Edition du 22-01-2021

GenSight Biologics : fin du recrutement de son étude de Phase III avec GS010 dans la Neuropathie Optique Héréditaire de Leber

Publié le vendredi 12 juillet 2019

GenSight Biologics : fin du recrutement de son étude de Phase III avec GS010 dans la Neuropathie Optique Héréditaire de LeberGenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé la fin du recrutement de REFLECT, une étude clinique de Phase III avec GS010 dans le traitement de la neuropathie optique héréditaire de Leber (NOHL), en avance par rapport aux objectifs.

REFLECT est une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée versus placebo visant à évaluer l’efficacité et la tolérance des injections bilatérales de GS010 chez des sujets atteints de NOHL en raison de la mutation NADH déshydrogénase 4 (ND4). L’objectif initial était de recruter 90 sujets d’ici à septembre 2019. Le 98ème et dernier patient a été traité le 2 juillet, alors que l’objectif initial était de recruter 90 sujets d’ici à septembre 2019.

« La fin du recrutement de l’étude REFLECT est une étape majeure dans l’histoire de la thérapie génique pour la neuropathie optique héréditaire de Leber, » a commenté le Dr Nancy J. Newman, Professeur d’Ophtalmologie et de Neurologie LeoDelle Jolley, Emory University School of Medicine, Atlanta, USA, et Investigateur Principal dans REFLECT. « Le recrutement de près de 100 patients en moins de deux ans est un apport considérable à la communauté NOHL au travers de cette aventure rassemblant chercheurs, médecins et patients en quête d’une thérapie et d’espoir dans cette maladie cécitante. »

L’étude a été conçue et validée dans le cadre d’un Special Protocol Assessment (SPA) avec la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis, mais n’est pas nécessaire au dépôt d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) en Europe, RESCUE et REVERSE étant considérées par l’EMA comme pivotales. L’essai mené dans plusieurs centres aux États-Unis, en Europe et à Taïwan, a inclus des sujets ayant commencé à perdre la vision depuis moins d’un an.

Dans le bras actif, GS010 a été administré en une seule injection intravitréenne dans les deux yeux de chaque sujet. Dans le bras placebo, GS010 a été administré en une seule injection intravitréenne dans le premier œil affecté, tandis que l’autre œil a reçu une injection placebo.

Le critère d’évaluation principal de l’étude REFLECT est la variation depuis la baseline de l’acuité visuelle (Best Corrected Visual Acuity ou BCVA) mesurée en LogMAR 52 semaines après le traitement du deuxième œil affecté / non encore affecté. Les critères d’efficacité secondaires incluent: BCVA mesurée en LogMAR 2 ans après le traitement du deuxième œil affecté / non encore affecté par rapport au placebo et au premier œil affecté recevant GS010, OCT, sensibilité aux contrastes et qualité de vie.

Le premier patient a été traité en mars 2018. Les premiers résultats à 52 semaines sont attendus au 3ème trimestre 2020.

GS010 bénéficie de la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe.

Source : GenSight Biologics








MyPharma Editions

Deinove renforce son équipe Business développement

Publié le 22 janvier 2021
Deinove renforce son équipe Business développement

Deinove, société de biotechnologie française pionnière dans l’exploration et l’exploitation de la biodiversité bactérienne pour relever le défi urgent et planétaire de la résistance aux antimicrobiens, a annoncé le renforcement de son équipe en charge du Business développement avec l’intégration d’Hervé Ansanay au poste de Directeur et de Corentin Chaboud au nouveau poste de Grant Officer.

Maladies neurologiques : Servier et MiNA Therapeutics signent un partenariat de recherche

Publié le 21 janvier 2021
Maladies neurologiques : Servier et MiNA Therapeutics signent un partenariat de recherche

Le groupe pharmaceutique Servier et MiNA Therapeutics, une société pionnière dans les thérapies par activation de l’ARN, ont annoncé un partenariat de recherche pour identifier et développer des thérapies utilisant des petits ARN activateurs (saRNA) pour le traitement des troubles neurologiques.

Transgene : 1er patient traité en France avec l’immunothérapie individualisée TG4050 dans un essai clinique de Phase I

Publié le 21 janvier 2021
Transgene  : 1er patient traité en France avec l’immunothérapie individualisée TG4050 dans un essai clinique de Phase I

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé que pour la première fois en France, TG4050, son immunothérapie individualisée innovante, a été administrée à un patient atteint d’un cancer de la tête et du cou. Ce nouveau vaccin thérapeutique est issu de la plateforme technologique myvac®, qui utilise une technologie d’Intelligence Artificielle (IA) pour personnaliser le traitement de chaque patient.

Vect-Horus clôture sa levée de fonds de 12 M€

Publié le 21 janvier 2021
Vect-Horus clôture sa levée de fonds de 12 M€

Vect-Horus, une société de biotechnologies qui conçoit et développe des vecteurs permettant la délivrance de molécules thérapeutiques ou d’agents d’imagerie à des organes cibles, vient de clôturer sa série D. Un premier tour réalisé en septembre 2020 pour 6,7M€ vient d’être complété d’un second en décembre 2020 pour 5,3M€ auprès d’investisseurs privés portant ainsi le montant total de cette série à 12M€.

Ipsen : Gwenan White nommée Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques

Publié le 20 janvier 2021
Ipsen : Gwenan White nommée Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques

Ipsen a annoncé la nomination de Gwenan White en tant que Vice-Président Exécutif, Communication et Affaires Publiques à compter de mars 2021. Basée à Boulogne (France), elle sera responsable de concevoir, mettre en oeuvre, diriger la stratégie et les activités de communication ainsi que les relations publiques d’Ipsen à l’échelle globale.

Leem : Denis Hello (AbbVie) et Stéphane Lepeu (Delpharm) entrent au Conseil d’administration

Publié le 20 janvier 2021
Leem : Denis Hello (AbbVie) et Stéphane Lepeu (Delpharm) entrent au Conseil d’administration

Le Conseil d’administration du Leem a coopté, le 19 janvier 2021, deux nouveaux administrateurs : Denis Hello, Vice-Président, General Manager d’AbbVie France, dans la famille des laboratoires américains en remplacement de Pierre-Claude Fumoleau et Stéphane Lepeu, Directeur Général Délégué-Commercial de Delpharm, en remplacement de Sébastien Aguettant. Nouveau Président de CDMO France[1], il représente les façonniers dans le collège des organisations professionnelles.

Servier annonce les derniers résultats de la survie globale de l’étude exploratoire de Phase II TASCO1 de Lonsurf® + bevacizumab

Publié le 19 janvier 2021
Servier annonce les derniers résultats de la survie globale de l'étude exploratoire de Phase II TASCO1 de Lonsurf® + bevacizumab

Servier a annoncé les résultats actualisés de l’étude exploratoire de Phase II TASCO1 évaluant LONSURF® (trifluridine/tipiracil) + bevacizumab et capécitabine + bevacizumab (C-B) en première ligne pour les patients atteints d’un cancer colorectal métastatique non résécable (mCRC) et non éligibles pour un traitement intensif.1 Ces données ont été présentées lors d’une présentation orale au Symposium sur les cancers gastro-intestinaux de l’ASCO 2021 (ASCO-GI).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents