Edition du 17-09-2021

GenSight Biologics : publication dans Nature Medicine d’un cas de récupération visuelle après traitement optogénétique par GS030

Publié le mardi 25 mai 2021

GenSight Biologics : publication dans Nature Medicine d’un cas de récupération visuelle après traitement optogénétique par GS030GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé la publication dans le très réputé journal Nature Medicine du premier cas de récupération visuelle partielle chez un patient aveugle atteint de rétinopathie pigmentaire (RP) à un stade avancé. Le patient participe actuellement à l’étude PIONEER, un essai clinique de Phase I/II de la thérapie optogénétique de GenSight, GS030. L’article*, publié dans le numéro de mai sous le titre « Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy », est la première publication scientifique dans un journal à comité de lecture qui documente la récupération visuelle par thérapie optogénétique chez un patient aveugle.

“Ces découvertes sont révolutionnaires car elles rapprochent la promesse de l’optogénétique un peu plus encore du développement du concept thérapeutique vers son utilisation clinique, » a commenté Bernard Gilly, Co-Fondateur et Directeur Général de GenSight. « Ceci a été rendu possible grâce à la proche collaboration avec nos partenaires de l’Institut de la Vision, l’Institut d’Ophtalmologie de Bâle, et Streetlab. Nous remercions tout particulièrement les patients participant à notre étude clinique, dont les retours d’expérience vont nous aider à concevoir la prochaine étape du développement clinique de GS030. Nous allons dès à présent accélérer le programme GS030 afin d’en faire, après LUMEVOQ, notre deuxième thérapie à accéder au marché. »

Les thérapies optogénétiques combinent l’expression cellulaire d’opsines sensibles à la lumière avec une stimulation lumineuse au moyen d’un appareil médical. Le traitement GS030 comprend un vecteur viral (GS030-DP) optimisé pour exprimer l’opsine ChrimsonR dans les cellules ganglionnaires de la rétine, et des lunettes de stimulation lumineuse brevetées (GS030-MD) qui projettent un faisceau de lumière sur la rétine traitée, à la longueur d’onde et l’intensité appropriées pour stimuler ChrimsonR. Le vecteur de thérapie génique GS030-DP est administré par injection intravitréenne.

« C’est incroyable d’être le témoin de la première récupération de fonction visuelle chez un patient aveugle » a commenté de Dr Botond Roska, MD, PhD, dernier auteur et co-correspondant de l’article, pionnier dans le domaine de la restauration visuelle optogénétique. Dr. Roska est Directeur Fondateur de l’Institut d’Ophtalmologie Moléculaire et Clinique de Bâle en Suisse, et Co-Fondateur de GenSight. « Nous avons travaillé sur la thérapie optogénétique en laboratoire pendant 16 ans, et voir aujourd’hui l’application du concept chez un patient est une expérience unique. Je suis extrêmement reconnaissant d’avoir partagé cette aventure avec José Sahel, co-fondateur de GenSight, l’équipe engagée de GenSight et nos autres collaborateurs. »

Le cas rapporté est celui d’un patient dont la RP a été diagnostiquée 40 ans avant son inclusion dans l’étude PIONEER, et qui avait une acuité visuelle si basse qu’avant de recevoir le traitement GS030, il percevait uniquement la lumière. L’administration de la thérapie génique chez ce patient a été suivie quatre mois et demi plus tard d’un entraînement avec les lunettes de stimulation lumineuse. Sept mois après le début de son entraînement, le sujet a rapporté les premiers signes d’amélioration visuelle. Des tests de fonction visuelle ont montré qu’il avait acquis la capacité de percevoir, localiser, compter, et toucher des objets quand son œil traité était stimulé par les lunettes GS030-MD. Il n’a pas réussi ces tests en l’absence de stimulation lumineuse par les lunettes.

Pendant que le patient accomplissait des tâches visuelles, son activité cérébrale a été enregistrée par électroencéphalogramme (EEG) à l’aide d’un casque extra-crânien à électrodes multiples, une technique non-invasive qui permet de mesurer l’activité neuronale du cortex. Les enregistrements EEG ont suggéré que la réalisation de ces tâches de perception visuelle était bien associée à une activité neurophysiologique dans le cortex visuel.

De plus, le patient a aussi rapporté des progrès significatifs dans la réalisation de tâches quotidiennes, comme se déplacer en intérieur et en extérieur, et détecter des objets domestiques ou des meubles.

« Observer un patient bénéficier pour la première fois de cet essai clinique utilisant l’optogénétique pour traiter la cécité est une expérience unique, » a commenté le Pr José-Alain Sahel, MD, PhD, premier auteur et co-correspondant de l’article, Co-Fondateur de GenSight Biologics, et Fondateur de l’Institut de la Vision (Sorbonne-Université/Inserm/CNRS), Paris. Le Pr. Sahel est aussi Directeur de l’Institut Hospitalo-Universitaire FOReSIGHT, Paris, et Professeur et Directeur du Département d’Ophtalmologie à l’École de Médecine de l’Université de Pittsburgh et à l’UPMC (University of Pittsburgh Medical Center), aux États-Unis. Il a ajouté « Réussir à avancer cette nouvelle approche scientifique vers la recherche clinique reflète une collaboration de longue date avec Botond Roska, les scientifiques de l’Institut de la Vision, nos cliniciens, les équipes de Streetlab et de psychophysiciens, et GenSight. »

Une vidéo du patient réalisant les tests de perception visuelle, publiée avec les données supplémentaires de l’article dans le journal Nature Medicine, peut être visionnée sur www.gensight-biologics.com.

