d'évaluation de l'anticorps monoclonal Otilimab dans le traitement de la COVID-19

Le laboratoire GlaxoSmithKline (GSK) a annoncé les résultats de l’étude de phase 2 OSCAR (Otilimab in Severe COVID-19 Related Disease) sur l’otilimab, un anticorps monoclonal anti-facteur de stimulation des colonies de granulocytes et de macrophages (anti GM-CSF).

Pierre Fabre et Puma Biotechnology amendent leur accord de licence NERLYNX® pour y inclure la Chine

Publié le 26 février 2021
Pierre Fabre et Puma Biotechnology amendent leur accord de licence NERLYNX® pour y inclure la Chine

Puma Biotechnology et Pierre Fabre ont convenu d’étendre les termes de l’accord de licence 2019 qui confère à Pierre Fabre les droits exclusifs de développement et de commercialisation de NERLYNX® (nératinib) en Europe, en Turquie, au Moyen-Orient et en Afrique. L’accord modifié étend les droits commerciaux de Pierre Fabre concernant NERLYNX à la Chine, qui comprend la Chine continentale, Taïwan, Hong Kong et Macao.

Median renforce son équipe de management iBiopsy®

Publié le 26 février 2021
Median renforce son équipe de management iBiopsy®

Median Technologies vient d’annoncer la nomination de Thomas Bonnefont au poste nouvellement créé de Chief Operating and Commercial Officer pour la Business Unit iBiopsy®, ainsi que la nomination de Mike Doherty au poste de Sr. Strategy Advisor, Product Development iBiopsy®. Ils rejoignent l’un et l’autre l’équipe de direction de Median. Mike Doherty est basé aux États-Unis.

L’Anses et l’ANSM lancent un projet de rapprochement à Lyon

Publié le 26 février 2021
L’Anses et l’ANSM lancent un projet de rapprochement à Lyon

Afin de rapprocher certaines de leurs activités au bénéfice d’une meilleure protection de la santé, pour l’Homme, les animaux et l’environnement, les deux agences ont décidé de regrouper dans un même bâtiment à Lyon-Gerland le laboratoire lyonnais de l’Anses et une partie de la direction des contrôles de l’ANSM. Au terme du concours d’architecte, le projet du cabinet Pargade Architectes a été retenu à l’unanimité du jury. Le démarrage des travaux est prévu en 2022, pour une livraison en 2024.

COVID-19 : Sanofi va aider Johnson & Johnson à fabriquer son vaccin

Publié le 24 février 2021
COVID-19 : Sanofi va aider Johnson & Johnson à fabriquer son vaccin

Sanofi vient de conclure un accord avec deux entreprises pharmaceutiques Janssen du groupe Johnson & Johnson, aux termes duquel le groupe pharmaceutique français contribuera à la fabrication du vaccin contre la COVID-19 de Janssen afin de remédier à la pandémie et de satisfaire à la demande mondiale de vaccins.

Valbiotis : 1ère visite du 1er patient dans l’étude clinique de Phase II HEART sur TOTUM-070

Publié le 23 février 2021
Valbiotis : 1ère visite du 1er patient dans l’étude clinique de Phase II HEART sur TOTUM-070

Valbiotis, entreprise de Recherche et Développement engagée dans l’innovation scientifique, pour la prévention et la lutte contre les maladies métaboliques, a annoncé la première visite du premier patient dans l’étude clinique de Phase II HEART qui évaluera TOTUM-070, substance active innovante pour la réduction du taux sanguin de LDL cholestérol, facteur de risque des maladies cardiovasculaires.

Daiichi Sankyo : Ken Takeshita, MD, nommé responsable mondial R&D

Publié le 23 février 2021
Daiichi Sankyo : Ken Takeshita, MD, nommé responsable mondial R&D

Daiichi Sankyo a annoncé que Ken Takeshita, MD, sera le nouveau responsable mondial de la recherche et du développement à partir du 1er avril 2021. À cette date, le Dr Junichi Koga prendra officiellement sa retraite, après une brillante et assidue carrière, dont plus de 12 ans passés chez Daiichi Sankyo.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents