Edition du 12-06-2021

GenSight Biologics : publication dans Nature Medicine d’un cas de récupération visuelle après traitement optogénétique par GS030

Publié le mardi 25 mai 2021

GenSight Biologics : publication dans Nature Medicine d’un cas de récupération visuelle après traitement optogénétique par GS030GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé la publication dans le très réputé journal Nature Medicine du premier cas de récupération visuelle partielle chez un patient aveugle atteint de rétinopathie pigmentaire (RP) à un stade avancé. Le patient participe actuellement à l’étude PIONEER, un essai clinique de Phase I/II de la thérapie optogénétique de GenSight, GS030. L’article*, publié dans le numéro de mai sous le titre « Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy », est la première publication scientifique dans un journal à comité de lecture qui documente la récupération visuelle par thérapie optogénétique chez un patient aveugle.

“Ces découvertes sont révolutionnaires car elles rapprochent la promesse de l’optogénétique un peu plus encore du développement du concept thérapeutique vers son utilisation clinique, » a commenté Bernard Gilly, Co-Fondateur et Directeur Général de GenSight. « Ceci a été rendu possible grâce à la proche collaboration avec nos partenaires de l’Institut de la Vision, l’Institut d’Ophtalmologie de Bâle, et Streetlab. Nous remercions tout particulièrement les patients participant à notre étude clinique, dont les retours d’expérience vont nous aider à concevoir la prochaine étape du développement clinique de GS030. Nous allons dès à présent accélérer le programme GS030 afin d’en faire, après LUMEVOQ, notre deuxième thérapie à accéder au marché. »

Les thérapies optogénétiques combinent l’expression cellulaire d’opsines sensibles à la lumière avec une stimulation lumineuse au moyen d’un appareil médical. Le traitement GS030 comprend un vecteur viral (GS030-DP) optimisé pour exprimer l’opsine ChrimsonR dans les cellules ganglionnaires de la rétine, et des lunettes de stimulation lumineuse brevetées (GS030-MD) qui projettent un faisceau de lumière sur la rétine traitée, à la longueur d’onde et l’intensité appropriées pour stimuler ChrimsonR. Le vecteur de thérapie génique GS030-DP est administré par injection intravitréenne.

« C’est incroyable d’être le témoin de la première récupération de fonction visuelle chez un patient aveugle » a commenté de Dr Botond Roska, MD, PhD, dernier auteur et co-correspondant de l’article, pionnier dans le domaine de la restauration visuelle optogénétique. Dr. Roska est Directeur Fondateur de l’Institut d’Ophtalmologie Moléculaire et Clinique de Bâle en Suisse, et Co-Fondateur de GenSight. « Nous avons travaillé sur la thérapie optogénétique en laboratoire pendant 16 ans, et voir aujourd’hui l’application du concept chez un patient est une expérience unique. Je suis extrêmement reconnaissant d’avoir partagé cette aventure avec José Sahel, co-fondateur de GenSight, l’équipe engagée de GenSight et nos autres collaborateurs. »

Le cas rapporté est celui d’un patient dont la RP a été diagnostiquée 40 ans avant son inclusion dans l’étude PIONEER, et qui avait une acuité visuelle si basse qu’avant de recevoir le traitement GS030, il percevait uniquement la lumière. L’administration de la thérapie génique chez ce patient a été suivie quatre mois et demi plus tard d’un entraînement avec les lunettes de stimulation lumineuse. Sept mois après le début de son entraînement, le sujet a rapporté les premiers signes d’amélioration visuelle. Des tests de fonction visuelle ont montré qu’il avait acquis la capacité de percevoir, localiser, compter, et toucher des objets quand son œil traité était stimulé par les lunettes GS030-MD. Il n’a pas réussi ces tests en l’absence de stimulation lumineuse par les lunettes.