*À propos de l’article:

Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy
Auteurs : José-Alain Sahel1,2,3,4, Elise Boulanger-Scemama3,4, Chloé Pagot5, Angelo Arleo1, Francesco Galluppi6, Joseph N Martel2, Simona Degli Esposti7, Alexandre Delaux1, Jean-Baptiste de Saint Aubert1, Caroline de Montleau5, Emmanuel Gutman5, Isabelle Audo1,3, Jens Duebel1, Serge Picaud1, Deniz Dalkara1, Laure Blouin6, Magali Taiel6, Botond Roska8,9

Affiliations:

1 Université de la Sorbonne, INSERM, CNRS, Institut de la Vision, Paris, France
2 Department of Ophthalmology, The University of Pittsburgh School of Medicine, Pittsburgh, USA
3 INSERM-Centre d’Investigation Clinique 1423, Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des Quinze-Vingts, Paris, France
4 Département d’Ophtalmologie, Fondation Ophtalmologique Rothschild, Paris, France
5 Streetlab, Institut de la Vision, Paris, France
6 GenSight Biologics, Paris, France
7 NIHR Moorfields Biomedical Research Centre at Moorfields Eye Hospital and UCL Institute of Ophthalmology, London, United Kingdom
8 Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel, Basel, Switzerland
9 Department of Ophthalmology, University of Basel, Basel, Switzerland

Source : GenSight Biologics








MyPharma Editions

Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Publié le 17 septembre 2021
Median Technologies confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques du Top 3 mondial

Median Technologies vient d’annoncer avoir été confirmé comme fournisseur privilégié d’un des laboratoires pharmaceutiques membre du Top 3 au niveau mondial et sélectionné pour mettre en œuvre la stratégie d’imagerie dans les essais cliniques de ce laboratoire pharmaceutique sur des indications phares en oncologie.

Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Publié le 17 septembre 2021
Transgene présente des données de Phase I confirmant le potentiel du virus oncolytique TG6002

Transgene, société de biotechnologie qui conçoit et développe des immunothérapies du cancer reposant sur des vecteurs viraux, a annoncé la présentation de données issues de l’étude de Phase I, combinant l’administration par voie intraveineuse (IV) du virus oncolytique TG6002 et la prise orale de 5-FC chez des patients atteints de carcinomes gastro-intestinaux au stade avancé. Ces données seront présentées à l’occasion du congrès virtuel de l’ESMO 2021 qui se tient à partir d’aujourd’hui et jusqu’au 21 septembre 2021.

PharmaZell et Novasep entrent en négociations pour créer un leader technologique mondial

Publié le 16 septembre 2021
PharmaZell et Novasep entrent en négociations pour créer un leader technologique mondial

PharmaZell, le spécialiste allemand des principes actifs pharmaceutiques de spécialité, et Novasep, leader français de la sous-traitance de principes actifs (CDMO), ont annoncé être entrés en négociations exclusives afin de créer une plateforme européenne de premier plan dans le secteur attractif de fabrication de principes actifs pharmaceutiques et de CDMO. L’entité bénéficierait d’un ensemble de technologies complémentaires et d’un portefeuille diversifié de clients pharmaceutiques et biotechnologiques de premier ordre.

AB Science : de nouvelles autorisations portant sur la reprise des inclusions de ses études de phase 3 du masitinib

Publié le 16 septembre 2021
AB Science : de nouvelles autorisations portant sur la reprise des inclusions de ses études de phase 3 du masitinib

AB Science a annoncé avoir reçu l’autorisation reprise des inclusions de la part de l’ANSM (France) dans l’étude de phase 3 confirmatoire du masitinib (AB19001) dans la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et de la part du MHRA (Royaume-Uni) et de l’autorité néerlandaise dans l’étude de phase 3 confirmatoire du masitinib (AB15003) dans la mastocytose.

Clean Cells investit plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production biopharmaceutique

Publié le 16 septembre 2021
Clean Cells investit plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production biopharmaceutique

Clean Cells, filiale du groupe Clean Biologics offrant des prestations de services de contrôle qualité de produits biopharmaceutiques et la fabrication de starting materials, a annoncé un investissement de plus de 13 millions d’euros dans un nouveau site de production à Montaigu-Vendée, près de Nantes.

Biocorp et Merck signent un partenariat dans le domaine de l’hormone de croissance humaine

Publié le 16 septembre 2021
Biocorp et Merck signent un partenariat dans le domaine de l’hormone de croissance humaine

Biocorp, société française qui développe des dispositifs médicaux et des systèmes d’administration de médicaments injectables et le groupe Merck, ont annoncé un accord portant sur le développement d’une version spécifique de Mallya afin de surveiller l’observance du traitement dans le domaine de l’hormone de croissance humaine (HCH). Biocorp percevra un versement de 3 M€ pour ce développement, ainsi que des revenus supplémentaires issus des ventes à venir.

NFL Biosciences : l’étude clinique de Phase II/III de NFL-101 pour le sevrage tabagique approuvée en France

Publié le 16 septembre 2021
NFL Biosciences : l’étude clinique de Phase II/III de NFL-101 pour le sevrage tabagique approuvée en France

NFL Biosciences, société biopharmaceutique développant des médicaments botaniques pour le traitement des dépendances et addictions, annonce que son étude clinique de Phase II/III, destinée à évaluer l’efficacité et la sécurité de son traitement NFL-101 en tant que thérapie de sevrage tabagique, a été approuvée par l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), et a reçu l’avis favorable du Comité de Protection des Personnes (CPP).

Newsletter

Chaque lundi, notre newsletter gratuite

ABONNEZ-VOUS À LA NEWSLETTER


Pagepersonnel

MyPharma Editions
Recherche d'offres d'emploi
Fermer

Fermer

Les dernières offres d'emploi

Déposer votre cv Inscrivez-vous aux alertes emploi


Nominations

Documents