Edition du 15-09-2019

GenSight Biologics : fin du recrutement de son étude de Phase III avec GS010 dans la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber

Publié le vendredi 12 juillet 2019

GenSight Biologics : fin du recrutement de son étude de Phase III avec GS010 dans la Neuropathie Optique Héréditaire de LeberGenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé la fin du recrutement de REFLECT, une étude clinique de Phase III avec GS010 dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), en avance par rapport aux objectifs.

REFLECT est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo visant à évaluer l’efficacité et la tolérance des injections bilatérales de GS010 chez des sujets atteints de NOHL en raison de la mutation NADH déshydrogénase 4 (ND4). L’objectif initial était de recruter 90 sujets d’ici à septembre 2019. Le 98ème et dernier patient a été traité le 2 juillet, alors que l’objectif initial était de recruter 90 sujets d’ici à septembre 2019.

« La fin du recrutement de l’étude REFLECT est une étape majeure dans l’histoire de la thérapie génique pour la neuropathie optique héréditaire de Leber, » a commenté le Dr Nancy J. Newman, Professeur d’Ophtalmologie et de Neurologie LeoDelle Jolley, Emory University School of Medicine, Atlanta, USA, et Investigateur Principal dans REFLECT. « Le recrutement de près de 100 patients en moins de deux ans est un apport considérable à la communauté NOHL au travers de cette aventure rassemblant chercheurs, médecins et patients en quête d’une thérapie et d’espoir dans cette maladie cécitante. »

L’étude a été conçue et validée dans le cadre d’un Special Protocol Assessment (SPA) avec la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, mais n’est pas nécessaire au dépôt d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) en Europe, RESCUE et REVERSE étant considérées par l’EMA comme pivotales. L’essai mené dans plusieurs centres aux États-Unis, en Europe et à Taïwan, a inclus des sujets ayant commencé à perdre la vision depuis moins d’un an.

Dans le bras actif, GS010 a été administré en une seule injection intravitréenne dans les deux yeux de chaque sujet. Dans le bras placebo, GS010 a été administré en une seule injection intravitréenne dans le premier œil affecté, tandis que l’autre œil a reçu une injection placebo.

Le critère d’évaluation principal de l’étude REFLECT est la variation depuis la baseline de l’acuité visuelle (Best Corrected Visual Acuity ou BCVA) mesurée en LogMAR 52 semaines après le traitement du deuxième œil affecté / non encore affecté. Les critères d’efficacité secondaires incluent: BCVA mesurée en LogMAR 2 ans après le traitement du deuxième œil affecté / non encore affecté par rapport au placebo et au premier œil affecté recevant GS010, OCT, sensibilité aux contrastes et qualité de vie.

Le premier patient a été traité en mars 2018. Les premiers résultats à 52 semaines sont attendus au 3ème trimestre 2020.

GS010 bénéficie de la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.

Source : GenSight Biologics








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