Pendant que le patient accomplissait des tâches visuelles, son activité cérébrale a été enregistrée par électroencéphalogramme (EEG) à l’aide d’un casque extra-crânien à électrodes multiples, une technique non-invasive qui permet de mesurer l’activité neuronale du cortex. Les enregistrements EEG ont suggéré que la réalisation de ces tâches de perception visuelle était bien associée à une activité neurophysiologique dans le cortex visuel.

De plus, le patient a aussi rapporté des progrès significatifs dans la réalisation de tâches quotidiennes, comme se déplacer en intérieur et en extérieur, et détecter des objets domestiques ou des meubles.

« Observer un patient bénéficier pour la première fois de cet essai clinique utilisant l’optogénétique pour traiter la cécité est une expérience unique, » a commenté le Pr José-Alain Sahel, MD, PhD, premier auteur et co-correspondant de l’article, Co-Fondateur de GenSight Biologics, et Fondateur de l’Institut de la Vision (Sorbonne-Université/Inserm/CNRS), Paris. Le Pr. Sahel est aussi Directeur de l’Institut Hospitalo-Universitaire FOReSIGHT, Paris, et Professeur et Directeur du Département d’Ophtalmologie à l’École de Médecine de l’Université de Pittsburgh et à l’UPMC (University of Pittsburgh Medical Center), aux États-Unis. Il a ajouté « Réussir à avancer cette nouvelle approche scientifique vers la recherche clinique reflète une collaboration de longue date avec Botond Roska, les scientifiques de l’Institut de la Vision, nos cliniciens, les équipes de Streetlab et de psychophysiciens, et GenSight. »

Une vidéo du patient réalisant les tests de perception visuelle, publiée avec les données supplémentaires de l’article dans le journal Nature Medicine, peut être visionnée sur www.gensight-biologics.com.

*À propos de l’article:

Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy
Auteurs : José-Alain Sahel1,2,3,4, Elise Boulanger-Scemama3,4, Chloé Pagot5, Angelo Arleo1, Francesco Galluppi6, Joseph N Martel2, Simona Degli Esposti7, Alexandre Delaux1, Jean-Baptiste de Saint Aubert1, Caroline de Montleau5, Emmanuel Gutman5, Isabelle Audo1,3, Jens Duebel1, Serge Picaud1, Deniz Dalkara1, Laure Blouin6, Magali Taiel6, Botond Roska8,9

Affiliations:

1 Université de la Sorbonne, INSERM, CNRS, Institut de la Vision, Paris, France
2 Department of Ophthalmology, The University of Pittsburgh School of Medicine, Pittsburgh, USA
3 INSERM-Centre d’Investigation Clinique 1423, Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des Quinze-Vingts, Paris, France
4 Département d’Ophtalmologie, Fondation Ophtalmologique Rothschild, Paris, France
5 Streetlab, Institut de la Vision, Paris, France
6 GenSight Biologics, Paris, France
7 NIHR Moorfields Biomedical Research Centre at Moorfields Eye Hospital and UCL Institute of Ophthalmology, London, United Kingdom
8 Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel, Basel, Switzerland
9 Department of Ophthalmology, University of Basel, Basel, Switzerland

Source : GenSight Biologics








MyPharma Editions

Noxxon : résultats positifs de la 2ème cohorte de son essai de phase 1/2 évaluant le NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Publié le 11 juin 2021
Noxxon : résultats positifs de la 2ème cohorte de son essai de phase 1/2 évaluant le NOX-A12 dans le cancer du cerveau

Noxxon Pharma, société de biotechnologie spécialisée dans le développement de traitements améliorés du cancer ciblant le microenvironnement tumoral (MET), a annoncé les résultats positifs de la deuxième cohorte de son étude de phase 1/2 évaluant le NOX-A12 en association avec une radiothérapie chez des patients atteints de cancer du cerveau (Glioblastome Multiforme). Les données montrent que le NOX-A12, à la dose de 400 mg/semaine, continue d’être sûr et bien toléré, avec des signes apparents de réduction de la taille des tumeurs.

Lysogene signe un accord exclusif de licence mondiale avec la SATT Conectus pour un candidat médicament de thérapie génique

Publié le 11 juin 2021
Lysogene signe un accord exclusif de licence mondiale avec la SATT Conectus pour un candidat médicament de thérapie génique

Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé la signature d’un accord exclusif de licence mondiale avec la SATT Conectus pour le développement et la commercialisation d’un candidat médicament de thérapie génique dans le traitement du syndrome de l’X Fragile.

DNA Script renforce son équipe de direction pour préparer le lancement commercial du système SYNTAX

Publié le 10 juin 2021
DNA Script renforce son équipe de direction pour préparer le lancement commercial du système SYNTAX

DNA Script a annoncé la nomination de Kim Ferguson en tant que Vice‐Présidente en charge des ventes, et de Randy Dyer au poste de Vice‐Président en charge du marketing. Ces deux exécutifs rejoignent DNA Script afin de préparer le lancement commercial du
système SYNTAX, la première imprimante à ADN de laboratoire mettant en oeuvre la technologie EDS de synthèse enzymatique d’ADN développée par la société.

L’Ascenseur et AstraZeneca lancent l’opération « En Stage ! »

Publié le 10 juin 2021
L’Ascenseur et AstraZeneca lancent l’opération « En Stage ! »

L’Ascenseur et AstraZeneca lancent l’opération « En Stage ! »Afin de répondre à la crise qui touche de plein fouet l’insertion professionnelle des jeunes, AstraZeneca et le collectif de L’Ascenseur lancent un programme inédit de stages dès juillet 2021. L’initiative « En Stage ! » propose vingt-cinq postes pour des jeunes dans 11 associations membres de L’Ascenseur réparties sur le territoire français.

Valneva finalise le recrutement l’étude de Phase 3 sur l’homogénéité des lots cliniques de son candidat vaccin contre le chikungunya

Publié le 10 juin 2021
Valneva finalise le recrutement l’étude de Phase 3 sur l’homogénéité des lots cliniques de son candidat vaccin contre le chikungunya

Valneva, société spécialisée dans le développement et la commercialisation de vaccins prophylactiques contre des maladies infectieuses générant d’importants besoins médicaux, a annoncé avoir finalisé le recrutement de l’étude de Phase 3 visant à évaluer l’homogénéité des lots cliniques de son candidat vaccin à injection unique contre le chikungunya, VLA1553. VLA1553 est le seul candidat vaccin contre le chikungunya actuellement en Phase 3 dans le monde.

Sensorion : Nora Yang, spécialiste en thérapie génique et maladies rares, nommée au poste de Directrice scientifique

Publié le 10 juin 2021
Sensorion : Nora Yang, spécialiste en thérapie génique et maladies rares, nommée au poste de Directrice scientifique

Sensorion : Nora Yang, spécialiste en thérapie génique et maladies rares, nommée au poste de Directrice scientifiqueSensorion, société de biotechnologie qui développe des thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir dans le domaine des pertes d’audition, a annoncé la nomination de Nora Yang, Ph.D., spécialiste en thérapie génique et maladies rares, dotée d’une grande expérience en management dans les secteurs industriel, académique et public, au poste de Directrice scientifique.

Inotrem : succès de l’analyse de futilité pour l’étude ASTONISH visant à démontrer l’efficacité de nangibotide dans le choc septique

Publié le 10 juin 2021
Inotrem : succès de l’analyse de futilité pour l’étude ASTONISH visant à démontrer l’efficacité de nangibotide dans le choc septique

Inotrem, une société de biotechnologie en phase clinique avancée spécialisée dans l’immunothérapie pour les maladies inflammatoires chroniques et aigües, a annoncé que le Comité Indépendant de Revue des Données de l’étude clinique ASTONISH a statué favorablement sur l’analyse de futilité portant sur l’efficacité de nangibotide dans le choc septique.

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER




MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents